Čo je liek Aldurazyme?
Aldurazyme je infúzny roztok (fleboklyza), ktorý obsahuje účinnú látku laronidázu.
Na čo sa Aldurazyme používa?
Aldurazyme je indikovaný u pacientov s potvrdenou diagnózou mukopolysacharidózy I (MPS-I; deficit α-L-iduronidázy) na liečbu neurologických prejavov (nesúvisiacich s mozgom alebo nervmi) ochorenia. MPS I je zriedkavé dedičné ochorenie, pri ktorom je úroveň aktivity enzýmu a-L-iduronidázy oveľa nižšia ako normálna. V dôsledku toho nedochádza k degradácii určitých látok (glykozaminoglykánov), ktoré sa hromadia vo väčšine orgánov tela a poškodzujú ich. Neurologické prejavy MPS I môžu byť zväčšenie pečene, stuhnutosť kĺbov, čo vedie k ťažkostiam pri pohybe, znížený objem pľúc, ochorenie srdca a očné ochorenia. Keďže počet pacientov s MPS je nízky, ochorenie sa považuje za zriedkavé a Aldurazyme dostal 14. februára 2001 status lieku na ojedinelé ochorenia (liek používaný na zriedkavé ochorenia). Liek je dostupný len na lekársky predpis. medical.
Ako sa Aldurazyme užíva?
Liečba Aldurazymom by mala byť pod dohľadom lekára, ktorý má skúsenosti s liečbou pacientov s MPS I alebo s inými dedičnými metabolickými ochoreniami. Aldurazyme sa má podávať v nemocniciach alebo na klinikách, kde je k dispozícii resuscitačné zariadenie a je možné, že pred infúziou sa majú podať iné lieky, aby sa zabránilo alergickým reakciám. Aldurazyme sa podáva raz týždenne vo forme intravenóznej infúzie a je indikovaný na dlhodobú liečbu.
Akým spôsobom liek Aldurazyme účinkuje?
Účinná látka lieku Aldurazyme, laronidáza, je kópiou ľudského enzýmu α-L-iduronidázy. vyrába sa metódou známou ako "technológia rekombinantnej DNA": enzým je produkovaný bunkou, do ktorej bol zavedený gén (DNA), ktorý ho robí schopným produkovať laronidázu, ktorá sa používa ako "enzýmová substitučná terapia"., tj nahradí chýbajúci enzým u pacientov s MPS I. Symptómy MPS I sú teda kontrolované, čo vedie k zlepšeniu kvality života pacientov.
Ako bol liek Aldurazyme skúmaný?
Liek Aldurazyme sa porovnával s placebom (zdanlivým liekom) u 45 pacientov vo veku 5 rokov as potvrdenou diagnózou mukopolysacharidózy I (MPS-I). Hlavnou mierou účinnosti bola nútená vitálna kapacita (CVF, miera pľúcnej účinnosti) a pacienti na diaľku mohli chodiť šesť minút. Tieto hodnoty boli merané pred a po 26 týždňoch terapie. Potom štúdia pokračovala maximálne štyri roky a všetci pacienti boli liečení Aldurazymom. Liek Aldurazyme bol skúmaný u 20 detí mladších ako 5 rokov, ktorým bol podávaný Aldurazyme jeden rok. Štúdia sa zamerala hlavne na bezpečnosť lieku, ale merala aj jeho schopnosť znižovať hladiny GAG v moči a veľkosť pečene.
Aký prínos preukázal Aldurazyme v týchto štúdiách?
Štúdia ukázala, že Aldurazyme zlepšil nútenú životnú kapacitu (CVF) a schopnosť pacienta chodiť po 26 týždňoch a že účinok pretrvával až štyri roky. U detí mladších ako päť rokov Aldurazyme znížil hladiny glykozaminoglykánov v moči o približne 60% a polovica liečených detí mala na konci štúdie pečeň normálnej veľkosti.
Aké riziká sa spájajú s užívaním lieku Aldurazyme?
Väčšina vedľajších účinkov pozorovaných pri Aldurazyme sú skôr reakcie spôsobené infúziou než samotným liekom. Niektoré z nich sú vážne, ale počet vedľajších účinkov má tendenciu časom klesať. Najčastejšie vedľajšie účinky lieku Aldurazyme pozorované u pacientov starších ako päť rokov (viac ako jeden z desiatich pacientov) sú bolesť hlavy, nauzea, bolesť brucha (bolesť žalúdka), vyrážka, artropatia (degenerácia kĺbov), artralgia (bolesť kĺbov), bolesť chrbta, bolesť končatín (ruky a nohy), návaly horúčavy, reakcie horúčky a reakcie v mieste podania infúzie. U pacientov mladších ako 5 rokov sú najčastejšími vedľajšími účinkami zvýšený krvný tlak, znížená saturácia kyslíkom (miera účinnosti funkcie pľúc), tachykardia (zvýšená srdcová frekvencia), pyrexia a zimnica. Zoznam všetkých vedľajších účinkov pozorovaných pri používaní lieku Aldurazyme sa nachádza v písomnej informácii pre používateľov. U pacientov, ktorí dostávali Aldurazyme, sa často vyvíjajú protilátky (proteíny produkované ako odpoveď na liek), ale účinok, ktorý tieto protilátky môžu mať na bezpečnosť a účinnosť lieku, ešte nie je úplne známy. Aldurazyme sa nemá podávať osobám, ktoré môžu mať vážne alergické reakcie (napr. Anafylaktickú reakciu) na laronidázu alebo iné pomocné látky.
Prečo bol liek Aldurazyme schválený?
Výbor pre lieky na humánne použitie (CHMP) rozhodol, že Aldurazyme účinne kontroluje príznaky MPS I. Výbor rozhodol, že prínos lieku Aldurazyme prevyšuje riziká pre dlhodobú substitučnú liečbu enzýmami u pacientov. s potvrdenou diagnózou MPS I. Výbor odporučil udeliť povolenie na uvedenie na trh. Liek Aldurazyme bol povolený za „výnimočných okolností“, čo znamená, že keďže sa používa na liečbu zriedkavých chorôb, nebolo možné získať podrobnejšie informácie o lieku. Európska agentúra pre lieky každoročne preskúmava nové dostupné informácie av prípade potreby aktualizuje toto zhrnutie.
Aké informácie o lieku Aldurazyme dosiaľ neboli predložené?
Spoločnosť, ktorá vyrába Aldurazyme, bude sledovať pacientov, ktorí užívajú liek, sledovaním reakcií na infúziu a vývojom protilátok.
Ďalšie informácie:
Dňa 10. júna 2003 Európska komisia udelila povolenie na uvedenie lieku Aldurazyme na trh spoločnosti Genzyme Europe BV, platné v celej Európskej únii. Platnosť povolenia na uvedenie na trh bola predĺžená 10. júna 2008. Súhrn stanoviska Výboru pre lieky na ojedinelé ochorenia pre liek Aldurazyme sa nachádza tu. Úplné znenie správy EPAR o lieku Aldurazyme sa nachádza tu .
Posledná aktualizácia tohto súhrnu: 06-2009.
