Čo je NovoThirteen - catridecacog?
NovoThirteen je liek obsahujúci účinnú látku catridecacog, ktorý je dostupný vo forme prášku a rozpúšťadla na prípravu injekčného roztoku.
Na čo sa NovoThirteen používa - catridecacog?
NovoThirteen sa používa na dlhodobú prevenciu krvácania u pacientov so stavom známym ako „vrodený deficit podjednotky A XIII“. Ide o dedičné koagulačné ochorenie charakterizované epizódami krvácania. Liek je dostupný len na lekársky predpis.
Ako sa NovoThirteen používa - catridecacog?
Liečba NovoThirteenom sa má začať pod dohľadom lekára, ktorý má skúsenosti s liečbou zriedkavých porúch zrážania krvi. Porucha musí byť potvrdená vhodnými testami pred liečbou. Odporúčaná dávka je 35 medzinárodných jednotiek (IU) na kg telesnej hmotnosti raz mesačne. Dávka sa podáva jednorazovou pomalou injekciou do žily. V niektorých situáciách sa lekár môže rozhodnúť upraviť dávku tak, aby sa zabránilo krvácaniu, na základe analýzy hladiny aktivity faktora XIII v krvi.
Akým spôsobom liek NovoThirteen - catridecacog účinkuje?
Faktor XIII je proteín, ktorý sa zúčastňuje procesu zrážania krvi. Špecifická zložka faktora XIII, nazývaná podjednotka A, pomáha stabilizovať krvné zrazeniny a zvyšuje účinnosť zrazeniny. Pacienti s vrodeným nedostatkom podjednotky A faktora XIII nemajú dostatočnú podjednotku A alebo táto zložka nefunguje správne, čo predisponuje pacienta k epizódam krvácania. Účinná látka lieku NovoThirteen, catridecacog, je štrukturálne rovnaká ako podjednotka A ľudského faktora XIII. NovoTerteen pracuje podaním podjednotky XIII, ktorá pomáha predchádzať krvácaniu u týchto pacientov. NovoThirteen nie je účinný u pacientov s nedostatkom podjednotky B faktora XIII. Podjednotka A faktora XIII prítomná v NovoThirteen sa vyrába metódou známou ako „technika rekombinantnej DNA“: to znamená, že sa získava z kvasinkových buniek, do ktorých bol zavedený gén (DNA), ktorý im umožňuje produkovať túto látku
Ako bol NovoThirteen skúmaný - catridecacog?
Liek NovoThirteen sa skúmal v jednej hlavnej štúdii zahŕňajúcej 41 dospelých a deti vo veku nad 6 rokov s vrodenou podjednotkou A faktora XIII, ktorá bola predtým liečená liekmi faktora XIII. NovoThirteen sa pacientom podával preventívne ako jeden rok. Štúdia skúmala počet epizód krvácania, ktoré si vyžadovali liečbu liekmi obsahujúcimi faktor XIII pozorovanými u týchto pacientov v porovnaní s pacientmi, ktorí neboli liečení NovoThirteenom, na základe predchádzajúcich údajov týkajúcich sa 16 pacientov s vrodeným nedostatkom XIII podjednotky A. Štúdia bola predĺžená o jeden rok pre 33 pacientov s cieľom analyzovať bezpečnosť dlhodobej liečby liekom NovoThirteen. Bezpečnosť a účinnosť lieku NovoTirteen u detí mladších ako 6 rokov bola preukázaná predbežnými údajmi získanými z prebiehajúcej dlhodobej štúdie, počas ktorej boli pacientom podávané NovoThirteen, aby sa zabránilo epizódam krvácania.
Aký prínos preukázal NovoThirteen - catridecacog v týchto štúdiách?
Miera epizód krvácania u pacientov liečených liekom NovoThirteen bola predtým nižšia ako rýchlosť pozorovaná na základe predchádzajúcich údajov, ktorá sa týkala pacientov liečených na požiadanie iným liekom obsahujúcim faktor XIII. V priemere u každého pacienta liečeného ako preventívny liek NovoTirteen sa každý rok zaznamenalo približne 0, 15 epizód krvácania vyžadujúcich liečbu faktorom XIII. Pre porovnanie, u pacientov liečených na požiadanie iným liekom obsahujúcim faktor XIII bolo pozorovaných približne 2, 9 epizód na pacienta za rok. Počas dlhodobej štúdie sa nepozorovali žiadne krvácanie u detí mladších ako 6 rokov liečených NovoThirteenom.
Aké riziká sa spájajú s užívaním lieku NovoThirteen - catridecacog?
Najčastejšie vedľajšie účinky lieku NovoThirteen (pozorované u 1 až 10 pacientov zo 100) sú bolesť hlavy, leukopénia (nízky počet bielych krviniek), neutropénia so zhoršujúcou sa hladinou (nízky počet neutrofilov, typ bielych krviniek), bolesť v končatinách, bolesť v mieste vpichu injekcie, ako aj prítomnosť protilátok v krvi, ktoré sa viažu na faktor XIII a malé proteínové fragmenty nazývané "D-dimér fibrínu". Zoznam všetkých vedľajších účinkov a obmedzení sa nachádza v písomnej informácii pre používateľov.
Prečo bol NovoThirteen - catridecacog schválený?
Výbor CHMP dospel k záveru, že hlavná štúdia preukázala uspokojivé výsledky z hľadiska účinnosti, pretože počas liečby liekom NovoTirteen sa nepozorovalo žiadne závažné alebo život ohrozujúce krvácanie. Okrem toho sa pri dlhodobom používaní NovoThirteen nezaznamenali žiadne významné vedľajšie účinky. Výbor CHMP rozhodol, že prínos lieku NovoThirteen je väčší ako riziká spojené s jeho používaním a odporučil udeliť povolenie na uvedenie na trh.
Aké opatrenia sa prijímajú na bezpečné a účinné používanie lieku NovoThirteen - catridecacog?
Bol vypracovaný plán riadenia rizík s cieľom zabezpečiť, aby sa NovoThirteen používal čo najbezpečnejšie. Na základe tohto plánu boli do súhrnu charakteristických vlastností lieku a písomnej informácie pre používateľov lieku NovoThirteen zahrnuté bezpečnostné informácie vrátane príslušných opatrení, ktoré musia dodržiavať zdravotnícki pracovníci a pacienti. Okrem toho spoločnosť, ktorá predáva liek NovoThirteen, poskytne všetkým lekárom, ktorí by liek mohli predpisovať, informačný balíček pre lekárov a pacientov, ktorý obsahuje dôležité informácie o správnom používaní lieku. Patria k nim inštrukcie o skladovacích postupoch, pretože nesprávne skladovanie po príprave môže spôsobiť zvýšené hladiny aktivovaného lieku NovoThirteen a zvýšiť tak riziko trombózy (tvorba zrazenín v cievach) a informácie o postupoch podávania, pretože koncentrácia faktora XIII v lieku NovoThirteen sa líši od koncentrácie iných liekov obsahujúcich faktor XIII. Ďalšie informácie sú k dispozícii v súhrne plánu riadenia rizík.
Ďalšie informácie o NovoThirteen - catridecacog
Dňa 3. septembra 2012 vydala Európska komisia povolenie na uvedenie lieku NovoThirteen na trh platné v celej Európskej únii. Ďalšie informácie o liečbe liekom NovoThirteen sa nachádzajú v písomnej informácii pre používateľov (súčasť správy EPAR) alebo sa obráťte na svojho ošetrujúceho lekára, resp. Lekárnika. Posledná aktualizácia tohto súhrnu: 02-2014.
