Čo je liek Zavesca?
Zavesca je liek, ktorý obsahuje účinnú látku miglustat, dostupný vo forme bielych 100 mg kapsúl.
Na čo sa liek Zavesca používa?
Liek Zavesca je indikovaný na liečbu dvoch zriedkavých dedičných ochorení, ktoré ovplyvňujú spôsob, akým telo metabolizuje tuk. Obidve ochorenia spôsobujú hromadenie tukových látok (nazývaných glukosfingolipidy) v tele. Liek Zavesca sa používa v nasledujúcich prípadoch: \ t
- dospelých s Gaucherovou chorobou typu 1 v miernych až stredne ťažkých formách. U pacientov trpiacich nedostatkom chýba enzým (glukocerebrozidáza); tento nedostatok určuje akumuláciu typu glykosfingolipidov (nazývaných glukozylceramid) v rôznych častiach tela, napr. slezina, pečeň, kosti. Liek Zavesca sa používa u pacientov, ktorí nie sú vhodní na liečbu štandardnou enzýmovou substitučnou terapiou (ERT) infúziou (kvapkaním do žily);
- dospelí, dospievajúci a deti s Niemann-Pickovou chorobou typu C, ochorenie, ktoré môže viesť k smrti, pri ktorom dochádza k akumulácii glykospingolipidov v bunkách v mozgu av iných častiach tela. Liek Zavesca sa používa na liečbu „neurologických“ príznakov ochorenia (príznaky týkajúce sa mozgu a nervov). Medzi tieto príznaky patrí: strata koordinácie, problémy vyplývajúce z „sakadických“ (rýchlych) pohybov oka, ktoré môžu poškodiť zrak, oneskorenie vývoja, ťažkosti s prehĺtaním, zvýšený svalový tonus, kŕče a ťažkosti s učením.
Keďže počet pacientov trpiacich týmito chorobami je nízky, považujú sa za „zriedkavé“, a preto Zavesca dostala označenie „liek na ojedinelé ochorenia“ 18. októbra 2000, pokiaľ ide o Gaucherovu chorobu typu 1, a 16 pacientov s rakovinou. Februára 2006 pre Niemann-Pickovu chorobu typu C. \ t
Liek je dostupný len na lekársky predpis.
Ako sa liek Zavesca užíva?
Liečbu liekom Zavesca majú začať a monitorovať lekári, ktorí majú skúsenosti s liečbou Gaucherovej choroby alebo Niemann-Pickovej choroby typu C. \ t
Odporúčaná počiatočná dávka na liečbu pacientov s Gaucherovou chorobou typu 1 je jedna kapsula podávaná perorálne, trikrát denne. Čo sa týka Niemann-Pickovej choroby typu C, odporúčanou dávkou sú dve kapsuly, trikrát denne, pre dospelých a dospievajúcich pacientov.
dávka sa mení v závislosti od hmotnosti a výšky pre deti do 12 rokov. Liek Zavesca sa môže užívať nalačno alebo nalačno. Liek Zavesca je liek na dlhodobú liečbu.
Dávka sa má znížiť u pacientov s problémami s obličkami a aspoň dočasne u pacientov s hnačkou. Štúdie lieku sa neuskutočnili u pacientov s pečeňovými problémami. Ďalšie informácie nájdete v súhrne charakteristických vlastností lieku (súčasť správy EPAR).
Akým spôsobom liek Zavesca účinkuje?
Účinná látka lieku Zavesca, miglustat, inhibuje pôsobenie enzýmu nazývaného glukozylceramid syntáza. Tento enzým je súčasťou prvej fázy produkcie glykosfingolipidov. Zabránením účinku enzýmu miglustat môže znížiť produkciu glykosfingolipidov v bunkách. To by malo spomaliť alebo zabrániť symptómom Gaucherovej choroby typu 1 a zmierniť príznaky Niemann-Pickovej choroby typu C.
Aké štúdie sa vykonali na lieku Zavesca?
Účinnosť lieku Zavesca v liečbe miernej až stredne závažnej Gaucherovej choroby typu 1 bola predmetom hlavnej štúdie, na ktorej sa zúčastnilo 28 pacientov, ktorí nemohli alebo nechceli podstúpiť substitučnú liečbu enzýmom. Hlavná časť štúdie trvala jeden rok; 13 pacientov pokračovalo v užívaní lieku počas ďalších dvoch rokov. Štúdia sa zamerala na meranie účinku lieku Zavesca na objem pečene a sleziny a na zistenie, či má účinok na hodnoty krvi, ako je koncentrácia hemoglobínu (proteín nachádzajúci sa v červených krvinkách, ktorý prenáša kyslík v tele) a krvných doštičiek (zložky, ktoré sa podieľajú na zrážaní krvi).
Pokiaľ ide o Niemann-Pickovu chorobu typu C, účinnosť lieku Zavesca sa skúmala v hlavnej štúdii zahŕňajúcej 31 pacientov, z ktorých 12 malo menej ako 12 rokov. V štúdii sa porovnávali účinky lieku Zavesca v kombinácii so štandardnou liečbou (opatrenia na zmiernenie príznakov) a samotná štandardná liečba. Hlavným indexom účinnosti bola zmena frekvencie horizontálnych sakadických očných pohybov u pacientov po jednom roku; štúdia tiež skúmala iné neurologické príznaky vrátane schopnosti pacienta prehĺtať a ich intelektuálnych funkcií. Niektorí pacienti zostali v liečbe až päť a pol roka. prieskum sa uskutočnil aj na 66 pacientoch liečených Zavescou.
Aký prínos preukázal liek Zavesca v týchto štúdiách?
V štúdii týkajúcej sa Gaucherovej choroby typu 1 sa po jednom roku zistil pokles objemu pečene o 12% a objemu sleziny o 19%. Zistilo sa tiež priemerné zvýšenie koncentrácie hemoglobínu o 0, 26 g na deciliter, ako aj zvýšenie počtu krvných doštičiek o 8, 29 milióna na mililiter. Priaznivé účinky lieku Zavesca sa v priebehu troch rokov nepretržitej liečby nezmenili.
V štúdii Niemann-Pickovej choroby typu C bolo zlepšenie pohybov oka podobné u pacientov liečených Zavescou a bez nej. U pacientov liečených Zavescou sa však zistili príznaky zlepšenia schopnosti prehĺtania a intelektuálnej funkcie. Vyšetrovanie ukázalo, že liek spôsobil zhoršenie symptómov stabilné alebo znížené približne u troch štvrtín pacientov.
Aké riziká sa spájajú s užívaním lieku Zavesca?
Najčastejšie vedľajšie účinky spojené so Zavescou (pozorované u viac ako 1 pacienta z 10) sú úbytok hmotnosti, triaška, hnačka, flatulencia a bolesť brucha (bolesť žalúdka). Zoznam všetkých vedľajších účinkov pozorovaných pri používaní lieku Zavesca sa nachádza v písomnej informácii pre používateľov.
Liek Zavesca by nemali užívať pacienti, ktorí môžu byť precitlivení (alergickí) na miglustat alebo na iné zložky lieku.
Prečo bol liek Zavesca schválený?
Výbor pre lieky na humánne použitie (CHMP) rozhodol, že prínos lieku Zavesca prevyšuje riziká spojené s liečbou miernym alebo stredne závažným Gaucherovým ochorením typu 1 u dospelých pacientov po perorálnom podaní. liečených enzýmovou substitučnou terapiou (ERT) a progresívnymi neurologickými prejavmi u dospelých a pediatrických pacientov s Niemann-Pickovou chorobou typu C. Výbor preto odporučil udelenie povolenia na uvedenie lieku Zavesca na trh.
Liek Zavesca bol povolený „za výnimočných okolností“, pretože vzhľadom na to, že ide o zriedkavé ochorenie, nebolo možné získať úplné údaje o lieku. Európska agentúra pre lieky (EMEA) bude každý rok postupovať s cieľom preskúmať všetky nové údaje, ktoré boli medzičasom dostupné, av prípade potreby aktualizovať toto zhrnutie.
Aké informácie o lieku Zavesca dosiaľ neboli predložené?
Výrobca Zavescy sa zaviazal vykonať nasledujúce štúdie o účinnosti a bezpečnosti lieku s ohľadom na Gaucherovu chorobu typu 1:
- program, ktorý nasleduje po uvedení lieku na trh, aby informoval lekárov o používaní lieku Zavesca a aby zabezpečil, že pacienti budú hlásiť bezpečnostné aspekty lieku;
- následnú štúdiu o pacientoch, ktorí sú už zapojení do klinických testov, na pokračovanie hodnotenia bezpečnosti a účinnosti lieku, ako aj na získanie väčšej spätnej väzby o neurologických aspektoch ochorenia;
- štúdia o účinnosti a bezpečnosti lieku Zavesca u pacientov, ktorí prechádzajú na Zavescu po substitučnej liečbe enzýmom;
- ďalšia štúdia o prirodzenej anamnéze ochorenia, uskutočnená spoločne s európskou pracovnou skupinou pre Gaucherovu chorobu (EWGGD).
Viac informácií o Zavesca:
Dňa 20. novembra 2002 vydala Európska komisia povolenie na uvedenie lieku Zavesca na spoločnosť Actelion Registration Ltd, platné v celej Európskej únii. Platnosť povolenia na uvedenie na trh bola obnovená 20. novembra 2007.
Pre registráciu statusu lieku na ojedinelé ochorenia Zavesca kliknite sem (pre Gaucherovu chorobu typu 1) a tu (pre Niemann-Pickovu chorobu typu C).
Úplné znenie správy EPAR o lieku Zavesca sa nachádza tu.
Posledná aktualizácia tohto súhrnu: 01-2009
