Čo je Naglazyme?
Naglazyme je infúzny roztok (kvapká do žily). Obsahuje účinnú látku galsulfáza.
Na čo sa liek Naglazyme používa?
Naglazyme sa používa na liečbu pacientov s mukopolysacharidózou VI (MPS VI alebo Maroteaux-Lamyov syndróm). Toto ochorenie je spôsobené nedostatkom enzýmu nazývaného arylsulfatáza B, ktorý je nevyhnutný na rozklad látok v tele známych ako glykozaminoglykány (GAG). Ak enzým nie je prítomný, GAG sa nedajú rozštiepiť a akumulovať v bunkách. Tak sa objavia príznaky choroby, z ktorých najzrejmejšia je krátka postava, veľká hlava a ťažkosti pri chôdzi. Choroba je zvyčajne diagnostikovaná u detí vo veku od jedného do piatich rokov.
Keďže počet pacientov s MPS VI je nízky, ochorenie sa považuje za "zriedkavé"; Naglazyme bol 14. februára 2001 označený za liek na ojedinelé ochorenia.
Ako sa liek Naglazyme užíva?
Na liečbu Naglazyme by mal dohliadať lekár so skúsenosťami s liečbou pacientov s MPS VI alebo podobnými ochoreniami. Musí sa podávať v prítomnosti dostupnosti resuscitačného zariadenia v prípade lekárskej pohotovosti.
Naglazyme sa podáva ako 4-hodinová infúzia raz týždenne. Pred každou infúziou majú pacienti užívať antihistaminikum, aby sa znížilo riziko alergických reakcií a môžu tiež dostať liek na prevenciu horúčky. Hoci pacienti vo veku do 5 rokov neboli zaradení do hlavnej štúdie Naglazyme, je dôležité, aby boli liečení tak, ako keby mali ťažkú formu MPS VI.
Akým spôsobom liek Naglazyme účinkuje?
Naglazyme je enzýmová substitučná liečba. Enzýmová substitučná terapia poskytuje pacientom enzým, ktorému chýba. Účinná látka lieku Naglazyme, galsufáza, je kópiou ľudského enzýmu arylsulfatázy B. Naglazyme pomáha rozkladať GAG a blokuje ich akumuláciu v bunkách. To môže zlepšiť príznaky MPS VI, vrátane vzdialenosti, že ľudia s touto chorobou môžu chodiť. Galsulfáza sa vyrába metódou známou ako "technológia rekombinantnej DNA": pozostáva z bunky, do ktorej bol zavedený gén (DNA), ktorý umožňuje produkciu enzýmu.
Ako bol liek Naglazyme skúmaný?
Liek Naglazyme sa porovnával s placebom (zdanlivým liekom) v jednej hlavnej štúdii s 39 pacientmi s MPS VI vo veku od 5 do 29 rokov. Hlavnou mierou účinnosti bola vzdialenosť, ktorú pacienti mohli prejsť po 24 týždňoch liečby.
Aký prínos preukázal Naglazyme v týchto štúdiách?
Naglazyme bol účinnejší ako placebo. Po 24 týždňoch liečby, priemerná vzdialenosť
U pacientov liečených Naglazyme sa zvýšili o 109 metrov a u pacientov liečených placebom o 18 metrov.
Aké riziká sa spájajú s užívaním lieku Naglazyme?
V štúdiách boli najčastejšie vedľajšie účinky hlásené pri používaní Naglazyme (pozorované u viac ako 1 pacienta z 10): earache, dyspnoe (ťažkosti s dýchaním), celková bolesť a reakcie na infúziu (ako je horúčka, zimnica, \ t vyrážka a urtikária). Zoznam všetkých vedľajších účinkov pozorovaných pri používaní lieku Naglazyme sa nachádza v písomnej informácii pre používateľov.
Liek Naglazyme by nemali užívať osoby, ktoré môžu byť precitlivené (alergické) na galsulfázu alebo na iné zložky lieku.
Prečo bol liek Naglazyme schválený?
Výbor pre lieky na humánne použitie (CHMP) zistil, že v porovnaní s pacientmi liečenými placebom poskytuje liečba Naglazyme u pacientov s MPS VI výhody, ako je napríklad zlepšenie mobility. Naglazyme len mierne zlepšuje symptómy MPS VI; keďže ide o závažné ochorenie a keďže pre väčšinu pacientov s týmto ochorením nie sú k dispozícii alternatívne liečby, výbor CHMP usúdil, že prínos lieku Naglazyme je väčší ako riziká spojené s dlhodobou náhradou enzýmov u diagnostikovaných pacientov. potvrdené MPS VI. Výbor odporučil udeliť povolenie na uvedenie lieku Naglazyme na trh. Liek Naglazyme bol povolený za „výnimočných okolností“. To znamená, že keďže ochorenie je zriedkavé, nebolo možné získať úplné informácie o lieku Naglazyme. Európska lieková agentúra každoročne preskúma všetky nové informácie, ktoré budú dostupné o lieku, av prípade potreby bude tento súhrn aktualizovaný.
Aké informácie o lieku Naglazyme dosiaľ neboli predložené?
Spoločnosť, ktorá vyrába liek Naglazyme, vykonáva štúdie na preskúmanie dlhodobej účinnosti a bezpečnosti lieku Naglazyme u gravidných a dojčiacich žien a detí mladších ako päť rokov, aby zistila, či sa u nich vyvinuli protilátky (proteíny produkované v tele v organizme). odpoveď na liečbu Naglazyme, ktorá by mohla ovplyvniť odpoveď na liečbu) a skontrolovať vedľajšie účinky lieku. Okrem toho výrobná spoločnosť vykonáva štúdie na stanovenie optimálnej dávky, ktorá sa má pacientom podávať pravidelne v dlhodobom horizonte.
Aké opatrenia sa prijímajú na zníženie rizika spojeného s Naglazyme?
Spoločnosť, ktorá vyrába liek Naglazyme, prijala plán na monitorovanie bezpečnosti a dlhodobej účinnosti lieku, pričom zhromaždila všetky potrebné údaje od pacientov liečených týmto liekom.
Ďalšie informácie o Naglazyme:
Dňa 24. januára 2006 Európska komisia vydala spoločnosti BioMarin Europe Limited povolenie na uvedenie lieku Naglazyme na trh platné v celej Európskej únii.
Súhrn stanoviska Výboru pre lieky na ojedinelé ochorenia, kliknite sem.
Úplnú verziu EPAR lieku Naglazyme nájdete tu.
Posledná aktualizácia tohto súhrnu: 05-2009.
