Na čo sa liek Cerdelga používa?
Cerdelga je liek určený na dlhodobú liečbu dospelých pacientov s Gaucherovou chorobou typu 1. Gaucherova choroba je zriedkavá dedičná porucha, v ktorej je nedostatok enzýmu nazývaného glukocerebrozidáza (tiež nazývaný kyselina beta-glukozidáza)., ktorý normálne metabolizuje tuk nazývaný glukozylceramid (alebo glukocerebrosid). V neprítomnosti enzýmu sa tuk ukladá do tela, zvyčajne v pečeni, slezine a kostiach. Výsledkom sú typické príznaky ochorenia: anémia (nízky počet červených krviniek), únava, sklon k ekchymóze a krvácanie, zväčšenie sleziny a pečene, bolesti kostí a zlomeniny. Cerdelga sa používa u pacientov s Gaucherovou chorobou typu 1, čo je forma, ktorá normálne postihuje pečeň, slezinu a kosti. Používa sa u subjektov, ktoré ho metabolizujú pri normálnej rýchlosti (tj v tzv. „Prechodných metabolizátoroch“ alebo „extenzívnych“) alebo pri pomalej rýchlosti („pomalí metabolizátori“). Keďže počet pacientov s Gaucherovou chorobou je nízky, ochorenie sa považuje za zriedkavé a liek Cerdelga bol 4. decembra 2007 označený za liek na ojedinelé ochorenia (liek používaný pri zriedkavých ochoreniach). Cerdelga obsahuje účinnú látku oprávnenú na liečbu.
Ako sa Cerdelga - oprávnený liek používa?
Cerdelga je dostupná vo forme kapsúl (84 mg), ktoré sa majú užívať ústami. Liek je možné získať len na lekársky predpis a liečba sa má začať a má ho nasledovať lekár so skúsenosťami s liečbou Gaucherovej choroby. Pred začatím liečby Cerdelgou je potrebné vykonať test na určenie rýchlosti metabolizácie lieku v tele pacienta (tj zistiť, či ide o otázku pomalých, stredne pokročilých alebo rozsiahlych metabolizérov). Liek sa nemá podávať pacientom, ktorí ho metabolizujú vo veľmi vysokom pomere (tzv. „Ultrarýchlí metabolizátori“) alebo pacientom, ktorých schopnosť metabolizovať liek nie je známa alebo u ktorých sa rýchlosť metabolizmu nestanovila s použitím lieku. špeciálny test. Odporúčaná dávka Cerdelga je jedna kapsula dvakrát denne u pacientov s normálnou metabolizačnou aktivitou (stredne alebo extenzívni metabolizátori). U pacientov, ktorých telo metabolizuje liek pomaly (pomalí metabolizátori), je odporúčaná dávka jedna kapsula raz denne. Ďalšie informácie nájdete v písomnej informácii pre používateľov.
Akým spôsobom liek Cerdelga - quallustat účinkuje?
Účinná látka lieku Cerdelga, oprávnený liek, účinkuje tak, že blokuje účinok enzýmu, ktorý sa podieľa na produkcii glukozylceramidu. Keďže akumulácia tejto tukovej látky v orgánoch, ako je slezina, pečeň a kosti, je zodpovedná za symptómy Gaucherovej choroby typu 1, zníženie jej produkcie pomáha obmedziť jej akumuláciu v takýchto orgánoch, ktoré preto fungujú lepšie.
Aký prínos preukázal Cerdelga - quallustat v týchto štúdiách?
Ukázalo sa, že Cerdelga je účinný pri liečbe Gaucherovej choroby v dvoch hlavných štúdiách. Na prvej štúdii sa zúčastnilo 40 pacientov s predtým neliečenou Gaucherovou chorobou typu 1, ktorá skúmala hlavne redukciu veľkosti sleziny. Pacienti liečení spôsobilosťou vykazovali priemerné zníženie veľkosti sleziny o 28% v porovnaní s 2% zvýšením pozorovaným u pacientov liečených placebom (zdanlivý liek) deväť mesiacov po liečbe. Pacienti liečení Cerdelgou tiež preukázali zlepšenie iných príznakov ochorenia, vrátane zníženia veľkosti pečene a zvýšenia hladín hemoglobínu (proteín v červených krvinkách, ktorý prenáša kyslík v tele). Účinnosť Cerdelgy bola preukázaná aj v inej štúdii, do ktorej bolo zaradených 160 pacientov s Gaucherovou chorobou typu 1, ktorí boli predtým liečení neprítomnosťou substitučnej enzýmovej liečby a u ktorých boli príznaky ochorenia pod ovládanie. Niektorí pacienti boli liečení Cerdelgou, zatiaľ čo iní boli liečení enzýmovou substitučnou terapiou. Z tejto štúdie sa zistilo, že po jednoročnej liečbe ochorenie zostalo stabilné u 85% pacientov liečených Cerdelgou v porovnaní s 94% pacientov, ktorí pokračovali v substitučnej terapii enzýmom.
Aké riziká sa spájajú s užívaním lieku Cerdelga?
Najčastejším vedľajším účinkom lieku Cerdelga (ktorý môže postihnúť viac ako 1 z 10 ľudí) je hnačka, ktorá postihuje približne 6 zo 100 pacientov, pričom väčšina vedľajších účinkov je mierna a prechodná. Zoznam všetkých vedľajších účinkov pozorovaných pri používaní lieku Cerdelga sa nachádza v písomnej informácii pre používateľov. Cerdelga sa nemá užívať v kombinácii s niektorými liekmi, ktoré môžu ovplyvniť schopnosť tela degradovať ho, pretože táto interferencia môže ovplyvniť hladiny Cerdelga v krvi. Úplný zoznam obmedzení nájdete v písomnej informácii pre používateľov.
Prečo bol Cerdelga - oprávnený liek schválený?
Výbor agentúry pre lieky na humánne použitie (CHMP) rozhodol, že prínos lieku Cerdelga je väčší ako riziká spojené s jeho používaním a odporučil jeho používanie v EÚ. Ukázalo sa, že Cerdelga je účinný pri zlepšovaní príznakov ochorenia u väčšiny predtým neliečených pacientov s Gaucherovou chorobou typu 1, ako aj pri udržiavaní ochorenia u väčšiny pacientov predtým liečených enzýmovou substitučnou terapiou. Menšina pacientov (približne 15%), ktorí prešli z enzýmovej substitučnej liečby na Cerdelgu, však po jednoročnej liečbe optimálne neodpovedala. U týchto pacientov je potrebné zvážiť iné možnosti liečby. Progresia ochorenia sa má pravidelne monitorovať u všetkých pacientov, ktorí prechádzajú z liečby náhradou enzýmu na Cerdelga. Pokiaľ ide o bezpečnosť, hoci nežiaduce účinky boli väčšinou mierne a prechodné, výbor CHMP odporučil ďalšie skúmanie dlhodobej bezpečnosti lieku.
Aké opatrenia sa prijímajú na zabezpečenie bezpečného a účinného používania lieku Cerdelga - oprávnená osoba?
Bol vypracovaný plán riadenia rizík, aby sa zabezpečilo, že sa Cerdelga bude používať čo najbezpečnejšie. Na základe tohto plánu boli informácie o bezpečnosti zahrnuté do súhrnu charakteristických vlastností lieku a príbalového letáku pre liek Cerdelga vrátane príslušných opatrení, ktoré musia dodržiavať zdravotnícki pracovníci a pacienti. Okrem toho spoločnosť, ktorá predáva Cerdelga, poskytne lekárom a pacientom informačné materiály, aby sa zabezpečilo, že Cerdelga bude liečiť len ľudí s Gaucherovou chorobou typu 1 a že liek sa nepoužíva v kombinácii s inými liekmi, ktoré by mohli významne zmeniť liečbu. hladín krvi. Všetci pacienti, ktorým bude predpísaná Cerdelga, dostanú výstražnú kartu. Spoločnosť bude tiež viesť register pacientov liečených Cerdelgou na posúdenie dlhodobej bezpečnosti lieku. Ďalšie informácie sú k dispozícii v súhrne plánu riadenia rizík.
Viac informácií o Cerdelga - oprávnení
Dňa 19. januára 2015 vydala Európska komisia povolenie na uvedenie lieku Cerdelga na trh platné v celej Európskej únii. Ďalšie informácie o liečbe liekom Cerdelga sa nachádzajú v písomnej informácii pre používateľov (súčasť správy EPAR) alebo sa obráťte na svojho ošetrujúceho lekára, resp. Lekárnika. Zhrnutie stanoviska Výboru pre lieky na ojedinelé ochorenia týkajúce sa lieku Cerdelga je dostupné na internetovej stránke agentúry: ema.Europa.eu/Find liek / Ľudské lieky / Zriedkavé ochorenia. Posledná aktualizácia tohto súhrnu: 01-2015.
