Čo je liek Fabrazyme?
Fabrazyme je roztok na intravenóznu infúziu (kvapkanie do žily), ktorý obsahuje účinnú látku betaagalzidáza.
Na čo sa liek Fabrazyme používa?
Liek Fabrazyme sa používa na liečbu pacientov s Fabryho chorobou, zriedkavým dedičným stavom. Pacienti trpiaci týmto ochorením vykazujú nedostatok enzýmu nazývaného alfa-galaktozidáza A. Tento enzým normálne rozkladá lipidový globotriaozylceramid (GL-3). Ak je tento enzým nedostatočný, GL-3 sa nedá rozdeliť a akumuluje v bunkách tela, ako sú napríklad bunky obličiek.
Pacienti s týmto ochorením majú široké spektrum príznakov, vrátane závažných porúch, ako je zlyhanie obličiek, srdcové problémy a mŕtvica.
Vzhľadom na malý počet pacientov trpiacich touto chorobou sa tento liek považoval za „zriedkavý“ a 8. augusta 2000 bol liek Fabrazyme opísaný ako liek na ojedinelé ochorenia (liek používaný na zriedkavé ochorenia).
Liek je dostupný len na lekársky predpis.
Ako sa liek Fabrazyme užíva?
Fabrazyme môže predpisovať iba lekár, ktorý má skúsenosti s liečbou pacientov s Fabryho chorobou alebo inými dedičnými metabolickými poruchami. Dávka lieku Fabrazyme je 1 mg na kilogram telesnej hmotnosti, podávaná raz za dva týždne vo forme intravenóznej infúzie. Počiatočná rýchlosť infúzie by nemala prekročiť 0, 25 mg za minútu (15 mg za hodinu), aby sa znížilo riziko reakcií súvisiacich s infúziou. Rýchlosť infúzie sa môže postupne zvyšovať v nasledujúcich infúziách. Jedna štúdia skúmala liek Fabrazyme pri podávaní deťom a dospela k záveru, že liek sa môže podávať deťom vo veku od 8 do 16 rokov v rovnakej dávke. Pacienti so závažným poškodením obličiek môžu na liečbu menej reagovať. Fabrazyme je určený na dlhodobé užívanie.
Akým spôsobom liek Fabrazyme účinkuje?
Fabrazyme umožňuje zavedenie substitučnej terapie enzýmom. Tento typ terapie poskytuje pacientom enzým, ktorému chýba. Fabrazyme má nahradiť enzým alfa-galaktozidázu A, ktorému ľudia s Fabryho chorobou chýbajú. Účinnou látkou lieku Fabrazyme je betaagalzidáza, kópia ľudskej formy enzýmu produkovaného metódou známou ako „technológia rekombinantnej DNA“: enzým je produkovaný bunkou, do ktorej bol zavedený gén (DNA) umožňuje generovanie. Tento náhradný enzým podporuje rozklad GL-3 a zabraňuje jeho akumulácii v bunkách pacienta.
Aké štúdie sa vykonali na lieku Fabrazyme?
Boli predložené tri klinické štúdie zahŕňajúce 73 dospelých pacientov. V hlavnej štúdii sa liek Fabrazyme porovnával s placebom (zdanlivý liek) u 58 pacientov, pričom sa merali účinky lieku na elimináciu GL-3 z obličkových buniek.
Účinnosť lieku Fabrazyme sa tiež skúmala u 16 detí vo veku od ôsmich do 16 rokov, ktoré trpia Fabryho chorobou.
Aký prínos preukázal liek Fabrazyme v týchto štúdiách?
V hlavnej štúdii Fabrazyme eliminoval GL-3 z obličkových buniek veľmi podstatne a takmer po 20 týždňoch liečby. 69% pacientov liečených Fabrazyme malo najlepšie hladiny eliminácie lipidov v porovnaní s nulovými účinkami zistenými v skupine s placebom. To by mohlo viesť k zlepšeniu symptómov alebo stabilizácii ochorenia.
Aj u detí liečených Fabrazyme sa zistilo zníženie hladín GL-3 v krvi, pričom všetky deti dosiahli normálne hladiny po 20 týždňoch liečby. Okrem toho došlo k zlepšeniu symptómov a kvality života detí.
Aké riziká sa spájajú s užívaním lieku Fabrazyme?
Počas štúdií boli najčastejšie vedľajšie účinky lieku Fabrazyme (u viac ako jedného z 10 pacientov) spôsobené skôr infúziou než samotným liekom. Najčastejšie reakcie sú horúčka a zimnica. Ďalšie časté vedľajšie účinky boli: bolesť hlavy, parestézia (abnormálne pocity, ako je brnenie a brnenie), nevoľnosť, vracanie, sčervenanie a pocit chladu. Vedľajšie účinky zaznamenané u detí boli podobné ako u dospelých. Zoznam všetkých vedľajších účinkov pozorovaných pri používaní lieku Fabrazyme sa nachádza v písomnej informácii pre používateľov.
U pacientov užívajúcich Fabrazyme sa môžu vyvinúť protilátky (proteíny produkované ako reakcia na Fabrazyme, ktoré môžu ovplyvniť liečbu).
Liek Fabrazyme by nemali užívať osoby, ktoré môžu byť precitlivené (alergické) na betaagalzidázu alebo na iné zložky lieku.
Prečo bol liek Fabrazyme schválený?
Výbor pre lieky na humánne použitie (CHMP) usúdil, že u pacientov s Fabryho chorobou môže liečba liekom Fabrazyme priniesť dlhodobé klinické prínosy. Výbor CHMP usúdil, že prínos lieku Fabrazyme prevažuje nad rizikami v prípade dlhodobej substitučnej liečby enzýmami u pacientov s potvrdenou diagnózou Fabryho choroby, a preto odporučil udeliť povolenie na uvedenie na trh.
Liek Fabrazyme bol pôvodne povolený za výnimočných okolností, pretože, keďže sa používa na liečbu zriedkavých chorôb, údaje dostupné v čase schválenia boli obmedzené.
Keďže výrobca poskytol požadované doplňujúce informácie, podmienka týkajúca sa „výnimočných okolností“ bola odstránená 6. februára 2008.
Viac informácií o Fabrazyme
Dňa 3. augusta 2001 Európska komisia udelila povolenie na uvedenie lieku Fabrazyme na trh spoločnosti Genzyme Europe BV platnej v celej Európskej únii. Dňa 3. augusta 2006 bolo toto povolenie obnovené.
Registrácia lieku Fabrazyme ako lieku na ojedinelé ochorenia je k dispozícii tu.
Úplné znenie hodnotenia (EPAR) je k dispozícii tu.
Posledná aktualizácia tohto súhrnu: 02 - 2008
