Na čo sa liek Galafold - Migalastat používa?
Galafold je liek používaný na liečbu pacientov vo veku 16 rokov a starších s Fabryho chorobou. Ide o zriedkavé dedičné ochorenie, pri ktorom pacienti vykazujú rôzne mutácie (variácie) génu zodpovedného za produkciu enzýmu nazývaného alfa-galaktozidáza A, ktorá normálne rozkladá mastnú látku nazývanú globotriaosilceramid (GL-3). U pacientov s Fabryho chorobou tento enzým nefunguje správne. Výsledkom je, že GL-3 sa nedá rozdeliť a akumuluje v rôznych bunkách tela, vrátane buniek srdca a obličiek.
Keďže počet pacientov s Fabryho chorobou je malý, ochorenie sa považuje za zriedkavé a liek Galafold bol 22. mája 2006 označený za liek na ojedinelé ochorenia.
Galafold obsahuje účinnú látku migalastat.
Ako sa liek Galafold - Migalastat užíva?
Liek Galafold možno získať len na lekársky predpis a liečbu má začať a sledovať lekár so skúsenosťami v diagnostike a liečbe Fabryho choroby.
Galafold je dostupný vo forme kapsúl (123 mg). Odporúčaná dávka lieku Galafold je jedna kapsula každý druhý deň, užitá perorálne najmenej 2 hodiny pred alebo po konzumácii jedla.
Liek Galafold by sa mal používať len u pacientov, ktorí majú určité mutácie génu alfa-galaktozidázy A. Viac informácií nájdete v súhrne charakteristických vlastností lieku (súčasť správy EPAR).
Akým spôsobom liek Galafold - Migalastat účinkuje?
Galafold obsahuje účinnú látku migalastat, ktorá sa viaže na určité nestabilné formy alfagalaktozidázy A, stabilizujúcej enzým. To umožňuje transport enzýmu do oblastí bunky, kde môže rozrušiť GL-3.
Aký prínos preukázal liek Galafold - Migalastat v týchto štúdiách?
Galafold bol analyzovaný v dvoch hlavných štúdiách, na ktorých sa zúčastnilo celkovo 127 pacientov s Fabryho chorobou.
Prvá štúdia, ktorá porovnávala liek Galafold s placebom (zdanlivý liek) u 67 pacientov, hodnotila percento pacientov, ktorí odpovedali na liečbu (definované ako zníženie najmenej 50% depozít GL-3 v obličkách)., Vo všeobecnosti nebol liek Galafold pri znižovaní depozít GL-3 účinnejší ako placebo; iné analýzy, ktoré zahŕňali iba pacientov s genetickými mutáciami, ktorí môžu byť liečení Galafoldom, však ukázali, že pacienti reagovali na liek Galafold lepšie ako na placebo po 6 mesiacoch liečby.
Druhá štúdia so 60 pacientmi porovnávala liek Galafold s beta-látkami agalsidázy alfa a agalsidázy, dve substitučné liečby chýbajúceho enzýmu. Hlavnou mierou účinnosti bola zmena renálnej funkcie pacientov po 18 mesiacoch liečby. V tejto štúdii bol liek Galafold rovnako účinný ako substitučná liečba enzýmom pri stabilizácii renálnych funkcií pacientov.
Aké riziká sa spájajú s užívaním lieku Galafold - Migalastat?
Najčastejším vedľajším účinkom lieku Galafold (ktorý môže postihnúť približne 1 z 10 ľudí) je bolesť hlavy.
Zoznam všetkých obmedzení a vedľajších účinkov pozorovaných pri používaní lieku Galafold sa nachádza v písomnej informácii pre používateľov.
Prečo bol liek Galafold - Migalastat povolený?
Výbor agentúry pre lieky na humánne použitie (CHMP) rozhodol, že prínos lieku Galafold je väčší ako riziká spojené s jeho používaním a odporučil jeho použitie v EÚ. Výbor poznamenal, že liek Galafold sa skúmal na obmedzenom počte pacientov, avšak dostupné dôkazy sa považujú za dostatočné na takéto zriedkavé ochorenie. Výbor CHMP tiež usúdil, že liek Galafold sa užíva perorálne, čo by mohlo byť výhodou oproti iným povoleným liekom, ako je náhradná enzýmová liečba, ktoré sa podávajú infúziou (kvapkaním) do žily. Čo sa týka bezpečnosti, Galafold bol dobre tolerovaný.
Aké opatrenia sa prijímajú na bezpečné a účinné používanie lieku Galafold - Migalastat?
Bol vypracovaný plán riadenia rizík, aby sa zabezpečilo čo najbezpečnejšie používanie systému Galafold. Na základe tohto plánu boli informácie o bezpečnosti zahrnuté do súhrnu charakteristických vlastností lieku a príbalového letáku pre liek Galafold vrátane príslušných opatrení, ktoré musia dodržiavať zdravotnícki pracovníci a pacienti.
Viac informácií o Galafold - Migalastat
Úplnú verziu EPAL lieku Galafold nájdete na internetovej stránke agentúry: ema.europa.eu/Find medicine / Human drugs / European public assessment reports. Ďalšie informácie o liečbe liekom Galafold nájdete v písomnej informácii pre používateľov (súčasť správy EPAR) alebo sa obráťte na svojho ošetrujúceho lekára, resp. Lekárnika.
Zhrnutie stanoviska Výboru pre lieky na ojedinelé ochorenia týkajúce sa lieku Galafold je dostupné na internetovej stránke agentúry: ema.europa.eu/Find liek / Ľudské lieky / Určenie zriedkavých chorôb.
