Čo je Coagadex a na čo sa používa - Ľudský X-koagulačný faktor X?
Coagadex je liek používaný na liečbu a prevenciu krvácania (aj počas chirurgického zákroku alebo po ňom) u pacientov s vrodeným nedostatkom faktora X. Deficit faktora X je porucha krvácania spôsobená nedostatkom faktora X, potrebným proteínom. pre normálnu zrážanlivosť krvi.
Keďže počet pacientov s nedostatkom faktora X je nízky, ochorenie sa považuje za zriedkavé a liek Coagadex bol 14. septembra 2007 označený za liek na ojedinelé ochorenia.
Coagadex obsahuje účinnú látku nazývanú faktor X ľudskej koagulácie.
Ako sa liek Coagadex používa - Faktor X ľudskej koagulácie?
Coagadex je dostupný vo forme prášku a rozpúšťadla používaného na prípravu intravenózneho injekčného roztoku. Dávka a frekvencia injekcií závisia od závažnosti nedostatku faktora X, od rozsahu a umiestnenia krvácania a od zdravotného stavu pacienta a telesnej hmotnosti.
Coagadex možno získať len na lekársky predpis a liečba sa má začať pod dohľadom lekára, ktorý má skúsenosti s liečbou zriedkavých porúch krvácania. Pacienti môžu užívať Coagadex samoinjikovať doma po obdržaní príslušných inštrukcií. Ďalšie informácie nájdete v písomnej informácii pre používateľov.
Ako Coagadex - faktor pri ľudskej koagulácii?
Pacienti trpiaci vrodeným nedostatkom faktora X sú charakterizovaní nedostatkom faktora X, čo je proteín nevyhnutný na tvorbu kôry (krvnej zrazeniny), ktorá zastavuje krvácanie z rany. U týchto pacientov sa krvné zrazeniny netvoria správne, čo spôsobuje dlhotrvajúce krvácanie a zlé hojenie rán. Krv môže infiltrovať okolité tkanivá a spôsobiť lokálnu bolesť a opuch. Krvácanie môže nastať aj na vnútorných orgánoch. Účinná látka lieku Coagadex je ľudský faktor X izolovaný z plazmy darcov krvi. Nahrádza chýbajúci faktor X, podporuje zrážanie krvi a umožňuje dočasnú kontrolu krvácania.
Aký prínos preukázal Coagadex - faktor X ľudskej koagulácie v týchto štúdiách?
Liek Coagadex sa skúmal v jednej hlavnej štúdii zahŕňajúcej 16 pacientov s nedostatkom faktora X vo veku 12 až 42 rokov. Pacienti, ktorí sa zúčastnili na štúdii, dostávali Coagadex ako terapiu spontánneho krvácania, ku ktorému došlo počas liečebného obdobia alebo na prevenciu krvácania počas operácie. Hlavný parameter účinnosti bol založený na hodnotení účinnosti liečby lekárom a pacientom pri prevencii a liečbe epizód krvácania.
Čo sa týka liečby krvácania, bolo zaznamenaných 187 epizód a vyšetrené a liečba Coagadexom bola hodnotená ako "vynikajúca" alebo "dobrá" v 98, 4% epizód krvácania. V troch menších chirurgických operáciách vykonaných počas štúdie sa liečba Coagadexom považovala za "vynikajúcu" pri prevencii epizód krvácania.
Aké riziká sa spájajú s užívaním Coagadexu - faktora X ľudskej koagulácie?
Najčastejšie vedľajšie účinky lieku Coagadex (ktoré môžu postihnúť až 1 z 10 ľudí) sú bolesť alebo začervenanie v mieste vpichu injekcie, únava (únava) a bolesť chrbta.
Reakcie z precitlivenosti (alergické reakcie) sa pozorovali zriedkavo (až 1 z 1 000 pacientov) u pacientov liečených na poruchy krvácania a môžu zahŕňať: angioedém (opuch subkutánnych tkanív), pálenie a bodnutie v mieste vpichu, zimnicu, začervenanie, \ t svrbivá vyrážka na celom tele, bolesť hlavy, žihľavka, hypotenzia (nízky krvný tlak), letargia, nauzea (pocit nevoľnosti), nepokoj, tachykardia (rýchly tep srdca), zúženie hrudníka, mravenčenie, vracanie a dýchavičný sipot. Tieto reakcie sa nezistili počas klinických štúdií vykonaných na lieku Coagadex.
Zoznam všetkých obmedzení a vedľajších účinkov hlásených pri používaní lieku Coagadex sa nachádza v písomnej informácii pre používateľov.
Prečo bol liek Coagadex - ľudský faktor zrážanlivosti X schválený?
Výbor agentúry pre lieky na humánne použitie (CHMP) rozhodol, že prínos lieku Coagadex je väčší ako riziká spojené s jeho používaním a odporučil, aby bol liek schválený na použitie v EÚ. Výbor CHMP vzhľadom na nedostatok špecifických terapií nedostatku faktora X usúdil, že liek Coagadex je účinný pri liečbe a prevencii epizód krvácania u pacientov starších ako 12 rokov s týmto stavom. Predbežné údaje o deťoch mladších ako 12 rokov sú v súlade s údajmi získanými u dospievajúcich pacientov do 17 rokov. Bezpečnostný profil Coagadexu sa na základe dostupných údajov považoval za uspokojivý, s miernymi až stredne závažnými vedľajšími účinkami, ktoré sa mohli zvládnuť. Kvôli extrémnej zriedkavosti ochorenia je však databáza bezpečnosti obmedzená a počas klinických skúšok nie sú žiadne plány zaznamenávať zriedkavé udalosti.
Aké opatrenia sa prijímajú na bezpečné a účinné používanie Coagadexu - faktora X ľudskej koagulácie?
Bol vypracovaný plán riadenia rizík s cieľom zabezpečiť, aby sa Coagadex používal čo najbezpečnejšie. Na základe tohto plánu boli do súhrnu charakteristických vlastností lieku a písomnej informácie pre používateľov lieku Coagadex zahrnuté informácie o bezpečnosti vrátane príslušných opatrení, ktoré musia dodržiavať zdravotnícki pracovníci a pacienti.
Ďalšie informácie o Coagadex - faktor X ľudskej koagulácie
Úplné znenie správy EPAR o lieku Coagadex sa nachádza na internetovej stránke agentúry: ema.europa.eu/Find medicine / Human drugs / European public assessment reports. Ak potrebujete viac informácií o liečbe Coagadexom, prečítajte si písomnú informáciu pre používateľov (súčasť správy EPAR) alebo sa obráťte na svojho ošetrujúceho lekára, resp. Lekárnika.
Zhrnutie stanoviska Výboru pre lieky na ojedinelé ochorenia týkajúce sa Coagadexu je dostupné na internetovej stránke agentúry: ema.europa.eu/Find liek / Ľudské lieky / Určenie zriedkavých chorôb.
