Na čo sa Pheburane - nátriumfenylbutyrát používa?
Pheburane je liek, ktorý obsahuje účinnú látku nátriumfenylbutyrát . Používa sa na liečbu pacientov trpiacich poruchami spojenými s močovinovým cyklom. Títo pacienti nie sú schopní eliminovať zvyšky dusíka z tela, pretože im chýbajú niektoré enzýmy, ktoré sa normálne nachádzajú v pečeni. V tele sa dusíkaté zvyšky nachádzajú vo forme amoniaku, ktorý je toxický, keď sa akumuluje, najmä pre mozog. Pheburane sa používa u pacientov, ktorým chýba jeden alebo viac z nasledujúcich enzýmov: karbamyl fosfát syntetáza, ornitín transcarbamyláza alebo argininosukcinát syntáza. Môže sa používať u pacientov s nasledujúcimi formami ochorenia:
- ochorenie "skorého nástupu" u pacientov, ktorí vykazujú úplný nedostatok jedného alebo viacerých týchto enzýmov v priebehu niekoľkých prvých mesiacov života;
- neskoré nástupné ochorenie u pacientov, ktorí vykazujú čiastočný nedostatok jedného alebo viacerých z týchto enzýmov po jednom mesiaci a mali vysoké hladiny amoniaku, ktoré ovplyvnili mozgovú aktivitu.
Pheburane je hybridný liek. To znamená, že je podobný "referenčnému lieku", ktorý obsahuje rovnakú účinnú látku, ale zrná Pheburane sú dostupné v nižších dávkach a obsahujú rôzne pomocné látky (neaktívne zložky) na maskovanie nepríjemnej chuti aktívnej zložky. Referenčným liekom pre liek Pheburane je liek Ammonaps.
Ako sa Pheburane používa - nátriumfenylbutyrát?
Pheburane je dostupný vo forme granúl (483 mg / g). Možno ho získať len na lekársky predpis; po liečbe musí nasledovať lekár so skúsenosťami s liečbou pacientov trpiacich poruchami cyklu močoviny. Pheburane sa musí kombinovať s diétou s nízkym obsahom bielkovín, aby sa znížil príjem dusíka. Denná dávka Pheburanu je individuálne prispôsobená pre každého pacienta a závisí od stravy, výšky a hmotnosti pacienta. Na stanovenie presnej dennej dávky sú potrebné pravidelné krvné testy. Denná dávka Pheburanu sa musí rozdeliť na rovnaké množstvá a podávať s každým jedlom. Granule sa môžu nastriekať na potravinu bezprostredne pred požitím alebo vložiť do úst a okamžite prehltnúť s nápojom. Pheburane môže byť dlhodobou liečbou, pokiaľ pacient nemá úspešnú transplantáciu pečene.
Ako funguje feburán - nátriumfenylbutyrát?
Každý proteín prenáša dusík do tela; dusík sa potom transformuje na amoniak. Pacienti trpiaci poruchami močovinového cyklu nemôžu z tela odstrániť amoniak, preto môžu dosiahnuť vysoké hladiny, ktoré môžu spôsobiť vážne problémy, vrátane zdravotného postihnutia, poranenia mozgu a smrti. Účinná látka lieku Pheburane, nátriumfenylbutyrát, sa v tele transformuje na látku nazývanú fenylacetát. Fenylacetát sa kombinuje s aminokyselinou glutamín, ktorý obsahuje dusík, aby vytvoril látku, ktorá môže byť z tela eliminovaná obličkami. To umožňuje zníženie hladiny dusíka v tele, čím sa znižuje úroveň produkovaného amoniaku
Aké štúdie sa vykonali na nátriumfenylbutyráte?
Štúdie pacientov sa obmedzili na testy na zistenie, že Pheburane je bioekvivalentný s referenčným liekom nazývaným Ammonaps. Dva lieky sú bioekvivalentné, ak produkujú rovnaké hladiny účinnej látky v tele.
Aké sú prínosy a riziká lieku Pheburane - nátriumfenylbutyrát?
Keďže liek Pheburane je hybridný liek, biologicky rovnocenný s referenčným liekom, jeho prínosy a riziká sa považujú za rovnaké ako v prípade referenčného lieku.
Prečo bol Pheburane - nátriumfenylbutyrát schválený?
Výbor agentúry pre lieky na humánne použitie (CHMP) dospel k záveru, že liek Pheburane má porovnateľnú kvalitu a je bioekvivalentný s liekom Ammonaps. Výbor CHMP preto usúdil, že tak ako v prípade lieku Ammonaps, prínosy prevažujú nad zistenými rizikami a odporučil schváliť používanie lieku Pheburane v EÚ.
Aké opatrenia sa prijímajú na bezpečné a účinné používanie feburánu - nátriumfenylbutyrátu?
Informácie o bezpečnosti boli zahrnuté do súhrnu charakteristických vlastností lieku a príbalového letáku pre liek Pheburane vrátane príslušných opatrení, ktoré musia dodržiavať zdravotnícki pracovníci a pacienti.
Ďalšie informácie o Pheburane - nátriumfenylbutyráte
Dňa 31. júla 2013 vydala Európska komisia povolenie na uvedenie lieku Pheburane na trh platné v celej Európskej únii. Ďalšie informácie o liečbe liekom Pheburane sa nachádzajú v písomnej informácii pre používateľov (súčasť správy EPAR) alebo sa obráťte na svojho ošetrujúceho lekára, resp. Lekárnika. Posledná aktualizácia tohto súhrnu: 08-2013.
