Čo je liek Orfadin?
Orfadin je liek, ktorý obsahuje účinnú látku nitizinón a je dostupný vo forme bielych kapsúl (2, 5 a 10 mg).
Na čo sa liek Orfadin používa?
Orfadin sa používa na liečbu dedičnej tyrozinémie typu 1 (HT-1). Je to zriedkavé detské ochorenie, pri ktorom telo nedokáže úplne degradovať aminokyselinu tyrozín. V dôsledku toho sa tvoria škodlivé látky a hromadia sa v tele, čo spôsobuje závažné problémy s pečeňou a rakovinu pečene u malých detí. Orfadin sa podáva na diéte s nízkym obsahom aminokyselín tyrozínu a fenylalanínu.
Keďže počet pacientov s HT-1 je nízky, ochorenie sa považuje za „zriedkavé“ a Orfadin dostal status „lieku na ojedinelé ochorenia“ (liek používaný na zriedkavé ochorenia) 29. decembra 2000.
Liek je dostupný len na lekársky predpis.
Ako sa Orfadin užíva?
Liečbu liekom Orfadin majú začať a monitorovať lekári, ktorí majú skúsenosti s liečbou pacientov s HT-1. Liečba sa má začať čo najskôr a dávka Orfadinu sa má upraviť v závislosti od odpovede pacienta a telesnej hmotnosti.
Odporúčaná úvodná dávka je 1 mg na kilogram telesnej hmotnosti rozdelená do dvoch dávok. Kapsuly sa normálne prehĺtajú celé, ale dajú sa otvoriť a obsah sa môže miešať v malom množstve vody alebo jedla, ktoré sa musí ihneď prehltnúť. Orfadin je indikovaný na dlhodobé užívanie. Pacienti majú byť sledovaní aspoň každých šesť mesiacov.
Akým spôsobom liek Orfadin účinkuje?
Tyrozín sa metabolizuje v tele rôznymi enzýmami. Pacienti s HT-1 nemajú jeden z týchto enzýmov, takže tyrozín nie je dostatočne eliminovaný v tele, ale je transformovaný na škodlivé látky. Aktívna zložka lieku Nitisone v lieku Orfadin inhibuje enzým, ktorý premieňa tyrozín na škodlivé látky. Keďže však tyrozín zostáva v tele počas liečby Orfadinom, pacienti musia dodržiavať špeciálnu diétu chudobnú na tyrozín. Diéta musí byť tiež chudobná na fenylalanín, pretože sa v tele mení na tyrozín.
Aké štúdie sa vykonali na lieku Orfadin?
Najväčšia štúdia s liekom Orfadin bola vykonaná na 257 pacientoch v 87 nemocniciach v 25 krajinách, ako súčasť programu „súcitného použitia“. Ide o program, v ktorom môžu lekári požiadať o liek pre pacienta pred jeho konečným schválením. Štúdia sa zamerala na účinok lieku Orfadin na prežitie a porovnávala ho so správami publikovanými v lekárskych časopisoch opisujúcich prežitie u pacientov s HT-1 a liečených len modifikovanou diétou.
Aký prínos preukázal Orfadin v týchto štúdiách?
Hlavným prínosom lieku Orfadin je výrazne predĺžiť očakávanú dĺžku života. Napríklad dieťa mladšie ako dva mesiace s HT1 by normálne malo len 28% šancu prežiť päť rokov nasledovaním iba diéty. Pridaním Orfadinu do terapie dosahuje miera prežitia 82%. Čím skôr sa začne liečba, tým väčšia je šanca na prežitie.
Aké riziká sa spájajú s užívaním lieku Orfadin?
Najčastejšie vedľajšie účinky lieku Orfadin (pozorované u 1 až 10 pacientov zo 100) sú trombocytopénia (nízky počet krvných doštičiek), leukopénia (nízky počet bielych krviniek), granulocytopénia (nízka hladina granulocytov, typ bielych krviniek v krvi). krv), zápal spojiviek (zápal membrány pokrývajúcej očné viečko), opacita rohovky (zakalenie rohovky, priehľadná vrstva pred žiakom), keratitída (zápal rohovky), fotofóbia (zvýšená citlivosť očí na svetlo) a bolesť okuláre. Mnohé z týchto príznakov môžu byť spôsobené vysokými hladinami tyrozínu spôsobenými nedostatočnou diétou pacientov. Zoznam všetkých vedľajších účinkov pozorovaných pri používaní lieku Orfadin sa nachádza v písomnej informácii pre používateľov.
Liek Orfadin nesmú užívať osoby, ktoré sú precitlivené (alergické) na nitizinón alebo iné zložky lieku.
Prečo bol liek Orfadin schválený?
Výbor pre lieky na humánne použitie (CHMP) zistil, že liek Orfadin sa zdá byť účinnou liečbou HT-1, najmä ak sa začal skôr, ako je pečeň pacienta príliš poškodená. Orfadín tiež poskytuje lepšie výsledky pre pacientov ako výsledky získané pri modifikovanej diéte uvedenej v literatúre. Výbor CHMP preto rozhodol, že prínos lieku Orfadin je väčší ako riziká spojené s jeho používaním pri liečbe pacientov s potvrdenou diagnózou HT-1 v kombinácii s diétou s nízkym obsahom tyrozínu a fenylalanínu. Výbor preto odporučil udeliť povolenie na uvedenie lieku Orfadin na trh.
Viac informácií o Orfadine
Dňa 21. februára 2005 Európska komisia udelila povolenie na uvedenie lieku Orfadin platné v celej Európskej únii spoločnosti Swedish Orphan International AB.
Pôvodne bol liek Orfadin povolený za „výnimočných okolností“, pretože v čase schválenia choroby bolo k dispozícii len málo informácií. Keďže spoločnosť poskytla požadované doplňujúce informácie, podmienka týkajúca sa „výnimočných okolností“ bola zrušená 21. septembra 2009.
Súhrn stanoviska Výboru pre lieky na ojedinelé ochorenia k lieku Orfadin sa nachádza tu.
Úplné znenie správy EPAR o lieku Orfadin sa nachádza tu.
Posledná aktualizácia tohto súhrnu: 07-2009.
