Na čo sa liek Brineura - Cerliponase Alfa používa a na čo sa používa?
Brineura je liek na liečbu neuronálneho lipofuscinózneho ceroidu typu 2 (CLN2), vrodenej poruchy u detí, ktorá vedie k progresívnemu poškodeniu mozgu.
Keďže počet pacientov s CLN2 je nízky, ochorenie sa považuje za zriedkavé a liek Brineura bol 13. marca 2013 označený za liek na ojedinelé ochorenia.
Brineura obsahuje účinnú látku cerliponázu alfa.
Ako sa liek Brineura - Cerliponase Alfa užíva?
Brineura sa podáva priamo do mozgu. Pred začatím infúzie bude pacient musieť podstúpiť chirurgický zákrok, aby implantoval zariadenie, ktoré prechádza z vonkajšej strany lebky cez tekutú dutinu do mozgu, kde sa liek uvoľňuje.
Infúzie vykonáva raz za dva týždne zdravotnícky pracovník, ktorý má skúsenosti s podávaním liekov v mozgu. Na zníženie rizika infúznych reakcií môžu byť pacientom pred alebo počas liečby Brineurou podávané iné lieky alebo infúzia môže byť spomalená. Liečba môže pokračovať, až kým pacient nebude mať prospech.
Brineura je možné získať len na lekársky predpis. Ďalšie informácie nájdete v písomnej informácii pre používateľov.
Akým spôsobom Brineura - Cerliponase Alfa účinkuje?
Pacientom s CLN2 chýba enzým potrebný na normálny vývoj mozgu nazývaný tripeptidylpeptidáza 1 (TPP1). Účinná látka lieku Brineura, cerliponáza alfa, je kópiou TPP1 a používa sa ako náhrada za chýbajúci enzým.
Liek sa podáva priamo do mozgu, aby sa obišla hematoencefalická bariéra, ochranná bariéra, ktorá oddeľuje prietok krvi z mozgu a bráni vniknutiu látok, ako sú lieky, do mozgového tkaniva.
Aký prínos preukázal liek Brineura - Cerliponase Alfa v týchto štúdiách?
V prvých štúdiách sa zdôraznilo, že Brineura znižuje rýchlosť, s akou ochorenie postupuje, merané podľa štandardnej hodnotiacej škály.
V štúdii s 23 deťmi (priemerný vek 4 roky) liečené Brineurou počas takmer jedného roka 20 z nich (87%) nepreukázalo 2-bodovú stratu motorických a jazykových schopností historicky pozorovaných u pacientov, ktorí neboli liečení.
Hodnotenie vykonali lekári, ktorí pridelili pacientom oddelené skóre pre motorické a jazykové zručnosti (kde 0 znamená závažnejšie a 3 je normálne). Konečné skóre pacienta zodpovedalo súčtu dvoch skóre.
V následnej štúdii trval prínos Brineury ďalší rok; výsledky ukázali, že u väčšiny pacientov sa ochorenie môže spomaliť. Táto štúdia stále prebieha.
Aké riziká sa spájajú s užívaním lieku Brineura - Cerliponase Alfa?
Najčastejšie vedľajšie účinky lieku Brineura (ktoré môžu postihnúť viac ako 1 z 5 ľudí) sú horúčka, nízke hladiny proteínu CSF (mozgová tekutina a miecha), abnormality EKG (vyšetrenie srdcovej činnosti). vracanie, infekcie horných dýchacích ciest (infekcie nosa a hrdla) a reakcie z precitlivenosti (alergické reakcie). Zoznam všetkých vedľajších účinkov pozorovaných pri používaní lieku Brineura sa nachádza v písomnej informácii pre používateľov.
Liek Brineura by nemali užívať pacienti, u ktorých sa vyskytli život ohrozujúce (alergické) reakcie z precitlivenosti s liekom Brineura a ktorých príznaky sa opakovali, keď bol liek znovu podaný. Okrem toho by sa nemal podávať pacientom, ktorí boli implantovaní skratom, aby odvádzali prebytočnú tekutinu z mozgu. Nakoniec, Brineura sa nemá podávať pacientom, ak sa vyskytnú problémy súvisiace s pomôckou, ako je presakovanie alebo infekcia.
Prečo bol liek Brineura - Cerliponase Alfa schválený?
Dostupné údaje ukazujú, že Brineura prispieva k spomaleniu straty motorických a jazykových zručností u pacientov s CLN2, ochorením, pre ktoré neexistuje iná liečba.
Pokiaľ ide o bezpečnosť, údaje neodhaľujú žiadne neprijateľné problémy. Výbor agentúry pre lieky na humánne použitie (CHMP) preto dospel k záveru, že prínos lieku Brineura je väčší ako riziká spojené s jeho používaním a odporučil, aby bol liek schválený na použitie v EÚ.
Liek Brineura bol povolený za „výnimočných okolností“, pretože nebolo možné získať úplné informácie o lieku Brineura kvôli zriedkavosti ochorenia. Európska agentúra pre lieky každý rok preskúma dostupné nové informácie a tento súhrn bude zodpovedajúcim spôsobom aktualizovaný.
Aké informácie o lieku Brineura dosiaľ neboli predložené?
Keďže liek Brineura bol povolený za výnimočných okolností, spoločnosť, ktorá ho uvádza na trh, poskytne ďalšie údaje zo štúdií o bezpečnosti lieku vrátane rizika alergických reakcií pri dlhodobom používaní a o jeho dlhodobej účinnosti pri spomalení alebo zastavení zhoršenia stavu. a jazykových zručností. Štúdie sa zúčastnia deti do dvoch rokov, pre ktoré v súčasnosti neexistujú žiadne údaje.
Aké opatrenia sa prijímajú na bezpečné a účinné používanie lieku Brineura - Cerliponase Alfa?
Spoločnosť, ktorá obchoduje so spoločnosťou Brineura, zabezpečí, aby všetkým zdravotníckym pracovníkom, ktorí by mali používať tento liek, boli poskytnuté školiace materiály o tom, ako ich používať a ako predchádzať problémom súvisiacim so zariadením, ako je infekcia alebo obštrukcia.
Odporúčania a preventívne opatrenia, ktoré musia dodržiavať zdravotnícki pracovníci a pacienti na bezpečné a účinné používanie lieku Brineura, boli zahrnuté do súhrnu charakteristických vlastností lieku a príbalového letáku.
Viac informácií o Brineura - Cerliponase Alfa
Úplné znenie správy EPAR o lieku Brineura sa nachádza na webovej stránke agentúry: ema.europa.eu/Find medicine / Ľudské lieky / Európske verejné hodnotiace správy. Ak potrebujete ďalšie informácie o liečbe Brineurou, prečítajte si písomnú informáciu pre používateľov (súčasť správy EPAR) alebo sa obráťte na svojho ošetrujúceho lekára, resp. Lekárnika.
Zhrnutie stanoviska Výboru pre lieky na ojedinelé ochorenia týkajúce sa lieku Brineura je dostupné na internetovej stránke agentúry: ema.europa.eu/Find liek / Ľudské lieky / Určenie zriedkavých chorôb.
