Čo je liek Ammonaps?
Ammonaps je liek, ktorý ako účinnú látku obsahuje fenylbutyrát sodný, dostupný v
vo forme bielych oválnych tabliet (500 mg) alebo granúl (940 mg / g).
Na čo sa liek Ammonaps používa?
Liek Ammonaps sa používa na liečbu pacientov s poruchami močovinového cyklu. U týchto pacientov nie je telo schopné vylúčiť zvyšky dusíka, pretože im chýbajú určité enzýmy zvyčajne obsiahnuté v pečeni. V tele sú prítomné dusíkaté zvyšky vo forme amoniaku, látky obzvlášť toxickej pre mozog. Ammonaps je indikovaný pre pacientov s nedostatkom jedného alebo viacerých nasledujúcich enzýmov: karbamylfosfátsyntetázy, ornitín-transkarbamylázy alebo arginosukcínovej syntetázy.
Liek sa môže podávať pacientom, u ktorých má porucha tieto charakteristiky: \ t
• skorý novorodenecký nástup (úplný nedostatok jedného alebo viacerých vyššie uvedených enzýmov, ktoré sa vyskytujú v prvom mesiaci života);
• neskorý nástup (čiastočný deficit enzýmu, ku ktorému dochádza po prvom mesiaci života) u jedincov, ktorí utrpeli poškodenie mozgu spôsobené vysokou rýchlosťou amoniaku.
Liek je dostupný len na lekársky predpis.
Ako sa liek Ammonaps užíva?
Liečbu liekom Ammonaps by mal sledovať lekár so skúsenosťami s liečbou pacientov s poruchami cyklu močoviny.
Ammonaps sa používa spolu s inými liečbami spolu so špeciálnym dietetickým režimom s nízkym obsahom bielkovín zameraným na zníženie príjmu dusíka. Denná dávka lieku Ammonaps sa líši podľa pacientov a podľa dodržanej diéty, telesnej hmotnosti a výšky. Na stanovenie presnej dennej dávky sú preto potrebné pravidelné krvné testy. Denná dávka lieku Ammonaps sa musí rovnomerne rozdeliť medzi jedlá. Tablety sú určené pre dospelých a deti, zatiaľ čo granuly sú určené pre novorodencov a pre pacientov, ktorí nie sú schopní prehltnúť tablety. Granuly sa zmiešajú s jedlom alebo nápojom bezprostredne pred príjmom alebo sa rozpustia vo vode pred podaním sondou z brucha alebo z nosa do žalúdka.
Ammonaps je dlhodobá liečba, kým pacient úspešne nepodstúpi operáciu transplantácie pečene.
Akým spôsobom liek Ammonaps účinkuje?
Dusík sa zavádza do tela prostredníctvom proteínov obsiahnutých v potrave, potom sa transformuje na amoniak. U pacientov s poruchami močovinového cyklu nie je telo schopné eliminovať prítomný amoniak v tele, ktorý sa v ňom hromadí. Táto akumulácia spôsobuje vážne následky, ako je zdravotné postihnutie, poškodenie mozgu a smrť. Účinná látka lieku Ammonaps, nátriumfenylbutyrát, sa v tele transformuje na látku nazývanú fenylacetát. Fenylacetát sa kombinuje s glutamínom, aminokyselinou, ktorá obsahuje dusík, za vzniku látky, ktorá sa môže z tela vylučovať obličkami. To znižuje akumuláciu dusíka, čím sa znižuje množstvo amoniaku produkovaného organizmom.
Ako bol liek Ammonaps skúmaný?
Liek bol skúmaný u 82 pacientov trpiacich poruchami cyklu močoviny, ktorí boli liečení liekom Ammonaps a ktorí predtým nedostávali inú liečbu uvedenej poruchy. Liek Ammonaps sa neporovnával so žiadnou inou liečbou. Hlavným indexom účinnosti bolo prežitie, hoci štúdia tiež zvažovala počet epizód hyperamonémie (intervaly charakterizované veľmi vysokými hladinami amoniaku v krvi), kognitívny vývoj (tj rozvoj schopnosti myslieť, učiť sa a pamätajte), rast a hladiny amoniaku a glutamínu v krvi.
Aký prínos preukázal liek Ammonaps v týchto štúdiách?
Celková miera prežitia bola približne 80% u novorodencov liečených liekom Ammonaps. Na druhej strane neliečené deti zvyčajne zomierajú v prvom roku života. U pacientov, u ktorých sa ochorenie vyvinulo neskôr, bola zaznamenaná vyššia miera prežitia. Včasná diagnóza a okamžitá liečba sú dôležité na zníženie rizika invalidity.
Aké riziká sa spájajú s užívaním lieku Ammonaps?
Najčastejšie vedľajšie účinky lieku Ammonaps (pozorované u viac ako 1 pacienta z 10) sú amenorea (neprítomnosť menštruačného cyklu) alebo nepravidelné menštruačné cykly, aj keď to platí len pre pacientky vo fertilnom veku. Medzi ďalšie časté vedľajšie účinky patrí zhoršená funkcia obličiek a abnormality krvných buniek (červené krvinky, biele krvinky a krvné doštičky). Zoznam všetkých vedľajších účinkov pozorovaných pri používaní lieku Ammonaps sa nachádza v písomnej informácii pre používateľov.
Liek Ammonaps by nemali užívať osoby, ktoré môžu byť precitlivené (alergické) na nátriumfenylbutyrát alebo na iné zložky lieku. Liek sa nemá podávať počas tehotenstva alebo dojčenia.
Prečo bol liek Ammonaps schválený?
Výbor pre lieky na humánne použitie (CHMP) zistil, že poruchy cyklu močoviny predstavujú závažné ochorenie, pri ktorom sa znižuje počet liečebných postupov.
Preukázalo sa, že ammonaps zabraňuje nadmernému hromadeniu amoniaku v krvi. Napriek obmedzeným dostupným informáciám výbor CHMP rozhodol, že prínos lieku Ammonaps prevyšuje riziká ako doplnková liečba pri chronickej liečbe porúch močovinového cyklu, a preto odporučil udeliť povolenie na uvedenie na trh.
Liek Ammonaps bol povolený za „výnimočných okolností“, pretože v čase schválenia boli k dispozícii obmedzené informácie o liečbe zriedkavého ochorenia. Keďže spoločnosť poskytla požadované doplňujúce informácie, obmedzenie "za výnimočných okolností" sa zrušilo 6. júla 2004.
Viac informácií o Ammonaps:
Dňa 8. decembra 1999 vydala Európska komisia povolenie na uvedenie lieku Ammonaps na trh platné v celej Európskej únii. Platnosť povolenia na uvedenie na trh bola predĺžená 8. decembra 2004 a 8. decembra 2009. Držiteľom povolenia na uvedenie na trh je spoločnosť Swedish Orphan International AB. Úplné znenie správy EPAR o lieku Ammonaps sa nachádza tu.
Posledná aktualizácia tohto súhrnu: 12-2009
