Čo je CYSTAGON?
CYSTAGON je liek, ktorý ako účinnú látku obsahuje cysteamín. Dodáva sa vo forme kapsúl (50 a 150 mg).
Na čo sa liek CYSTAGON používa?
CYSTAGON sa používa na liečbu pacientov s nefropatickou cystinózou (obličkami). Cystinóza je zriedkavé dedičné ochorenie spôsobené cystínom, ktoré sa hromadí v niektorých bunkách a bráni jeho normálnemu fungovaniu. Táto akumulácia spôsobuje problémy pre obličky a šíri sa do iných častí tela, vrátane očí, niektorých žliaz (štítnej žľazy, pankreasu, pohlavných žliaz), centrálneho nervového systému, svalov a pečene. Choroba sa prejavuje ťažkosťami rastu.
Liek je dostupný len na lekársky predpis.
Ako sa liek CYSTAGON užíva?
Užívanie CYSTAGONU sa má začať pod dohľadom lekára, ktorý má skúsenosti s liečbou cystinózy.
Hladiny cystínu v leukocytoch sa majú merať, aby sa upravilo dávkovanie lieku.
U detí do 12 rokov je odporúčaná dávka 1, 30 g / m2 / deň rozdelená do štyroch dávok
denne.
U pacientov starších ako 12 rokov a viac ako 50 kilogramov hmotnosti sa odporúča dávka 2 g / deň rozdelená do štyroch denných dávok. Počiatočné dávky by mali zodpovedať 1/4 - 1/6 očakávaných konečných dávok. Počiatočné dávky sa majú postupne zvyšovať počas 4-6 týždňov.
Ako CYSTAGON účinkuje?
CYSTAGON reaguje s cystínom za vzniku cysteínu a zmiešaného cysteamínu a disulfidu cystínu.
Tento zmiešaný disulfid sa potom extrahuje z buniek transportným systémom inej aminokyseliny (lyzínu). Množstvo cystínu v orgánoch je znížené, čo obmedzuje poškodenie.
Aké štúdie sa vykonali s CYSTAGONom?
CYSTAGON bol testovaný v troch klinických štúdiách, na ktorých sa zúčastnilo 234 pacientov počas dvanástich rokov. Štúdie sa týkali detí a novo prijatých pacientov, u ktorých boli testované dve rôzne dávky. Vzhľadom na to, že ide o veľmi vážny stav, z etických dôvodov nebolo možné porovnávať CYSTAGON priamo s placebom. Porovnanie sa namiesto toho uskutočnilo na skupine pacientov liečených placebom ako súčasť inej nesúvisiacej štúdie. Štúdie sa zamerali na funkciu obličiek a prežitie pacientov a rýchlosť rastu.
Aký prínos preukázal CYSTAGON v týchto štúdiách?
Tri štúdie ukázali, že CYSTAGON oneskoruje patológiu obličiek a potrebu dialýzy alebo transplantácie obličiek, ak sa liečba začína v mladom veku osobami s dobrou funkciou obličiek. Liek tiež zlepšuje prežitie a rýchlosť rastu u detí, ktoré ho užívajú.
Aké riziká sa spájajú s užívaním lieku CYSTAGON?
Najčastejšie vedľajšie účinky lieku CYSTAGON súvisia najmä s tráviacim systémom.
Najčastejšie hlásené nežiaduce účinky (pozorované u viac ako jedného pacienta z 10) sú: anorexia (strata apetítu), nauzea, vracanie, hnačka, letargia a pyrexia (horúčka). Zoznam všetkých vedľajších účinkov pozorovaných pri používaní lieku CYSTAGON sa nachádza v písomnej informácii pre používateľov.
Liek CYSTAGON by nemali užívať osoby, ktoré môžu byť precitlivené (alergické) na cysteamín, iné zložky lieku alebo penicilamín. CYSTAGON sa nemá podávať ženám, ktoré dojčia alebo sú tehotné alebo podozrivé (najmä počas prvých troch mesiacov), pokiaľ to nie je absolútne nevyhnutné.
Prečo bol liek CYSTAGON schválený?
Cystinóza je zriedkavé a smrteľné ochorenie a CYSTAGON sa považuje za užitočný liek
nemá inú alternatívu. Výbor pre lieky na humánne použitie (CHMP) usúdil, že prínos lieku CYSTAGON je väčší ako riziká spojené s jeho používaním a odporučil udeliť povolenie na uvedenie na trh.
CYSTAGON bol povolený za výnimočných okolností, pretože sa používa
na liečbu zriedkavého ochorenia nebolo možné získať podrobnejšie informácie o lieku v čase schválenia. Vzhľadom na to, že výrobca poskytol požadované dodatočné informácie, výnimočné okolnosti sa skončili 17. apríla 2007.
Viac informácií o CYSTAGON
Dňa 23. júna 1997 Európska komisia udelila pre liek CYSTAGON povolenie na uvedenie lieku Orphan Europe na trh platné v celej Európskej únii. Toto oprávnenie bolo obnovené 23. júna 2002 a 23. júna 2007.
Úplnú verziu hodnotenia (EPAR) si môžete pozrieť tu.
Posledná aktualizácia tohto súhrnu: 06-2007
