lieky

Rapamune - sirolimus

Čo je liek Rapamune?

Rapamune je liek obsahujúci účinnú látku sirolimus, dostupný vo forme perorálneho roztoku (1 mg / ml) a ako trojuholníkové tablety (biela: 1 mg; žltá: 2 mg).

Na čo sa liek Rapamune používa?

Rapamune sa používa na prevenciu rejekcie transplantátu obličiek u dospelých pacientov s rizikom nízkeho alebo stredného odmietnutia. Použitie Rapamunu sa odporúča v kombinácii s cyklosporínom a kortikosteroidmi (iné lieky proti odmietnutiu) počas 2-3 mesiacov. Po tejto dobe sa Rapamune môže používať na udržiavaciu liečbu v kombinácii s kortikosteroidmi, ale len v prípade, ak sa liečba cyklosporínom môže ukončiť.

Liek je dostupný len na lekársky predpis.

Ako sa liek Rapamune užíva?

Liečbu Rapamunom musí začať a následne riadiť špecialista na transplantáciu.

Rapamune sa podáva ako počiatočná dávka 6 mg čo najskôr po transplantácii, po ktorej nasledujú 2 mg raz denne počas 2-3 mesiacov. Hladiny sirolimu sa majú monitorovať v krvi pacienta nastavením dávky tak, aby sa dosiahli adekvátne hladiny (4 až 12 ng / ml). Rapamune sa má užívať štyri hodiny po každej dávke cyklosporínu. Príjem Rapamunu má byť pravidelný, s jedlom alebo bez jedla.

Po tomto období sa Rapamune môže používať ako "udržiavacia liečba" u pacientov, ktorí môžu prerušiť cyklosporín. V týchto prípadoch sa má dávka cyklosporínu postupne eliminovať počas 4-8 týždňov, zatiaľ čo dávka Rapamunu sa zvyšuje, aby sa dosiahli hladiny sirolimu v krvi približne o 12-20 ng / ml. V priemere sa dávka lieku Rapamune štvornásobne zvýšila.

Dostupné informácie o bezpečnosti a účinnosti Rapamunu u pacientov mladších ako 18 rokov sú nedostatočné na to, aby bolo možné odporučiť liek v tejto vekovej skupine.

Akým spôsobom liek Rapamune účinkuje?

Účinná látka lieku Rapamune je sirolimus, imunosupresívum, ktoré pôsobí inhibíciou konkrétneho proteínu nazývaného "špecifický cieľ pre rapamycín u cicavcov" (mTOR). Keď sa sirolimus nachádza v tele, viaže sa na proteín, ktorý sa nachádza v bunkách, a vytvára "komplex", ktorý blokuje mTOR. Vzhľadom k tomu, že mTOR je zapojený do násobenia

aktivovaných T lymfocytov (biele krvinky zodpovedné za napadnutie transplantovaného orgánu), Rapamune znižuje počet týchto globúl, a tým aj riziko odmietnutia.

Aké štúdie sa vykonali na lieku Rapamune?

Rapamune sa podrobil dvom hlavným štúdiám, na ktorých sa zúčastnilo celkovo 1 295 pacientov po transplantácii obličky s rizikom nízkej až strednej rejekcie. V prvej štúdii (719 pacientov) sa porovnávala dávka lieku Rapamune v perorálnom roztoku s azatioprínom (ďalší liek proti odmietnutiu), zatiaľ čo v druhej štúdii (576 pacientov) sa porovnávala dávka lieku Rapamune v perorálnom roztoku s placebom (zdanlivý liek). ). Liek sa používal spolu s cyklosporínom a kortikosteroidmi. Účinnosť bola meraná sledovaním počtu neúspešných terapií (v dôsledku odmietnutia alebo straty novej obličky alebo smrti) po šiestich mesiacoch.

Dve štúdie skúmali liek Rapamune ako udržiavaciu liečbu až päť rokov z celkového počtu 765 pacientov, ktorí odpovedali na úvodnú liečbu v trvaní 2 - 3 mesiace a ktorí boli schopní prestať užívať cyklosporín.

Ďalšia štúdia porovnávala účinnosť perorálneho roztoku a tabliet.

Aký prínos preukázal Rapamune v týchto štúdiách?

Rapamune bol v kombinácii s cyklosporínom a kortikosteroidmi účinnejší ako placebo a rovnako účinný ako azatioprín. V prvej štúdii 19% pacientov, u ktorých bola pridaná schválená dávka Rapamunu, zlyhala po šiestich mesiacoch (53 z 284) v porovnaní s 32% pacientov, pre ktorých bol azatioprín pridaný ( 52 z 161). V druhej štúdii bola miera zlyhania nižšia u pacientov, do ktorých bol pridaný Rapamune (30%; 68 z 277) v porovnaní s pacientmi, ktorým bolo pridané placebo (48%, 62 zo 130).

Štúdie používania ako udržiavacia liečba ukázali, že dlhodobá starostlivosť o Rapamune je účinná v tom, že prispieva k prežitiu novej obličky so zlepšením jej funkcie a krvného tlaku po ukončení cyklosporínu.

Ďalšia štúdia ukázala, že perorálny roztok a tablety sú rovnako účinné pri prevencii rejekcie.

Aké riziká sa spájajú s užívaním lieku Rapamune?

Najčastejšie vedľajšie účinky spojené s Rapamunom (pozorované u viac ako 1 pacienta z 10) sú infekcie močových ciest (orgány, cez ktoré prúdi moč), trombocytopénia (nízky počet krvných doštičiek), anémia (nízky počet červených krviniek), hypokaliémia (nízke hladiny draslíka v krvi), hypofosfatémia (nízke hladiny fosfátov v krvi), hypercholesterolémia (vysoké hladiny cholesterolu v krvi), hyperglykémia (vysoká hladina cukru v krvi), hypertriglyceridémia (vysoké hladiny triglyceridov v krvi, typ tuku), bolesť hlavy, lymfokel (akumulácia tekutín okolo obličiek), hypertenzia (vysoký krvný tlak), bolesť brucha, hnačka, zápcha, nauzea, akné (pupienky), artralgia (bolesť kĺbov), periférny edém ( opuch, zvyčajne v nohách), pyrexia (horúčka), bolesť, zvýšená laktátdehydrogenáza v krvi (index deštrukcie tkaniva) a zvýšené hladiny kreatinínu v krvi (marker problémov s obličkami). Znížením aktivity imunitného systému môže Rapamune tiež zvýšiť riziko rakoviny, najmä lymfómov a rakoviny kože. Zoznam všetkých vedľajších účinkov pozorovaných pri používaní lieku Rapamune sa nachádza v písomnej informácii pre používateľov.

Rapamune by nemali užívať pacienti, ktorí môžu byť precitlivení (alergickí) na sirolimus alebo na iné zložky lieku.

Pri súbežnom podávaní Rapamunu s inými liekmi sa odporúča opatrnosť. Ďalšie informácie nájdete v písomnej informácii pre používateľov.

Prečo bol Rapamune schválený?

Výbor pre lieky na humánne použitie (CHMP) rozhodol, že prínos lieku Rapamune prevyšuje riziká spojené s prevenciou odmietnutia orgánov u dospelých pacientov, ktorí podstúpili transplantáciu obličiek s nízkym až stredným imunologickým rizikom, a preto sa odporúča, aby sa liek udelenie povolenia na uvedenie lieku Rapamune na trh.

Ďalšie informácie o službe Rapamune:

Dňa 14. marca 2001 vydala Európska komisia spoločnosti Wyeth Europa Ltd. povolenie na uvedenie lieku Rapamune na trh platné v celej Európskej únii. Povolenie na uvedenie na trh bolo obnovené 14. marca 2006.

Úplnú verziu hodnotenia Rapamune (EPAR) nájdete tu.

Posledná aktualizácia tohto súhrnu: 11-2008.