lieky

Procysbi - merkaptamín

Na čo sa liek Procysbi - Mercaptamine používa?

Procysbi je liek, ktorý obsahuje účinnú látku merkaptamín (tiež známy ako cysteamín) a používa sa u pacientov s nefropatickou (obličkovou) cystinózou. Cystinóza je dedičné ochorenie, pri ktorom sa nadmerné množstvo cystínu, aminokyseliny prirodzene sa vyskytujúcej v tele, akumuluje v bunkách, najmä v obličkách a očiach, ktoré ich poškodzuje. Pretože počet pacientov s cystinózou je nízky, ochorenie sa považuje za "zriedkavé" a Procysbi bol 20. septembra 2010 označený za liek na ojedinelé ochorenia (liek používaný pri zriedkavých ochoreniach). podobný "referenčnému lieku" obsahujúcemu rovnakú účinnú látku, ale Procysbi je dostupný vo formulácii, ktorá umožňuje oneskorené uvoľňovanie aktívnej zložky v tele. Referenčným liekom pre liek Procysbi je liek Cystagon.

Ako sa liek Procysbi - Mercaptamine užíva?

Liek Procysbi možno získať len na lekársky predpis a liečba sa má začať pod dohľadom lekára, ktorý má skúsenosti s liečbou cystinózy. Procysbi je dostupný vo forme gastrorezistentných kapsúl (25 a 75 mg). Gastrorezistentné znamená, že obsah kapsúl prechádza žalúdkom bez toho, aby sa rozdelil, až kým nedosiahne črevo. Odporúčaná denná dávka sa vypočíta na základe povrchu tela, v pomere 1, 30 g na m2 rozdeleného do 2 dávok podávaných každých 12 hodín. Hladiny cystínu v bielych krvinkách (ktoré sa merajú ako nmol hemicystínu na mg bielkovín v bielych krvinkách) alebo alternatívne koncentrácia merkaptamínu v krvi sa musia monitorovať a používať na reguláciu dávky, ktorá nesmie nikdy prekročiť 1., 95 g na m2 za deň. Ďalšie informácie nájdete v písomnej informácii pre používateľov.

Akým spôsobom liek Procysbi - Mercaptamine účinkuje?

Účinná látka v Procysbi, merkaptamín, reaguje s cystínom za vzniku inej aminokyseliny, nazývanej cysteín, a zlúčeniny nazývanej cysteín-cysteamínová soľ. Telo je schopné odstrániť túto soľ z buniek. Množstvo cystínu v orgánoch je preto znížené, čo obmedzuje poškodenie týchto orgánov.

Aký prínos preukázal liek Procysbi - Mercaptamine v týchto štúdiách?

Ukázalo sa, že liek Procysbi podávaný každých 12 hodín je najmenej účinný, keď sa liek Cystagon podáva každých 6 hodín, aby sa množstvo cystínu v bielych krvinkách udržalo na prijateľných úrovniach (menej ako 1 nmol hemicistínu na mg proteínu v bielych krvinkách). V jednej hlavnej štúdii zahŕňajúcej 43 pacientov s nefropatickou cystinózou sa nezistil signifikantný rozdiel medzi priemernými hladinami cystínu v bielych krvinkách počas trojtýždňovej liečby týmito dvoma liekmi. Hladiny boli 0, 51 nmol / mg s Procysbi v porovnaní s 0, 44 nmol / mg s Cystagonom.

Aké riziká sa spájajú s užívaním lieku Procysbi - Mercaptamine?

Najčastejšie vedľajšie účinky lieku Procysbi (ktoré môžu postihnúť viac ako 1 z 10 ľudí) sú strata apetítu, vracanie, nauzea (malátnosť), hnačka, letargia (nedostatok energie) a pyrexia (horúčka). Zoznam všetkých vedľajších účinkov pozorovaných pri používaní lieku Procysbi sa nachádza v písomnej informácii pre používateľov. Liek Procysbi by nemali užívať osoby, ktoré sú precitlivené (alergické) na akúkoľvek formu merkaptamínu na iné zložky lieku alebo na penicilamín. Nesmie sa používať ani u dojčiacich žien.

Prečo bol Procysbi - Mercaptamine schválený?

Výbor agentúry pre lieky na humánne použitie (CHMP) rozhodol, že prínos lieku Procysbi je väčší ako riziká spojené s jeho používaním, a odporučil, aby bol liek schválený na použitie v EÚ. Výbor CHMP poznamenal, že sa ukázalo, že liek Procysbi je aspoň taký účinný ako liek Cystagon pri udržiavaní množstva cystínu v bielych krvinkách na prijateľnú úroveň. Výbor tiež usúdil, že sa predpokladá, že prípravok na gastrorezistentný účinok v dôsledku jeho menej častého podávania zvýši dodržiavanie liečby a kvalitu života pacientov s cystinózou. Pokiaľ ide o jeho bezpečnosť, výbor CHMP usúdil, že bezpečnostný profil merkaptamínu je dobre zavedený a že pre liek Procysbi sa očakáva podobná bezpečnosť ako referenčný liek.

Aké opatrenia sa prijímajú na bezpečné a účinné používanie lieku Procysbi - Mercaptamine?

Bol vypracovaný plán riadenia rizík s cieľom zabezpečiť, aby sa liek Procysbi používal čo najbezpečnejšie. Na základe tohto plánu boli informácie o bezpečnosti zahrnuté v súhrne charakteristických vlastností lieku av písomnej informácii pre používateľov lieku Procysbi, vrátane príslušných opatrení, ktoré musia dodržiavať zdravotnícki pracovníci a pacienti.

Okrem toho spoločnosť, ktorá predáva liek Procysbi, poskytne školenia všetkým potenciálnym predpisujúcim lekárom, ktoré obsahujú dôležité bezpečnostné informácie vrátane rizika, že liek je škodlivý pre nenarodené dieťa.

Viac informácií o Procysbi - Mercaptamine

Dňa 06.09.2013 vydala Európska komisia povolenie na uvedenie lieku Procysbi na trh platné v celej Európskej únii. Úplné znenie správy EPAR o lieku Procysbi sa nachádza na internetovej stránke agentúry: ema.Europa.eu/Find medicine / Human drugs / European public assessment reports. Ak potrebujete ďalšie informácie o liečbe liekom Procysbi, prečítajte si písomnú informáciu pre používateľov (súčasť správy EPAR) alebo sa obráťte na svojho ošetrujúceho lekára, resp. Lekárnika. Súhrn stanoviska Výboru pre lieky na ojedinelé ochorenia pre liek Procysbi je k dispozícii na internetovej stránke agentúry: ema.Europa.eu/Find liek / Ľudské lieky / Zriedkavé označenie ochorenia. Posledná aktualizácia tohto súhrnu: 09-2013.