Čo je liek Respreeza a na čo sa používa?
Respreeza je liek používaný u dospelých pacientov s nedostatkom ľudského inhibítora alfa1-proteinázy, dedičnou poruchou, ktorá môže spôsobiť problémy s pľúcami vrátane zvýšených ťažkostí s dýchaním a môže tiež postihnúť pečeň. Liek Respreeza sa používa na spomalenie poškodenia pľúc u pacientov so závažným deficitom.
Respreeza obsahuje aktívny inhibítor ľudskej alfa1-proteinázy.
Ako sa liek Respreeza užíva?
Respreeza je dostupný ako prášok a rozpúšťadlo na prípravu infúzneho roztoku (kvapkanie do žily). Prvá infúzia sa má podať pod dohľadom zdravotníckeho pracovníka, ktorý má skúsenosti s liečbou nedostatku ľudského inhibítora alfa1-proteinázy. Následné infúzie môžu byť podávané pacientom alebo samotným pacientom.
Odporúčaná dávka lieku Respreeza je 60 mg / kg telesnej hmotnosti, podávaná raz týždenne. Infúzia má trvať približne 15 minút.
Liek je dostupný len na lekársky predpis. Ďalšie informácie nájdete v písomnej informácii pre používateľov.
Akým spôsobom liek Respreeza účinkuje?
Účinná látka lieku Respreeza, inhibítora alfa1-ľudskej proteinázy, je prirodzenou zložkou krvi, ktorej funkciou je chrániť pľúcne tkanivo. Získava sa z ľudskej krvi a účinkuje nahradením proteínu, ktorý chýba u pacientov s nedostatkom ľudského inhibítora alfa1-proteinázy.
Aký prínos preukázal liek Respreeza v týchto štúdiách?
Preukázalo sa, že liek Respreeza spomaľuje poškodenie pľúc v hlavnej štúdii, na ktorej sa zúčastnilo 180 pacientov s poškodením pľúc v dôsledku nedostatku ľudského inhibítora alfa1-proteinázy. V tejto štúdii sa liek Respreeza porovnával s placebom (zdanlivý liek) a hlavným meradlom účinnosti bolo zníženie hustoty pľúc. Pľúcna hustota je ukazovateľom rozsahu poškodenia pľúc: čím väčšie je zníženie hustoty pľúc, tým väčšie je poškodenie pľúc. Zníženie hustoty pľúc po 24 mesiacoch bolo približne 2, 6 g / l u pacientov liečených liekom Respreeza v porovnaní s približne 4, 2 g / l u pacientov liečených placebom.
Aké riziká sa spájajú s užívaním lieku Respreeza?
Najčastejšie vedľajšie účinky lieku Respreeza (ktoré môžu postihnúť až 1 z 10 ľudí) sú závraty a bolesti hlavy. Počas liečby sa pozorovali alergické reakcie, z ktorých niektoré boli závažné.
Vzhľadom na riziko závažných alergických reakcií by sa liek Respreeza nemal používať u pacientov s proteínom nazývaným deficitom IgA a u ktorých sa vyvinuli protilátky proti nemu, pretože títo jedinci sú náchylnejší k prejavom alergických reakcií. Zoznam všetkých obmedzení a vedľajších účinkov pri používaní lieku Respreeza sa nachádza v písomnej informácii pre používateľov.
Prečo bol liek Respreeza schválený?
Hlavná štúdia vykonaná s liekom Respreeza ukázala, že liek je účinný pri spomaľovaní poškodenia pľúc u pacientov s nedostatkom ľudského inhibítora alfa1-proteinázy a tento účinok sa považoval za významný u pacientov s vážnymi deficitmi. Pokiaľ ide o bezpečnosť, hlavným strachom súvisiacim s používaním lieku Respreeza sú alergické reakcie; informácie o spôsobe riadenia tohto rizika však boli uvedené v informáciách o výrobku. V súvislosti s liekom sa nevyskytli žiadne ďalšie dôležité bezpečnostné otázky.
Výbor agentúry pre lieky na humánne použitie (CHMP) preto rozhodol, že prínos lieku Respreeza je väčší ako riziká spojené s jeho používaním a odporučil, aby bol liek schválený na použitie v EÚ.
Aké opatrenia sa prijímajú na bezpečné a účinné používanie lieku Respreeza?
Bol vypracovaný plán riadenia rizík s cieľom zabezpečiť, aby sa liek Respreeza používal čo najbezpečnejšie. Na základe tohto plánu boli informácie o bezpečnosti zahrnuté do súhrnu charakteristických vlastností lieku a písomnej informácie pre používateľov lieku Respreeza, vrátane príslušných opatrení, ktoré musia dodržiavať zdravotnícki pracovníci a pacienti.
Okrem toho spoločnosť, ktorá predáva liek Respreeza, vykoná novú štúdiu s cieľom posúdiť, či vyššia dávka (120 mg / kg telesnej hmotnosti) môže ponúknuť väčší prínos ako v súčasnosti odporúčaná dávka.
Viac informácií o Respreeza
Ďalšie informácie o liečbe liekom Respreeza sa nachádzajú v písomnej informácii pre používateľov (súčasť správy EPAR) alebo sa obráťte na svojho ošetrujúceho lekára, resp. Lekárnika.
