Nplate - romiplostim

Čo je Nplate?

Nplate je prášok na prípravu injekčného roztoku. Obsahuje účinnú látku romiplostim.

Na čo sa liek Nplate používa?

Liek Nplate sa používa u dospelých pacientov s chronickou imunitnou trombocytopenickou purpurou (PTI), ochorením, pri ktorom imunitný systém pacienta ničí krvné doštičky (zložky krvi, ktoré prispievajú k zrážaniu krvi). Pacienti s ITP majú nízky počet krvných doštičiek a sú vystavení riziku krvácania.

Liek Nplate sa používa u pacientov, ktorí už boli liečení liekmi, ako sú kortikosteroidy alebo imunoglobulíny a kde bola slezina odstránená, ak tieto liečby nefungovali. Použitie lieku sa môže zvážiť aj u pacientov, ktorí boli liečení PTI, majú slezinu a nemôžu podstúpiť operáciu. Slezina je orgán, ktorý sa podieľa na deštrukcii krvných doštičiek.

Keďže počet pacientov s ITP je nízky, ochorenie sa považuje za zriedkavé a liek Nplate bol 27. mája 2005 označený za liek na ojedinelé ochorenia.

Liek je dostupný len na lekársky predpis.

Ako sa liek Nplate užíva?

Na liečbu Nplate má dohliadať lekár, ktorý má skúsenosti s liečbou porúch krvi.

Nplate sa podáva raz týždenne s injekciou pod kožu. Počiatočná dávka závisí od hmotnosti pacienta a potom sa každý týždeň upraví tak, aby sa počet trombocytov udržal na požadovaných úrovniach. Liečba môže byť prerušená, ak krvné doštičky dosahujú príliš vysoké hladiny.

Liečba Nplate sa má prerušiť po štyroch týždňoch liečby maximálnou dávkou, ak počet trombocytov nedosiahne dostatočne vysokú úroveň na zníženie rizika krvácania. Nplate sa má používať s opatrnosťou u pacientov, ktorí majú problémy s pečeňou alebo obličkami, pretože nebol formálne študovaný v tejto skupine.

Akým spôsobom Nplate účinkuje?

Účinná látka lieku Nplate, romiplostim, je liek, ktorý stimuluje tvorbu krvných doštičiek. V tele hormón nazývaný „trombopoetín“ stimuluje tvorbu krvných doštičiek v kostnej dreni. Romiplostim je proteín vytvorený (špecificky navrhnutý) tak, aby sa mohol viazať

receptory trombopoetínu a stimulujú ich. Emulovanie účinku trombopoetínu stimuluje romiplostim tvorbu krvných doštičiek, čím sa zvyšuje počet krvných doštičiek.

Romiplostim sa vyrába metódou nazývanou „technológia rekombinantnej DNA“: je produkovaná baktériou, do ktorej bol vložený gén (DNA), vďaka čomu je schopný produkovať romiplostim.

Aké štúdie sa vykonali na lieku Nplate?

Účinky lieku Nplate sa najprv skúmali na pokusných modeloch a potom na ľuďoch.

Liek Nplate sa porovnával s placebom (zdanlivý liek) v dvoch hlavných štúdiách zahŕňajúcich dospelých s chronickou ITP. Do prvej štúdie bolo zahrnutých 63 pacientov, ktorí boli už podrobení odstráneniu sleziny, ale kde choroba ešte nebola kontrolovaná. Druhá štúdia zahŕňala 62 pacientov, ktorí ešte mali slezinu a ktorí boli v minulosti liečení ITP.

V oboch štúdiách bol hlavným meradlom účinnosti počet pacientov, ktorí mali trvalú odpoveď na liečbu, tj počet krvných doštičiek viac ako 50 miliónov na mililiter počas najmenej šiestich z posledných ôsmich týždňov 24-týždňového obdobia liečby, bez potreby ďalších liekov PTI. Počet trombocytov pod 30 miliónov na mililiter vystavuje pacientov s ITP riziku krvácania, zatiaľ čo normálna hladina je medzi 150 a 400 miliónmi na mililiter.

Aký prínos preukázal liek Nplate v týchto štúdiách?

Nplate bol pri zvyšovaní počtu krvných doštičiek účinnejší ako placebo. V štúdii s pacientmi, ktorých slezina bola odstránená, malo 38% pacientov trvalú odpoveď na liečbu Nplate (16 zo 42) v porovnaní s žiadnym z 21 pacientov užívajúcich placebo. V štúdii u pacientov so slezinou malo 61% pacientov trvalú odpoveď na liečbu Nplate (25 zo 41) v porovnaní s 5% pacientov užívajúcich placebo (1 z 21).

Aké riziká sa spájajú s užívaním lieku Nplate?

Najčastejší vedľajší účinok lieku Nplate (pozorovaný u viac ako 1 pacienta z 10) je bolesť hlavy. Zoznam všetkých vedľajších účinkov pozorovaných pri používaní lieku Nplate sa nachádza v písomnej informácii pre používateľov.

Liek Nplate by nemali užívať osoby, ktoré môžu byť precitlivené (alergické) na romiplostim, na iné látky alebo na proteíny produkované baktériou Escherichia coli (baktéria).

Prečo bol liek Nplate schválený?

Výbor pre lieky na humánne použitie (CHMP) poznamenal, že účinnosť lieku Nplate sa preukázala tak u pacientov, ktorí mali odstránenú slezinu, ako aj u pacientov, ktorí ešte mali slezinu. Keďže odstránenie sleziny je potenciálnym liekom na ITP, výbor rozhodol, že liek Nplate by sa mal používať len u pacientov so slezinou, ak nemôžu byť podrobení chirurgickému zákroku. Výbor CHMP preto rozhodol, že prínos lieku Nplate je väčší ako riziká spojené s jeho používaním u dospelých pacientov so splenektómiou s chronickou imunitno-trombocytopenickou (idiopatickou) purpurou, ktorí sú refraktérni na inú liečbu a možno ho považovať za druhú liečbu u dospelých pacientov bez splenektómie. ak je operácia kontraindikovaná. Výbor odporučil udeliť Nplate povolenie na uvedenie na trh.

Aké opatrenia sa prijímajú na bezpečné používanie lieku Nplate?

Spoločnosť, ktorá vyrába Nplate, poskytne lekárom informácie v každom členskom štáte. Súpravy budú obsahovať informácie o bezpečnosti a účinnosti Nplate a poznámky, ktoré lekárom pripomínajú, ako používať liek a potrebu diskutovať o prínosoch a rizikách Nplate u pacientov. Lekári dostanú aj „kalkulačku pre dávku“, ktorá im pomôže vypočítať objem Nplate, ktorý sa má podať. Tieto objemy môžu byť niekedy veľmi malé.