Čo je Holoclar a na čo sa používa?
Holoclar je liečba obsahujúca kmeňové bunky, ktorá sa používa na nahradenie poškodených buniek na povrchu (epitelu) rohovky, priehľadnej membrány, ktorá zakrýva dúhovku (farebná časť oka). Používa sa u dospelých pacientov so stredne ťažkým až ťažkým deficitom limbálnych kmeňových buniek spôsobeným popáleninami očí (vrátane chemických popálenín). Pacienti s týmto stavom nemajú dostatočný počet limbálnych kmeňových buniek, ktoré normálne zasahujú do procesu regenerácie rohovky, pričom nahrádzajú vonkajšie rohovkové bunky, ktoré sú poškodené a starnú. Holoclar je liek na inovatívnu liečbu nazývaný "produkt tkanivového inžinierstva", čo je typ lieku, ktorý obsahuje bunky odobraté z pacientovej končatiny (v rohoch rohovky) a následne sa pestuje v laboratóriu, aby sa mohol použiť na opravu povrchu. poškodená rohovka. Keďže počet pacientov s deficitom limbálnych kmeňových buniek je nízky, ochorenie sa považuje za zriedkavé a 7. novembra 2008 sa liek Holoclar označil za liek na ojedinelé ochorenia.
Ako sa používa holoclar?
Holoclar by sa mal používať len v nemocničnom prostredí, vhodne vyškoleným a kvalifikovaným očným chirurgom a mal by sa podávať len pacientom, ktorých limbálne bunky sa použili na výrobu lieku. V prvej fáze liečby sa pacientovi odoberie malý kúsok zdravého limbálneho tkaniva (asi 1 22 mm2) v nemocničnom prostredí, ktoré sa posiela v ten istý deň výrobcovi lieku. Následne sa tkanivové bunky pestujú v laboratóriu a zmrazia sa až do dátumu chirurgického zákroku. Rozmrazené bunky sa používajú na produkciu holoclar, rast je na membráne zloženej z proteínu nazývaného fibrín. Holoclar, ktorý sa skladá z buniek aj membrány, sa potom posiela späť do nemocnice, kde sa okamžite chirurgicky implantuje do oka pacienta. Po odstránení limbálneho tkaniva musia byť pacienti liečení antibiotikami, aby sa zabránilo infekcii oka. Po operácii musí byť pacient liečený antibiotikami a vhodným protizápalovým liekom. Holoclar je určený len na jednu liečbu. Liečba sa môže opakovať, ak to ošetrujúci lekár považuje za potrebné. Ďalšie informácie nájdete v súhrne charakteristických vlastností lieku (súčasť správy EPAR).
Ako funguje holoclar?
Aktívna zložka v Holoclar je limbálne bunky pacienta, ktoré zahŕňajú bunky odobraté z povrchu rohovky a limbálnych kmeňových buniek pestovaných v laboratóriu. Pred použitím holoclar musí byť poškodené tkanivo odstránené z povrchu rohovky postihnutého oka. Po implantácii do oka bunky rohovky Holoclar prispievajú k nahradeniu povrchu rohovky, zatiaľ čo končatiny kmeňových buniek pôsobia ako rezervoár nových buniek, ktoré regenerujú rohovku kontinuálne.
Aký prínos preukázal liek Holoclar v týchto štúdiách?
Ako súčasť retrospektívnej štúdie uskutočnenej s predchádzajúcimi klinickými údajmi sa preukázalo, že holoclar je účinný pri regenerácii stabilného povrchu rohovky u pacientov so stredne ťažkým až ťažkým deficitom limbálnych kmeňových buniek spôsobených popáleninami. Jeden rok po implantácii s Holoclarom bol implantát považovaný za úspešný u 75 zo 104 sledovaných pacientov (72%) na základe prítomnosti stabilného povrchu rohovky bez povrchových defektov as obmedzenou inváziou alebo s obmedzenou inváziou. nových krvných ciev (typický znak nedostatku limbálnych kmeňových buniek). Tiež sa pozorovalo zníženie symptómov pacientov, vrátane bolesti a zápalu, ako aj zlepšenie videnia.
Aké riziká sa spájajú s užívaním lieku Holoclar?
Najčastejším vedľajším účinkom holoclaru (ktorý môže postihnúť viac ako 1 z 10 ľudí) je blefaritída (zápal očného viečka). Zoznam všetkých vedľajších účinkov a obmedzení sa nachádza v písomnej informácii pre používateľov.
Prečo bol Holoclar schválený?
Výbor agentúry pre lieky na humánne použitie (CHMP) sa domnieval, že liečba holoclarom je účinná pri obnove zdravých povrchov rohovky u pacientov so stredne ťažkým až ťažkým deficitom limbálnych kmeňových buniek spôsobených popáleninami, ako aj pri zlepšovaní symptómov a pohľad. Výbor zastáva názor, že stredne závažné až závažné formy nedostatku kmeňových buniek predstavujú závažné stavy, ktoré, ak sa neliečia, môžu viesť k závažnému zníženiu alebo úplnej strate zraku. Keďže vedľajšie účinky liečby holoclarom sú spravidla zvládnuteľné, výbor CHMP rozhodol, že prínos lieku Holoclar je väčší ako riziká spojené s jeho používaním a odporučil, aby bol liek schválený na použitie v EÚ. Záver týkajúci sa pomeru rizika a prínosu lieku Holoclar je založený na výsledkoch dvoch retrospektívnych štúdií (vykonaných s použitím predchádzajúcich klinických údajov). Spoločnosť poskytne dodatočné údaje z prospektívnej štúdie (ktorá zaznamená výsledky počas štúdie). Holoclar preto získal "podmienené schválenie". To znamená, že v budúcnosti budú k dispozícii ďalšie informácie o lieku, ktoré musí spoločnosť poskytnúť. Európska agentúra pre lieky každý rok preskúma dostupné nové informácie a tento súhrn bude zodpovedajúcim spôsobom aktualizovaný.
Aké informácie o lieku Holoclar ešte stále čakajú?
Keďže pre Holoclar bolo vydané podmienené schválenie, spoločnosť, ktorá obchoduje s Holoclarom, poskytne ďalšie údaje o lieku. Z prospektívnej klinickej štúdie spoločnosť sprístupní najmä údaje o rizikách a prínosoch holoclaru.
Aké opatrenia sa prijímajú na zabezpečenie bezpečného a účinného používania holoclar?
Bol vypracovaný plán riadenia rizík, aby sa zabezpečilo, že sa Holoclar použije čo najbezpečnejšie. Na základe tohto plánu boli informácie o bezpečnosti zahrnuté do súhrnu charakteristických vlastností lieku a príbalového letáku pre liek Holoclar, vrátane príslušných opatrení, ktoré musia dodržiavať zdravotnícki pracovníci a pacienti. Okrem toho spoločnosť, ktorá vyrába Holoclar, poskytne zdravotníckym pracovníkom informačné materiály o bezpečnom používaní lieku vrátane informácií o výbere a monitorovaní pacientov na konci štúdie, ako aj o hlásení vedľajších účinkov. Informačné materiály budú poskytnuté aj pacientom, ktorí sú kandidátmi na liečbu. Ďalšie informácie sú k dispozícii v súhrne plánu riadenia rizík
Viac informácií o Holoclar
Dňa 17. februára 2015 vydala Európska komisia povolenie na uvedenie na trh pre holoclar platné v celej Európskej únii. Viac informácií o terapii holoclarom si prečítajte v písomnej informácii pre používateľov (súčasť správy EPAR) alebo sa obráťte na svojho ošetrujúceho lekára, resp. Lekárnika. Zhrnutie stanoviska Výboru pre lieky na ojedinelé ochorenia týkajúce sa holoclaru je dostupné na internetovej stránke agentúry: ema.Europa.eu/Find liek / Ľudské lieky / Určenie zriedkavých chorôb. Posledná aktualizácia tohto súhrnu: 02-2015.
