Vedrop - tocofersolan

Čo je liek Vedrop?

Vedrop je perorálny roztok obsahujúci účinnú látku tokofersolan.

Na čo sa liek Vedrop používa?

Vedrop je indikovaný na liečbu alebo prevenciu nedostatkov vitamínu E (nízke hladiny vitamínu E). Liek sa používa u detí a dospievajúcich vo veku do 18 rokov s chronickou vrodenou alebo dedičnou cholestázou, v ktorej črevo neabsorbuje dostatočné množstvo vitamínu E. Chronická vrodená alebo dedičná cholestáza je dedičná choroba, ktorej ochorenie je vrodené. žlč nemôže prúdiť z pečene do čreva. Žlč je tekutina produkovaná v pečeni, ktorá slúži na absorbovanie tukov z čreva.

Liek je dostupný len na lekársky predpis.

Ako sa liek Vedrop užíva?

Liečbu Vedropom má začať a kontrolovať lekár so skúsenosťami s liečbou pacientov s chronickou vrodenou alebo dedičnou cholestázou.

Vedrop sa užíva perorálne, s vodou alebo bez vody. Odporúčaná denná dávka je 0, 34 ml na kilogram telesnej hmotnosti. Dávka sa má upraviť podľa hladiny vitamínu E v krvi dieťaťa. Túto hodnotu je potrebné pravidelne kontrolovať.

Ako Vedrop účinkuje?

Vitamín E je prírodná látka, ktorá nie je produkovaná organizmom, ale musí byť doplnená potravou. Vykonáva mnoho funkcií v tele, vrátane ochrany nervového systému. Pretože vitamín E sa rozpúšťa v tukoch a nie vo vode, je absorbovaný organizmom iba cez črevo, spolu s tukovými časticami. U pacientov s cholestázou môžu byť nízke hladiny vitamínu E spôsobené malabsorpciou tuku z čreva.

Účinná látka lieku Vedrop, tokofersolan, sa skladá z formy vitamínu E, ktorý je rozpustný vo vode jeho zaháknutím do chemickej látky nazývanej polyetylénglykol. Tocofersolan sa môže vstrebávať z čreva u detí, ktoré majú problémy so vstrebávaním tukov a vitamínu E zo stravy. To môže zvýšiť hladinu vitamínu E v krvi a pomôcť predísť neurologickému poškodeniu (poruchám v nervovom systéme) v dôsledku nedostatku vitamínu E.

Ako bol liek Vedrop skúmaný?

Účinky lieku Vedrop sa najprv skúmali na pokusných modeloch a potom na ľuďoch.

Na podporu používania lieku Vedrop farmaceutická spoločnosť predložila informácie z vedeckej literatúry vrátane výsledkov troch štúdií vykonaných na celkovom počte 92 detí a adolescentov s chronickou cholestázou, ktorým bol podávaný tokofersolan počas obdobia približne dvoch rokov., Všetci mali nedostatok vitamínu E a nereagovali na iné orálne liečby založené na vitamíne E. Hlavné kritériá účinnosti boli založené na hladine vitamínu E prítomnej v krvi a na počte jedincov, ktorých neurologické symptómy sa zlepšili alebo sa zlepšili. zostali stabilné.

Spočiatku spoločnosť predložila informácie týkajúce sa použitia lieku Vedrop aj pre pacientov s cystickou fibrózou, avšak počas hodnotenia lieku bola žiadosť stiahnutá s odkazom na túto poruchu.

Aký prínos preukázal liek Vedrop v týchto štúdiách?

Štúdie ukázali, že Vedrop koriguje hladiny vitamínu E u pacientov s chronickou cholestázou a že môže zlepšiť alebo predísť neurologickým symptómom, najmä u pacientov mladších ako tri roky.

Aké riziká sa spájajú s užívaním lieku Vedrop?

Najčastejším vedľajším účinkom hláseným u lieku Vedrop (pozorovaným u 1 až 10 pacientov zo 100) je hnačka. Zoznam všetkých vedľajších účinkov pozorovaných pri používaní lieku Vedrop sa nachádza v písomnej informácii pre používateľov.

Liek Vedrop by nemali užívať osoby, ktoré môžu byť precitlivené (alergické) na tokofersolan alebo na iné zložky lieku. Liek sa nemá používať u predčasne narodených detí.

Prečo bol liek Vedrop schválený?

Výbor pre lieky na humánne použitie (CHMP) stanovil, že prínos lieku Vedrop prevyšuje riziká spojené s nedostatkami vitamínu E v dôsledku tráviacej malabsorpcie u pediatrických pacientov trpiacich chronickou vrodenou cholestázou alebo dedičnou chronickou cholestázou od narodenia (novorodenci až do roku 2003). do 16 alebo 18 rokov, v závislosti od regiónu. Výbor preto odporučil udeliť povolenie na uvedenie lieku Vedrop na trh.

Vedrop bol povolený za „výnimočných okolností“. To znamená, že keďže ochorenie je zriedkavé, nebolo možné získať úplné informácie o lieku Vedrop. Európska agentúra pre lieky každý rok preskúma nové informácie, ktoré sa mohli stať dostupnými, av prípade potreby sa tento súhrn aktualizuje.

Aké informácie o lieku Vedrop dosiaľ neboli predložené?

Spoločnosť, ktorá vyrába liek Vedrop, bude spolupracovať s inými farmaceutickými spoločnosťami, aby vyhodnotila možné účinky propylparabénu (konzervačnej látky obsiahnutej v lieku Vedrop) na reprodukčné orgány. Spoločnosť má tiež v úmysle vytvoriť register pacientov trpiacich vrodenou alebo dedičnou chronickou cholestázou.