lieky

Simponi - golimumab

Čo je Siklos?

Siklos je liek obsahujúci účinnú látku hydroxykarbamid, dostupný vo forme tabliet (1000 mg).

Na čo sa liek Siklos používa?

Liek Siklos je indikovaný na liečbu dospelých pacientov a detí s kosáčikovitou anémiou alebo kosáčikovitou anémiou (genetické ochorenie, pri ktorom červené krvinky menia tvar a stávajú sa extrémne tuhými, keď nenosia kyslík). Liek sa používa na prevenciu bolestivých vazookluzívnych záchvatov, ktoré sa opakujú. Existuje vazo-okluzívna kríza, keď krvné cievy sú blokované prítomnosťou abnormálnych červených krviniek, čo teda obmedzuje prietok krvi do orgánu. Medzi týmito epizódami je aj akútny hrudný syndróm, život ohrozujúci stav charakterizovaný náhlymi bolesťami na hrudníku, horúčkou, ťažkosťami s dýchaním alebo stopami tekutín v pľúcach na röntgenovom snímku.

Keďže počet pacientov s kosáčikovitou anémiou je nízky, ochorenie sa považuje za zriedkavé a liek Siklos bol 9. júla 2003 označený za liek na ojedinelé ochorenia.

Liek je dostupný len na lekársky predpis.

Ako sa liek Siklos užíva?

Liečbu liekom Siklos by mal začať lekár, ktorý má skúsenosti s liečbou kosáčikovitej choroby.

Siklos sa má užívať raz denne, najlepšie ráno pred raňajkami. Počiatočná dávka je zvyčajne 15 mg na kilogram telesnej hmotnosti, zaokrúhlená na najbližších 250 mg (štvrtina tablety). Povrch tablety má zárezy, ktoré umožňujú ľahké rozdelenie na štyri rovnaké časti. Dávka sa upraví podľa odpovede pacienta na liečbu; všeobecne je dávka medzi 15 a 30 mg na kilogram telesnej hmotnosti za deň. Vo výnimočných prípadoch sa môžu použiť dávky až do 35 mg na kilogram telesnej hmotnosti za deň za predpokladu, že sa monitoruje krv pacienta, aby sa zistil možný výskyt nežiaducich účinkov. U pacientov, ktorí nereagujú na túto dávku alebo ktorí majú vedľajšie účinky, môže byť potrebné liečbu ukončiť alebo ju zastaviť. U pacientov s miernymi alebo stredne ťažkými obličkovými problémami sa musí dávka Siklosu znížiť; liek sa nemá používať u pacientov so závažnými problémami s pečeňou alebo obličkami. Použitie Siklosu sa neodporúča u detí mladších ako 2 roky. Ďalšie informácie nájdete v písomnej informácii pre používateľov.

Akým spôsobom liek Siklos účinkuje?

Účinná látka lieku Siklos, hydroxykarbamid, inhibuje rast a reprodukciu určitých buniek, ako sú krvné bunky. Hoci jeho presný mechanizmus účinku pri tejto chorobe nie je známy, hydroxykarbamid môže znížiť počet buniek cirkulujúcich v krvi a u pacientov trpiacich kosáčikovitou anémiou bráni tomu, aby červené krvinky užívali inú formu. To znižuje riziko oklúzie krvných ciev.

Hydroxykarbamid, predtým známy ako hydroxymočovina, je v Európskej únii (EÚ) dostupný niekoľko desaťročí na liečbu iných ochorení, vrátane niektorých typov rakoviny.

Aké štúdie sa vykonali na Siklos?

Keďže hydroxykarbamid je dobre známa látka, ktorá sa už používa v iných liekoch, spoločnosť predložila údaje z vedeckej literatúry podporujúcej podávanie Siklosu dospelým a deťom trpiacim kosáčikovitou anémiou. Predložila najmä dôkazy o účinnosti lieku Siklos z 11 publikovaných štúdií vykonaných na 378 deťoch a z troch národných registrov informácií o 155 deťoch liečených liekom Siklos počas obdobia maximálne 7 rokov. Výrobca tiež predložil vedecké dôkazy získané v štúdii vykonanej na 299 dospelých jedincoch, v ktorých sa účinky lieku Silkos porovnávali s placebom (zdanlivým liekom), ako aj s výsledkami iných štúdií, na ktorých sa zúčastnilo 430 dospelých pacientov a údajov pochádzajúcich z týchto štúdií. z národného registra informácií o 123 dospelých liecených liekom Siklos. Štúdie porovnávali počet vazo-okluzívnych záchvatov pred a po liečbe Siklosom, definovaných ako akákoľvek bolestivá epizóda zahŕňajúca ruky, nohy, brucho, chrbát alebo hrudník.

Aký prínos preukázal liek Siklos v týchto štúdiách?

Pacienti liečení Siklosom hlásili po liečbe Siklosom menej vazo-okluzívnych záchvatov ako v čase pred liečbou, pričom u detí aj dospelých sa frekvencia znížila o 66% až 80%. Frekvencia prípadov akútneho syndrómu hrudníka sa tiež znižuje (25-33%). Nakoniec došlo k zníženiu počtu hospitalizácií, ako aj dní strávených v nemocnici. Tieto účinky pretrvávali až 7 rokov. V štúdii porovnávajúcej liek Siklos s placebom u dospelých sa pozorovalo menej vazo-okluzívnych záchvatov u pacientov užívajúcich liek (2, 5 záchvatov ročne) ako u pacientov liečených placebom (4, 5 záchvatov ročne).

Aké riziká sa spájajú s užívaním lieku Siklos?

Najčastejšie vedľajšie účinky lieku Siklos (pozorované u viac ako 1 pacienta z 10) sú depresia kostnej drene, ktorá spôsobuje neutropéniu (znížené hladiny neutrofilov, typ bielych krviniek), retikulocytopéniu (znížené hladiny retikulocytov, typ \ t prekurzorov červených krviniek) a makrocytózy (zväčšenie červených krviniek). Pacienti užívajúci Siklos musia mať pred a pravidelne počas liečby krvné testy, kontrolovať počet červených krviniek a tiež monitorovať stav obličiek a pečene. Počet krvných buniek sa vo všeobecnosti vracia na normálne hodnoty do dvoch týždňov po ukončení liečby Siklosom. Zoznam všetkých vedľajších účinkov pozorovaných pri používaní lieku Siklos sa nachádza v písomnej informácii pre používateľov.

Liek Siklos by nemali užívať osoby, ktoré môžu byť precitlivené (alergické) na hydroxykarbamid alebo na iné látky. Nesmú ho používať osoby so závažnými problémami s pečeňou alebo obličkami alebo s nebezpečne nízkym počtom krvných buniek. Počas užívania Siklosu sa má dojčenie prerušiť.

Prečo bol liek Siklos povolený?

Výbor pre lieky na humánne použitie (CHMP) rozhodol, že prínos lieku Siklos je väčší ako riziká spojené s jeho používaním pri prevencii bolestivých rekurentných vazo-okluzívnych záchvatov vrátane akútneho syndrómu hrudníka u pediatrických pacientov a dospelých so symptomatickou kosáčikovitou chorobou. Výbor preto odporučil udeliť povolenie na uvedenie lieku Siklos na trh.

Aké opatrenia sa prijímajú na bezpečné používanie lieku Siklos?

Spoločnosť, ktorá vyrába Siklos, poskytne pre lekárov a pacientov informačné balíčky obsahujúce informácie o bezpečnosti lieku.

Viac informácií o Siklos

Dňa 29. júna 2007 vydala Európska komisia povolenie na uvedenie na trh pre liek Siklos spoločnosti Addmedica platné v celej Európskej únii.

Súhrn stanoviska Výboru pre lieky na ojedinelé ochorenia k lieku Siklos je k dispozícii tu.

Úplné znenie správy EPAR o lieku Siklos sa nachádza tu.