Čo je Carbaglu?
Carbaglu je liek, ktorý obsahuje účinnú látku nazývanú kyselina karglumová. Je dostupný vo forme dispergovateľnej tablety. "Dispergovateľný" znamená, že tablety môžu byť dispergované (zmiešané) vo vode.
Na čo sa liek Carbaglu používa?
Liek Carbaglu sa predpisuje na liečbu hyperamonémie (vysoká hladina amoniaku v krvi) u pacientov bez enzýmu nazývaného N-acetylglutamátsyntáza (NAGS). Tento enzým normálne pomáha metabolizovať amoniak. Ak enzým nie je prítomný, amoniak sa nedá rozložiť a akumuluje v krvi. Je to mimoriadne zriedkavé ochorenie. U pacientov s vážnym celkovým nedostatkom NAGS sa rýchlo vyvíjajú vysoké koncentrácie amoniaku v krvi krátko po narodení. Pacienti s čiastočným nedostatkom NAGS (miernejšia forma ochorenia) môžu pocítiť príznaky ochorenia v ktoromkoľvek období života, po stresujúcej udalosti, ako je infekcia alebo vírusové ochorenie.
Vzhľadom na nízky počet pacientov s nedostatkom NAGS bol liek Carbaglu 18. októbra 2000 označený za liek na ojedinelé ochorenia (liek na liečbu zriedkavých chorôb).
Liek je dostupný len na lekársky predpis.
Ako sa liek Carbaglu užíva?
Liečba liekom Carbaglu sa má začať pod dohľadom lekára, ktorý má skúsenosti s liečbou metabolických porúch. Liečba sa môže začať už v prvý deň života. Počiatočná denná dávka by mala byť 100 mg na kilogram telesnej hmotnosti, ale v prípade potreby sa môže použiť až do 250 mg / kg. Dávka sa potom musí upraviť tak, aby sa zachovali normálne hladiny amoniaku v krvi; denné dávky sú normálne medzi 10 mg / kg a 100 mg / kg. Tablety sa musia pred podaním pacientovi rozptýliť (zmiešať) v malej dávke vody. Môžu byť ľahko rozdelené na dve rovnaké polovice. Liek sa má podávať počas celého života pacienta.
Akým spôsobom liek Carbaglu účinkuje?
Ľudia s nedostatkom NAGS nie sú schopní rozkladať a odstraňovať amoniak. Keď sa to stane, amoniak sa hromadí v krvi, ktorá je toxická pre telo a najmä pre mozog. Carbaglu má štruktúru veľmi podobnú N-acetylglutamátu, ktorá aktivuje enzým schopný rozkladať amoniak. Preto Carbaglu podporuje rozklad amoniaku, znižuje koncentrácie amoniaku v krvi a jeho toxické účinky.
Ako bol liek Carbaglu skúmaný?
Liek Carbaglu bol skúmaný na 20 pacientoch, z ktorých 12 malo nedostatok NAGS a liečilo sa v priemere približne tri roky. Ďalších osem pacientov bolo liečených na hyperamonémiu z iných príčin. Spoločnosť tiež predložila informácie z publikácií o štyroch ďalších pacientoch liečených účinnou látkou Carbaglu.
Aký prínos preukázal Carbaglu v týchto štúdiách?
U väčšiny pacientov viedla liečba liekom Carbaglu k normalizácii hladín amoniaku. Pacienti liečení Carbaglu zostali stabilní bez potreby diétnych obmedzení alebo iných liekov.
Aké riziká sa spájajú s užívaním lieku Carbaglu?
Najčastejší vedľajší účinok lieku Carbaglu (pozorovaný u 1 až 10 pacientov zo 100) je zvýšené potenie. Zoznam všetkých vedľajších účinkov pozorovaných pri používaní lieku Carbaglu sa nachádza v písomnej informácii pre používateľov.
Liek Carbaglu by nemali užívať osoby, ktoré sú precitlivené (alergické) na kyselinu karglumovú alebo na ktorúkoľvek z pomocných látok.
Prečo bol liek Carbaglu schválený?
Nedostatok NAGS je závažné zriedkavé ochorenie s potenciálne ničivými následkami, pre ktoré neexistujú žiadne iné podobné liečby. Výbor pre lieky na humánne použitie (CHMP) na základe obmedzených informácií o účinnosti a bezpečnosti poskytnutého lieku dospel k záveru, že liek Carbaglu je účinný pri normalizácii hladín amoniaku v krvi. Výbor rozhodol, že prínos lieku Carbaglu je väčší ako riziká spojené s jeho používaním pri liečbe hyperamonémie spôsobenej nedostatkom NAGS, a preto odporučil udeliť povolenie na uvedenie lieku Carbaglu na trh.
Liek Carbaglu bol pôvodne povolený za „výnimočných okolností“, pretože pre pacientov trpiacich zriedkavým ochorením nebolo možné získať úplné informácie o lieku. Keďže spoločnosť poskytla požadované doplňujúce informácie, obmedzenie „vo výnimočných prípadoch“ pripadlo na 26. júna 2006.
Viac informácií o Carbaglu
Dňa 24. januára 2003 Európska komisia udelila spoločnosti Orphan Europe povolenie na uvedenie lieku Carphanlu na trh platné v celej Európskej únii. Povolenie na uvedenie na trh bolo obnovené 24. januára 2008.
Pre registráciu kvalifikácie lieku Carbaglu na ojedinelé ochorenia kliknite sem.
Úplné znenie správy EPAR o lieku Carbaglu sa nachádza tu.
Posledná aktualizácia tohto súhrnu: 04-2008.
