Diacomit - stiripentol

Čo je Diacomit?

Diacomit je liek obsahujúci účinnú látku stiripentol. Je dostupný v kapsulách alebo vo vrecúškach obsahujúcich (250 a 500 mg). Vrecká obsahujú prášok použitý na získanie perorálnej suspenzie (kvapalina obsahujúca pevné častice).

Na čo sa liek Diacomit používa?

Diacomit je antiepileptikum. Je indikovaný pre deti s veľmi zriedkavou formou epilepsie nazývanou "ťažká myoklonická epilepsia detstva" (EMSI), tiež známa ako Dravetov syndróm. Tento typ epilepsie postihuje malé deti. Diacomit je indikovaný ako doplnková liečba kloazazamu a valproátu (iné antiepileptiká) pri liečbe tonicko-klonických záchvatov (najzávažnejších kríz, pri ktorých dochádza k strate vedomia), ktoré nie je možné adekvátne kontrolovať klobaazamom a valproátom.

Keďže počet pacientov s EMSI je nízky, ochorenie sa považuje za „zriedkavé“ a Diacomit bol 5. decembra 2001 označený za liek na ojedinelé ochorenia.

Liek je dostupný len na lekársky predpis.

Ako sa liek Diacomit užíva?

Diacomit sa má podávať len pod prísnym dohľadom lekára so skúsenosťami s diagnostikou a liečbou epilepsie u dojčiat a detí (pediater alebo detský neurológ). Normálna dávka je 50 mg / kg telesnej hmotnosti, rozdelená do dvoch alebo troch dávok počas dňa. Liečba zvyčajne začína zníženou dávkou lieku, ktorá sa postupne zvyšuje na odporúčanú dávku počas troch dní. Po začatí liečby Diacomitom môže byť potrebné znížiť dávku klobazamu. Dávka valproátu sa spravidla nemusí upravovať.

Hlavné štúdie vykonané na Diacomite sa uskutočnili na deťoch starších ako tri roky. Rozhodnutie týkajúce sa použitia Diacomitu u detí mladších ako 3 roky sa musí vykonať podľa potreby individuálne: to znamená, že liek sa môže podávať mladším deťom len vtedy, ak sa potvrdí diagnóza EMSI.

Diacomit sa má užívať spolu s jedlom, ale nie s mliekom alebo mliečnymi výrobkami, nápojmi sýtenými oxidom uhličitým, ovocnými šťavami alebo nápojmi alebo nápojmi s obsahom kofeínu alebo teofylínom (látka, ktorá sa nachádza napríklad v čiernom a zelenom čaji).

Ako Diacomit účinkuje?

Spôsob účinku aktívnej zložky Diacomitu, stiripentolu, ako antiepileptického lieku, ešte nie je úplne známy. Je možné, že účinkuje tak, že zvýrazňuje aktivitu iných antiepileptík, čo znižuje rýchlosť ich metabolizmu v pečeni. Je tiež možné zvýšiť hladiny "neurotransmitera" nazývaného kyselina gama-aminomaslová (GABA) v priestoroch medzi nervovými bunkami v mozgu. Neurotransmitery sú látky v tele, ktoré prenášajú signály z jednej nervovej bunky do druhej.

Ako bol liek Diacomit skúmaný?

Účinky Diacomitu sa najprv skúmali na pokusných modeloch a potom na ľuďoch.

Dve hlavné štúdie s Diacomitom sa uskutočnili na 65 deťoch a dospievajúcich vo veku od troch do 18 rokov. Štúdie porovnávali účinnosť lieku Diacomit v kapsulách alebo vrecúškach s účinnosťou placeba (zdanlivého lieku) u týchto pacientov ako doplnkovú liečbu prebiehajúcich terapií kloazazamom a valproátom. Hlavným meradlom účinnosti bol počet pacientov „reaktívnych“ na liečbu. Jeden pacient bol definovaný ako "reaktívny", ak sa počet záchvatov v druhom mesiaci liečby znížil aspoň o 50% v porovnaní s mesiacom pred začiatkom liečby.

Aký prínos preukázal Diacomit v týchto štúdiách?

Počet pacientov reagujúcich s Diacomitom bol vyšší ako počet pacientov liečených placebom. V prvej štúdii bolo 71% pacientov užívajúcich Diacomit reaktívnych na liečbu (15 z 21) v porovnaní s 5% v skupine s placebom (1 z 20). Podobné výsledky sa ukázali aj v druhej štúdii, keď 67% pacientov reagovalo s Diacomitom (8 z 12) v porovnaní s 9% v skupine s placebom (1 z 9). Nie je však jasné, či je tento účinok spôsobený Diacomitom alebo zvýšenými hladinami iných antiepileptík.

Aké riziká sa spájajú s užívaním lieku Diacomit?

Najčastejšie vedľajšie účinky pozorované pri Diacomite (viac ako 1 z 10 pacientov) sú anorexia (strata apetítu), úbytok hmotnosti, nespavosť, ospalosť, ataxia (neschopnosť koordinovať svalové pohyby), hypotónia (svalová slabosť) a dystónia (poruchy sval). Zoznam všetkých vedľajších účinkov pozorovaných pri používaní lieku Diacomit sa nachádza v písomnej informácii pre používateľov.

Diacomit by nemali užívať osoby, ktoré môžu byť precitlivené (alergické) na stiripentol alebo na iné zložky lieku. Nesmie sa používať ani u pacientov, ktorí majú v minulosti psychózu (vážny duševný stav, ktorý zahŕňa zmenený zmysel pre realitu) a epizódy bludov (duševný stav charakterizovaný zmätkom, vzrušením, nepokojom a halucináciami). Pri súbežnom podávaní Diacomitu s inými liekmi je potrebná zvýšená opatrnosť. Zoznam všetkých týchto liekov je uvedený v písomnej informácii pre používateľov.

Prečo bol Diacomit schválený?

Výbor pre lieky na humánne použitie (CHMP) dospel k záveru, že sa preukázalo, že liek Diacomit je účinný pri liečbe EMSI, hoci počet štúdií je slabý a ich trvanie je kratšie, ako sa očakáva od výboru. Výbor rozhodol, že prínos lieku Diacomit je väčší ako riziká spojené s jeho používaním v kombinácii s klobazamom a valproátom pri prídavnej terapii refraktérnych generalizovaných tonicko-klonických záchvatov u pacientov s ťažkou myoklonickou epilepsiou v detstve, EMSI (alebo Dravetovým syndrómom). ), v ktorých záchvaty nie sú adekvátne kontrolované clobazamom a valproátom. Výbor preto odporučil udeliť povolenie na uvedenie lieku Diacomit na trh.

Diacomit získal „podmienené schválenie“. To znamená, že sa očakáva viac údajov o lieku. Európska agentúra pre lieky (EMEA) každý rok preskúma všetky nové informácie, ktoré budú k dispozícii, av prípade potreby toto zhrnutie aktualizuje.

Aké informácie o lieku Diacomit stále čakajú?

Spoločnosť, ktorá liek Diacomit vyrába, vykoná štúdiu, ktorá bude porovnávať Diacomit s klobazamom ako doplnkovú liečbu v prebiehajúcej liečbe pacientov, ktorých symptómy nie sú dostatočne kontrolované klobaazamom a valproátom.

Aké opatrenia sa prijímajú na bezpečné používanie Diacomitu?

Spoločnosť, ktorá vyrába Diacomit, bude sledovať účinky lieku na žalúdok a črevá a na rýchlosť rastu, najmä v prípade súbežného používania valproátu. Bude sa tiež zaoberať účinkami kombinovaného užívania Diacomitu s inými liekmi na riziko dlhodobých problémov postihujúcich mozog a nervový systém.