lieky

Strensiq - Asphotáza alfa

Čo je liek Strensiq - Asfotase alfa a na čo sa používa?

Strensiq je liek používaný na dlhodobú liečbu pacientov s hypofosfatáziou v detstve. Hypofosfatázia je zriedkavé dedičné ochorenie kostí, ktoré môže viesť k skorej strate zubov, malformáciám kostí, častým zlomeninám kostí a ťažkostiam s dýchaním. Strensiq obsahuje účinnú látku asfotázu alfa.

Keďže počet pacientov s hypofosfatáziou je nízky, ochorenie sa považuje za „zriedkavé“ a liek Strensiq bol 3. decembra 2008 označený za liek na ojedinelé ochorenia.

Ako sa liek Strensiq - Asfotase alfa užíva?

Strensiq možno získať len na lekársky predpis a liečbu musí začať lekár, ktorý má skúsenosti s liečbou metabolických porúch alebo ochorení kostí.

Liek je dostupný vo forme injekčného roztoku v injekčných liekovkách s rôznym dávkovaním a objemom. Podáva sa subkutánnou injekciou šesťkrát týždenne (v dávke 1 mg / kg telesnej hmotnosti) alebo trikrát týždenne (v dávke 2 mg / kg telesnej hmotnosti). Keďže množstvo lieku, ktoré sa má podať, závisí od telesnej hmotnosti pacienta, lekár musí dávku upraviť so zmenou hmotnosti, najmä u rastúcich detí. Ďalšie informácie nájdete v písomnej informácii pre používateľov.

Akým spôsobom liek Strensiq - Asfotase alfa účinkuje?

Hypofosfatázia je spôsobená defektmi v géne, ktorý je zodpovedný za produkciu enzýmu, nazývaného "nešpecifická alkalická fosfatáza" (ALP), ktorý zohráva zásadnú úlohu pri tvorbe a udržiavaní zdravých kostí, ako aj pri liečbe vápnika a vápnika. v tele. Jedinci s hypofosfatáziou nemajú dostatok funkčných ALP enzýmov, a preto majú slabú kostnú štruktúru. Asphotáza alfa, účinná zložka Strensiqu, je modifikovaná kópia ľudského ALP enzýmu a používa sa ako náhrada za deficitný enzým, aby sa zvýšila koncentrácia funkčných ALP.

Aký prínos preukázal Strensiq - Asfotase alfa v týchto štúdiách?

Strensiq bol skúmaný v hlavnej štúdii zahŕňajúcej 13 detí vo veku od 6 do 12 rokov. Strensiq sa podával v dávke 2 mg / kg alebo 3 mg / kg telesnej hmotnosti trikrát týždenne, počas 24 týždňov. Hlavným meradlom účinnosti lieku bolo zlepšenie vzhľadu zápästia a kolenných kĺbov u pacientov, pozorované na RTG pred a po liečbe Strensiqom. Röntgenové snímky detí liečených liekom Strensiq sa tiež porovnávali s podobnými rádiografmi odobratými u 16-ročných chlapcov, ktorí neboli liečení liekom Strensiq („historické kontroly“). Štúdia, ktorá tiež zvažovala iné parametre účinnosti, vrátane rastu a výšky, ukázala, že u detí liečených Strensiqom sa štruktúra kĺbov zlepšila, čo dokazujú rádiografy, a že väčšina pacientov rástla vo výške., V minulosti neboli u väčšiny pacientov zistené podobné zlepšenia v artikulárnej úrovni alebo z hľadiska rastu výšky v porovnateľnom časovom rámci.

Účinnosť lieku Strensiq sa vo všeobecnosti potvrdila aj ďalšími menšími štúdiami, v ktorých sa tiež skúmala dávka 1 mg / kg Strensiqu podávaná šesťkrát týždenne.

Aké riziká sa spájajú s užívaním lieku Strensiq - Asfotase alfa?

Najčastejšie vedľajšie účinky lieku Strensiq (ktoré môžu postihnúť viac ako 1 z 10 ľudí) sú bolesť hlavy, erytém (sčervenanie kože), bolesť v rukách a nohách, horúčka, podráždenosť, reakcie v mieste vpichu (bolesť, vyrážka). a svrbenie a podliatiny (podliatiny). Zoznam všetkých obmedzení a vedľajších účinkov pozorovaných pri používaní lieku Strensiq sa nachádza v písomnej informácii pre používateľov.

Prečo bol liek Strensiq - Asfotase alfa schválený?

Výbor agentúry pre lieky na humánne použitie (CHMP) rozhodol, že prínos lieku Strensiq je väčší ako riziká spojené s jeho používaním a odporučil jeho použitie v EÚ. Výbor poznamenal, že hypofosfatázia je závažné a život ohrozujúce ochorenie, pre ktoré neexistujú povolené terapie. Hoci hlavná štúdia bola vykonaná v malom rozsahu a bez priameho porovnania lieku Strensiq s inou liečbou alebo s neliečenými pacientmi, výbor CHMP usúdil, že pozorované zlepšenie v kostiach a zjavný rast predstavovali dôležité prínosy. Keďže hypofosfatázia je mimoriadne zriedkavé ochorenie, údaje týkajúce sa tejto populácie budú pravdepodobne naďalej obmedzené. Čo sa týka bezpečnosti, reakcie v mieste vpichu injekcie a iné vedľajšie účinky sa považovali za zvládnuteľné súčasnými odporúčaniami.

Liek Strensiq bol povolený za „výnimočných okolností“, pretože kvôli zriedkavosti ochorenia nebolo možné získať úplné informácie o lieku. Európska agentúra pre lieky každý rok preskúma dostupné nové informácie a tento súhrn bude zodpovedajúcim spôsobom aktualizovaný

Aké informácie o lieku Strensiq - Asfotase alfa ešte neboli predložené?

Keďže spoločnosť Strensiq bola schválená za výnimočných okolností, spoločnosť, ktorá ju uvádza na trh, zriadi register pacientov s hypofosfatáziou na zhromažďovanie informácií o chorobe a dlhodobej bezpečnosti a účinnosti lieku Strensiq.

Aké opatrenia sa prijímajú na bezpečné a účinné používanie Strensiq - Asfotase alfa?

Bol vypracovaný plán riadenia rizík s cieľom zabezpečiť, aby sa Strensiq používal čo najbezpečnejšie. Na základe tohto plánu boli do súhrnu charakteristických vlastností lieku a písomnej informácie pre používateľov lieku Strensiq zahrnuté informácie o bezpečnosti vrátane príslušných opatrení, ktoré musia dodržiavať zdravotnícki pracovníci a pacienti.

Okrem toho spoločnosť poskytne pacientom a opatrovateľom informačné materiály, aby sa zabezpečilo správne používanie lieku Strensiq a minimalizovalo sa riziko lekárskych chýb. Materiál bude obsahovať príručku pre samoinjikovanie pre pacientov, ako aj pokyny, ako si podať injekciu na použitie rodičmi alebo opatrovateľmi detí s ochorením.

Spoločnosť tiež vykoná štúdiu s cieľom zhromaždiť údaje o reakciách dospelých pacientov liečených dávkou Strensiqu u pediatrickej populácie. Prebiehajúce štúdie budú ďalej skúmať prínos lieku Strensiq u dospievajúcich vo veku od 13 do 18 rokov.

Viac informácií o Strensiq - Asphotáze alfa

Úplné znenie správy EPAR a súhrn plánu riadenia rizík Strensiq sa nachádza na internetovej stránke agentúry: ema.Europa.eu/Find medicine / Human drugs / European public assessment reports. Ďalšie informácie o liečbe liekom Strensiq nájdete v písomnej informácii pre používateľov (súčasť správy EPAR) alebo sa obráťte na svojho ošetrujúceho lekára, resp. Lekárnika.