Na čo sa používa kyselina Orphacol - kyselina cholová a na čo sa používa?
Orphacol je liek obsahujúci kyselinu cholovú, látku prítomnú v žlči, ktorá sa používa na trávenie tukov. Orphacol je indikovaný na liečbu dospelých a detí vo veku od jedného mesiaca, ktorí nie sú schopní produkovať žlč kvôli genetickej abnormalite. Používa sa u pacientov, ktorí nemajú dostatočné množstvo dvoch špecifických pečeňových enzýmov (3p-hydroxy-A5-C27-steroidná oxidoreduktáza alebo 3-oxo-A4-steroid-5p-reduktáza). Tento deficit znižuje schopnosť pečene produkovať dostatočné množstvo hlavných zložiek žlče, takzvaných primárnych žlčových kyselín, ako je kyselina cholová. V prípade nedostatočnosti týchto primárnych žlčových kyselín produkuje telo abnormálne žlčové kyseliny, ktoré môžu poškodiť pečeň a spôsobiť závažné zlyhanie pečene. Keďže počet pacientov s vrodenými chybami primárnej syntézy žlčových kyselín je nízky, ochorenie sa považuje za „zriedkavé“ a liek Orphacol bol 18. decembra 2002 označený za liek na ojedinelé ochorenia.
Ako sa Orphacol - kyselina cholová používa?
Liek je možné získať len na lekársky predpis a liečbu liekom Orphacol má začať a sledovať lekár, ktorý sa špecializuje na ochorenie pečene. Orphacol je dostupný ako kapsula a má sa užívať každý deň približne v rovnakom čase počas jedla. Denná dávka je medzi 5 a 15 mg na kg telesnej hmotnosti, primeraná pre každého pacienta na základe stavu žlčovej kyseliny, počnúc minimálnou dennou dávkou 50 mg až po maximálnu dávku 500 mg. U detí, ktoré nemôžu prehltnúť kapsuly, ich obsah môže byť pridaný do mlieka fľaše alebo do ovocnej šťavy. Liečba sa má ukončiť, ak sa funkcia pečene počas troch mesiacov nezlepší.
Ako funguje Orphacol - kyselina cholová?
Kyselina cholová je hlavnou primárnou žlčovou kyselinou produkovanou pečeňou. Kyselina cholová v Orphacol nahrádza kyselinu cholovú, ktorá by mala byť produkovaná pacientovým telom. Týmto spôsobom pomáha znižovať tvorbu abnormálnych žlčových kyselín a podporuje normálnu aktivitu žlče v tráviacom systéme, zmierňujúc symptómy stavu.
Aký prínos preukázal Orphacol - Cholic acid v týchto štúdiách?
Keďže kyselina cholová je známa látka a jej použitie v týchto enzymatických deficitoch je konsolidované, žiadateľ predložil údaje z vedeckej literatúry. Žiadateľ predložil údaje z vedeckej literatúry zozbierané na 49 pacientoch s vrodenými chybami syntézy primárnych žlčových kyselín (38 pacientov s nedostatkom 3β-hydroxy-A5-C27-steroidnej oxidoreduktázy a 11 pacientov s 3-oxo-A4 deficienciou). -steroide-5β-reduktáza). Následne porovnal účinky na 28 pacientov liečených kyselinou cholovou v porovnaní s účinkami na pacientov liečených rôznymi žlčovými kyselinami, alebo neboli podrobení žiadnej substitučnej terapii. Z vedeckej literatúry vyplynulo, že liečba kyselinou cholovou znižuje množstvo abnormálnych žlčových kyselín u pacientov, obnovuje normálne funkcie pečene a pomáha oddialiť alebo zabrániť potrebe transplantácie pečene.
Aké riziká sa spájajú s užívaním kyseliny Orphacol - kyselina cholová?
Vedľajšie účinky pozorované pri lieku Orphacol sú hnačka, svrbenie, zvýšené transaminázy (pečeňové enzýmy) a niekedy žlčové kamene, hoci ich frekvencia sa nedá spoľahlivo odhadnúť na základe obmedzených dostupných údajov. Liek Orphacol by nemali užívať osoby, ktoré môžu byť precitlivené (alergické) na kyselinu cholovú alebo na iné zložky lieku. Liek sa nemá podávať pacientom, ktorí užívajú fenobarbital, liek používaný na liečbu epilepsie.
Prečo bola kyselina Orphacol - kyselina cholová schválená?
Výbor agentúry pre lieky na humánne použitie (CHMP) agentúry poznamenal, že použitie kyseliny cholovej pri liečbe vrodených chýb syntézy primárnych žlčových kyselín je konsolidované v lekárskej praxi a je dobre zdokumentované vo vedeckej literatúre, hoci počet pacientov, ktorí užívajú kyselinu acetylsalicylovú, je veľmi dobre známy. zdokumentované prípady sú nízke kvôli zriedkavosti tohto stavu. Preto rozhodol, že prínos lieku Orphacol je väčší ako riziká spojené s jeho užívaním a odporučil udeliť povolenie na uvedenie na trh. Liek Orphacol bol povolený za „výnimočných okolností“, pretože úplné informácie o lieku Orphacol sa nedali získať kvôli zriedkavosti ochorenia. Európska agentúra pre lieky každý rok preskúma dostupné nové informácie a tento súhrn bude zodpovedajúcim spôsobom aktualizovaný.
Aké informácie o lieku Orphacol - Cholic acid?
Keďže liek Orphacol bol povolený za výnimočných okolností, spoločnosť, ktorá liek Orphacol uvádza na trh, vytvorí databázu pacientov liečených liekom Orphacol na monitorovanie bezpečnosti a účinnosti liečby a výsledky bude pravidelne predkladať výboru CHMP.
Aké opatrenia sa prijímajú na bezpečné a účinné používanie kyseliny Orphacol - kyselina cholová?
Bol vypracovaný plán riadenia rizík s cieľom zabezpečiť, aby sa liek Orphacol používal čo najbezpečnejšie. Na základe tohto plánu boli do súhrnu charakteristických vlastností lieku a príbalového letáku pre liek Orphacol zahrnuté informácie o bezpečnosti vrátane príslušných opatrení, ktoré musia dodržiavať zdravotnícki pracovníci a pacienti. Spoločnosť, ktorá vyrába liek Orphacol, tiež poskytne lekárom vo všetkých členských štátoch, ktorí majú v úmysle predpísať Orphacol, dokumentáciu obsahujúcu literatúru o lieku a informácie týkajúce sa správnej diagnostiky týchto stavov, rizík vedľajších účinkov a správneho používania lieku.
Viac informácií o kyseline Orphacol - Cholic
Dňa 12. septembra 2013 vydala Európska komisia povolenie na uvedenie lieku Orphacol na trh platné v celej Európskej únii. Ak potrebujete ďalšie informácie o liečbe liekom Orphacol, prečítajte si písomnú informáciu pre používateľov (súčasť správy EPAR) alebo sa obráťte na svojho ošetrujúceho lekára, resp. Lekárnika. Súhrn stanoviska Výboru Orphacol pre lieky na ojedinelé ochorenia je k dispozícii na internetovej stránke agentúry: ema.Europa.eu/Find liek / Ľudské lieky / Zriedkavé ochorenia. Posledná aktualizácia tohto súhrnu: 09-2013.
