Na čo sa liek Translarna a ataluren používajú?
Translarna je liek obsahujúci účinnú látku ataluren . Je indikovaný na liečbu Duchennovej svalovej dystrofie u pacientov starších ako 5 rokov, ktorí sú schopní chodiť. Duchennova svalová dystrofia je genetické ochorenie, ktoré postupne spôsobuje slabosť a stratu svalovej funkcie. Liek Translarna sa používa v obmedzenej skupine pacientov s DMD v dôsledku špecifického genetického defektu (nazývaného „nonsense mutation“) v géne dystrofínu. Keďže počet pacientov s Duchennovou svalovou dystrofiou je nízky, ochorenie sa považuje za zriedkavé a Translarna bola 27. mája 2005 označená za liek na ojedinelé ochorenia.
Ako sa Translarna používa - ataluren?
Liek Translarna možno získať len na lekársky predpis a liečbu majú začať špecializovaní lekári so skúsenosťami s liečbou svalovej dystrofie Duchenne / Becker. Pred začatím liečby Translarnou musia pacienti podstúpiť krvný test na potvrdenie, že ochorenie je spôsobené nezmyselnou mutáciou a že je preto vhodný na liečbu Translarnou. Translarna je dostupná vo forme granúl (100, 250 a 1 000 mg), ktoré sa majú užívať ústami v zmesi s tekutou alebo polotuhou potravou (ako je jogurt). Liek Translarna sa užíva trikrát denne v odporúčanej dávke 10 mg / kg (10 mg na kilogram telesnej hmotnosti) ráno, 10 mg / kg v poludnie a 20 mg / kg večer (v celkovej dávke 40 mg / kg). / kg). Ďalšie informácie nájdete v písomnej informácii pre používateľov.
Ako Translarna - ataluren účinkuje?
Pacienti s Duchennovou svalovou dystrofiou majú nedostatok dystrofínu, ktorý sa nachádza vo svaloch. Pretože tento proteín pomáha chrániť sval pred poškodením počas kontrakcie a relaxácie, u pacientov s Duchennovou svalovou dystrofiou sú svaly zranené a časom strácajú svoju funkciu. Duchennova svalová dystrofia môže byť spôsobená radom genetických abnormalít. Liek Translarna sa používa u pacientov, ktorých ochorenie je spôsobené prítomnosťou určitých defektov (tzv. Nonsense mutácií) v géne dystrofínu, ktoré predčasne blokujú produkciu normálneho proteínu dystrofínu, čo vedie k vzniku dystrofínového proteínu s kratšou formou, ktorá nie je je schopný správne fungovať. Translarna pôsobí u týchto pacientov, čo umožňuje, aby zariadenie produkujúce proteín prítomné v bunkách prekonalo tento defekt, takže bunky môžu produkovať funkčný proteín dystrofínu.
Aký prínos preukázal Translarna - ataluren v týchto štúdiách?
Liek Translarna sa skúmal v hlavnej štúdii, na ktorej sa zúčastnilo 174 pacientov s ambulantnou svalovou dystrofiou duchenne, v ktorých sa dve dávky lieku Translarna (40 mg / kg denne a 80 mg / kg denne) porovnávali s placebom (\ t fiktívne zaobchádzanie). Hlavnou mierou účinnosti bola zmena vzdialenosti, ktorú pacienti mohli prejsť za šesť minút po 48 týždňoch liečby. Hoci prvá analýza výsledkov všetkých údajov zozbieraných zo štúdie neodhalila signifikantné rozdiely v vzdialenostiach u pacientov liečených Translarnou a u pacientov liečených placebom, ďalšie analýzy ukázali, že schopnosť chôdze bola znížená menej v skupine liečenej denne. 40 mg / kg Translarny v porovnaní so skupinou s placebom: po 48 týždňoch liečby boli pacienti liečení denne 40 mg / kg Translarny schopní chodiť v priemere o 31, 3 metra viac ako pacienti liečení placebom. Tento priaznivý účinok nižšej dávky bol tiež potvrdený zlepšením iných parametrov účinnosti, vrátane tých, ktoré priamo súvisia s dennými aktivitami pacientov. Pri vyššej dávke (80 mg / kg / deň) sa však nepozorovalo žiadne zlepšenie.
Aké riziká sa spájajú s užívaním lieku Translarna - ataluren?
Najčastejšie vedľajšie účinky lieku Translarna (ktoré môžu postihnúť viac ako 1 z 10 ľudí) sú nauzea, vracanie a bolesť hlavy. Liek Translarna sa nemá používať súbežne s niektorými antibiotikami známymi ako aminoglykozidy, ak sa podávajú intravenózne. Zoznam všetkých vedľajších účinkov a obmedzení pri používaní lieku Translarna sa nachádza v písomnej informácii pre používateľov.
Prečo bol Translarna - ataluren schválený?
Výbor agentúry pre lieky na humánne použitie (CHMP) rozhodol, že prínos lieku Translarna je väčší ako riziká spojené s jeho používaním a odporučil jeho použitie v EÚ. Napriek obmedzeným dostupným údajom a skutočnosti, že pri najvyššej dávke 80 mg / kg za deň sa nevyskytli žiadne prínosy, výbor CHMP zastával názor, že denná dávka lieku Translarna 40 mg / kg oneskoruje progresiu ochorenia. a že bezpečnostný profil nebol dôvodom na znepokojenie. Výbor tiež uznal závažnosť Duchennovej svalovej dystrofie a neuspokojený lekársky dopyt pacientov trpiacich týmto stavom. Translarna získala "podmienené schválenie". To znamená, že v budúcnosti budú k dispozícii ďalšie informácie o lieku, ktoré musí spoločnosť poskytnúť. Európska agentúra pre lieky každý rok preskúma dostupné nové informácie a tento súhrn bude zodpovedajúcim spôsobom aktualizovaný
Aké opatrenia sa prijímajú na zabezpečenie bezpečného a účinného používania lieku Translarna - ataluren
Bol vypracovaný plán riadenia rizík, aby sa zabezpečilo, že Translarna sa bude používať čo najbezpečnejšie. Na základe tohto plánu boli do súhrnu charakteristických vlastností lieku a písomnej informácie pre používateľov lieku Translarna zahrnuté informácie o bezpečnosti vrátane príslušných opatrení, ktoré musia dodržiavať zdravotnícki pracovníci a pacienti. Ďalšie informácie sú k dispozícii v súhrne plánu riadenia rizík.
Aké opatrenia sa prijímajú na bezpečné a účinné používanie lieku Translarna - ataluren?
Bol vypracovaný plán riadenia rizík, aby sa zabezpečilo, že Translarna sa bude používať čo najbezpečnejšie. Na základe tohto plánu boli do súhrnu charakteristických vlastností lieku a písomnej informácie pre používateľov lieku Translarna zahrnuté informácie o bezpečnosti vrátane príslušných opatrení, ktoré musia dodržiavať zdravotnícki pracovníci a pacienti. Ďalšie informácie sú k dispozícii v súhrne plánu riadenia rizík.
Viac informácií o Translarna - ataluren
Dňa 31. júla 2014 vydala Európska komisia povolenie na uvedenie lieku Translarna na trh platné v celej Európskej únii. Ak potrebujete ďalšie informácie o liečbe liekom Translarna, prečítajte si písomnú informáciu pre používateľov (súčasť správy EPAR) alebo sa obráťte na svojho ošetrujúceho lekára, resp. Lekárnika. Zhrnutie stanoviska Výboru pre lieky na ojedinelé ochorenia týkajúce sa lieku Translarna je dostupné na internetovej stránke agentúry: ema.Europa.eu/Find liek / Ľudské lieky / Zriedkavé ochorenia. Posledná aktualizácia tohto súhrnu: 08-2014
