Čo je kyselina ucedanová - kyselina karglumová a na čo sa používa?
Ucedan je liek používaný na liečbu hyperamonémie (vysoké hladiny amoniaku v krvi) u pacientov s nedostatkom N-acetylglutamátsyntázy (NAGS). Pacienti s týmto chronickým ochorením vykazujú nedostatok NAGS, čo je enzým prítomný v pečeni, ktorý normálne prispieva k degradácii amoniaku. Ak tento enzým nie je prítomný, amoniak sa nedá degradovať a akumuluje v krvi.
Ucedan obsahuje účinnú látku kyselinu karglumovú a je "generickým liekom". To znamená, že Ucedane obsahuje tú istú účinnú látku a pôsobí rovnakým spôsobom ako „referenčný liek“, ktorý už bol povolený v Európskej únii (EÚ) s názvom Carbaglu. Ďalšie informácie o generických liekoch nájdete v odpovediach na otázky a odpovede kliknutím sem.
Ako sa používa Ucedan - kyselina karglumová?
Ucedan je dostupný vo forme dispergovateľných tabliet (200 mg), ktoré sa musia dispergovať (zmiešať) v malom množstve vody. Liek možno získať len na lekársky predpis a liečbu má začať lekár, ktorý má skúsenosti s liečbou pacientov s metabolickými ochoreniami, ako je napríklad nedostatok NAGS.
Liečba sa môže začať od narodenia a liek pokračuje počas celého života pacienta.
Počiatočná denná dávka Ucedanu by mala byť 100 mg na kilogram telesnej hmotnosti; v prípade potreby možno dávku zvýšiť až na 250 mg / kg. Potom sa má dávka upraviť tak, aby sa udržali normálne hladiny amoniaku v krvi.
Ako funguje Ucedane - kyselina karglumová?
Keď sa amoniak akumuluje v krvi, stáva sa toxickým pre telo a najmä pre mozog. Účinná látka Ucedanu, kyselina karglumová, má štruktúru veľmi podobnú N-acetylglutamátu, ktorá aktivuje enzým, ktorý degraduje amoniak. Ucedán teda podporuje degradáciu amoniaku, znižuje jeho koncentráciu v krvi a tým aj jeho toxické účinky.
Aké sú prínosy a riziká kyseliny ucedánovej - karglumovej?
Štúdie o prínosoch a rizikách účinnej látky pre schválené použitie sa už vykonali s referenčným liekom Carbaglu, a preto sa nemajú u Ucedanu opakovať.
Rovnako ako u iných liekov, spoločnosť vykonala štúdie o kvalite Ucedane k dispozícii. Okrem toho vykonal štúdiu, ktorá ukázala jeho "bioekvivalenciu" s referenčným liekom. Dva lieky sú bioekvivalentné, ak produkujú rovnaké hladiny účinnej látky v tele, takže sa očakáva, že budú mať rovnaký účinok.
Prečo bola schválená kyselina ucedanová - karglumová?
Keďže Ucedane je generický liek a je biologicky rovnocenný s referenčným liekom, jeho prínosy a riziká sa považujú za rovnaké ako v prípade referenčného lieku.
Aké opatrenia sa prijímajú na bezpečné a účinné používanie kyseliny ucedánovej - karglumovej?
Keďže Ucedane je generický liek a je biologicky rovnocenný s referenčným liekom, jeho prínosy a riziká sa považujú za rovnaké ako v prípade referenčného lieku.
Viac informácií o kyseline ucedán - karglumová
Úplné znenie správy EPAR o lieku Ucedane je dostupné na internetovej stránke agentúry: ema.europa.eu/Find medicine / Human drugs / European public assessment reports. Viac informácií o liečbe Ucedanom si prečítajte v písomnej informácii pre používateľov (súčasť správy EPAR) alebo sa obráťte na svojho ošetrujúceho lekára, resp. Lekárnika. Úplné znenie správy EPAR o referenčnom lieku sa nachádza aj na internetovej stránke agentúry.
