Čo je liek Flebogammadif?
Flebogammadif je roztok na infúziu (kvapkanie do žily). Flebogammadif obsahuje účinnú látku ľudský normálny imunoglobulín.
Na čo sa liek Flebogammadif používa?
Liek Flebogammadif sa používa v troch hlavných skupinách pacientov: \ t
- Pacienti s rizikom infekcie, pretože nemajú dostatok protilátok (bielkoviny prirodzene prítomné v krvi, ktoré pomáhajú telu bojovať proti infekciám a iným chorobám). Títo pacienti môžu byť vrodenými nedostatkami protilátok (syndróm primárnej imunodeficiencie (PID)), ako aj pacienti, ktorých nedostatok protilátok je spôsobený rakovinou krvi (chronický myelóm alebo lymfatická leukémia) alebo deti narodené so syndrómom imunodeficiencie (AIDS) a vystavené častým infekciám. Tieto stavy sa nazývajú syndrómy imunodeficiencie a indikovanou liečbou je substitučná liečba.
- Pacienti s určitými poruchami imunitného systému. Títo pacienti majú anomáliu imunitného systému (obranný systém ľudského tela), ktorý musí byť vyriešený. Môžu to byť pacienti s idiopatickou trombocytopenickou purpurou (ITP) s nedostatočným počtom krvných doštičiek (zložky krvi, ktoré podporujú koaguláciu) a sú vystavení vysokému riziku krvácania a pacientov s určitými ochoreniami (Guillain-Barré syndróm, ochorenie \ t Kawasaki). Tento typ liečby sa nazýva imunomodulácia (imunitná regulácia).
- Pacienti podstupujúci transplantáciu kostnej drene.
Liek je dostupný len na lekársky predpis.
Ako sa liek Flebogammadif užíva?
Flebogammadif sa zvyčajne podáva ako intravenózna infúzia, zvyčajne lekár alebo zdravotná sestra; podanie môže vykonať aj pacient alebo jeho opatrovateľ po tom, čo bol riadne poučený. Dávka a frekvencia infúzií závisia od liečeného ochorenia. Pri náhradnej terapii môže byť potrebné zmeniť dávku na základe odpovede pacienta. Úplné informácie sú uvedené v súhrne charakteristických vlastností lieku, ktorý je súčasťou správy EPAR.
Akým spôsobom liek Flebogammadif účinkuje?
Účinná látka lieku Flebogammadif, normálny ľudský imunoglobulín, je vysoko purifikovaný proteín extrahovaný z ľudskej plazmy (zložka krvi). Obsahuje imunoglobulín G (IgG), typ protilátky, ktorý sa medicínsky používa od 80. rokov minulého storočia a má široké spektrum účinnosti proti infekčným agens. Flebogammadif pomáha obnoviť abnormálne nízke hladiny IgG v krvi na normálne hladiny. Pri vyšších dávkach môže Flebogammadif pomôcť regulovať imunitný systém ovplyvnený abnormalitami a modulovať imunitnú odpoveď. Liek Flebogammadif sa vyrába podobným spôsobom ako liek Flebogamma, ďalší liek obsahujúci normálny ľudský imunoglobulín, s pridaním niektorých operácií vo fáze čistenia produktu získaného z ľudskej plazmy.
Ako bol liek Flebogammadif skúmaný?
Keďže ľudský normálny imunoglobulín sa už dlho používa na liečbu týchto ochorení, na stanovenie účinnosti a bezpečnosti lieku Flebogammadif pre pacientov boli potrebné len dve menšie štúdie. V prvej štúdii sa liek Flebogammadif používal ako náhradná liečba u 46 pacientov s PID, s podávaním v intervaloch 21-28 dní. Hlavným meradlom účinnosti bol počet závažných bakteriálnych infekcií v priebehu jedného roka liečby.
Druhá štúdia skúmala použitie lieku Flebogammadif na imunomoduláciu u 20 pacientov s ITP. Hlavným parametrom účinnosti bol maximálny počet krvných doštičiek získaných počas troch mesiacov štúdie.
V žiadnej z týchto dvoch štúdií nebol liek Flebogammadif v porovnaní s inými liekmi.
Aký prínos preukázal liek Flebogammadif v týchto štúdiách?
V prvej štúdii mali pacienti v priemere 0, 021 závažných infekcií v priebehu jedného roka. Keďže táto hodnota je nižšia ako predvolená prahová hodnota 1 infekcia za rok, znamená to účinnosť lieku v substitučnej liečbe. V druhej štúdii získalo až 14 pacientov z 19 (73%), ktorí pokračovali v štúdii, hodnoty krvných doštičiek vyššie ako 50 miliónov na mililiter aspoň raz počas štúdie, čo potvrdzuje účinnosť lieku Flebogammadif pri imunomodulácii.
Aké riziká sa spájajú s užívaním lieku Flebogammadif?
Najčastejšie vedľajšie účinky pozorované u Flebogammadifu, tj pozorované u 1 až 10 pacientov zo 100, sú bolesť hlavy, pyrexia (horúčka) a reakcie v mieste vpichu (bolesť a zápal). Niektoré vedľajšie účinky sa s najväčšou pravdepodobnosťou vyskytnú, ak sa infúzia vyskytne pri vysokej rýchlosti, u pacientov s nízkymi hladinami imunoglobulínov alebo u pacientov liečených liekom Flebogammadif prvýkrát alebo dlho po poslednom podaní. Zoznam všetkých vedľajších účinkov pozorovaných pri používaní lieku Flebogammadif sa nachádza v písomnej informácii pre používateľov. Liek Flebogammadif by nemali užívať osoby, ktoré môžu byť alergické na normálny ľudský imunoglobulín alebo akúkoľvek inú zložku alebo na pacientov alergických na iné typy imunoglobulínov, najmä ak majú nedostatok imunoglobulínu A (IgA) a majú anti-IgA protilátky. Liek Flebogammadif sa nesmie používať u pacientov, ktorí netolerujú fruktózu (druh cukru). Osobitné bezpečnostné opatrenia by sa mali prijať u dojčiat a detí, pretože intolerancia fruktózy ešte nebola diagnostikovaná a mohla by byť preto smrteľná.
Prečo bol liek Flebogammadif schválený?
Podľa súčasných usmernení môžu byť lieky, u ktorých sa preukázalo, že sú účinné u pacientov s PID au pacientov s ITP, tiež povolené na liečbu všetkých typov primárnej imunodeficiencie, ako aj prípadov nedostatku protilátok v dôsledku rakoviny krvi a AIDS u detí. Môžu byť tiež povolené bez toho, aby museli vykonať osobitné štúdie, na liečbu pacientov so syndrómom Guillain-Barré, pacientov s Kawasakiho chorobou a pacientov, ktorí majú podstúpiť transplantáciu kostnej drene.
Výbor pre lieky na humánne použitie (CHMP) preto dospel k záveru, že prínos lieku Flebogammadif prevyšuje riziká s ním spojené pre pacientov, ktorí potrebujú IgG na substitučnú liečbu, imunomoduláciu alebo transplantáciu kostnej drene a odporúčané uvoľňovanie. povolenia na uvedenie lieku na trh.
Viac informácií o Flebogammadif:
Dňa 23. augusta 2007 vydala Európska komisia povolenie na uvedenie lieku Flebogammadif, platné v celej Európskej únii, na spoločnosť Instituto Grifols, SA.
Úplné znenie správy EPAR o lieku Flebogammadif sa nachádza tu.
Posledná aktualizácia tohto súhrnu: 05-2008.
