Myozyme - alglukozidáza alfa

Čo je liek Myozyme?

Myozyme sa dodáva vo forme prášku na prípravu infúzneho roztoku (kvapkanie do žily). Liek obsahuje účinnú látku alglukozidázu alfa.

Na čo sa liek Myozyme používa?

Myozyme sa používa na liečbu pacientov s Pompeho chorobou, zriedkavým dedičným ochorením. U pacientov s týmto ochorením je pozorovaný nedostatok enzýmu nazývaného alfa-glukozidáza. Tento enzým normálne premieňa glykogén (sacharid) na glukózu. Ak tento enzým chýba, glykogén sa akumuluje v niektorých tkanivách, najmä v srdci a svaloch, vrátane bránice (hlavný dýchací sval pod pľúcami). Progresívna akumulácia glykogénu spôsobuje rôzne príznaky a symptómy, vrátane zväčšenia srdca, ťažkostí s dýchaním a svalovej slabosti. Toto ochorenie sa môže vyskytnúť pri narodení, ale aj neskôr. Prínosy lieku Myozyme sa nepreukázali pri tejto forme neskorého nástupu.

Keďže počet pacientov s Pompeho chorobou je malý, ochorenie sa považuje za "zriedkavé" a liek Myozyme bol 14. februára 2001 označený za liek na ojedinelé ochorenia (liek používaný na liečbu zriedkavých chorôb).

Liek je dostupný len na lekársky predpis.

Ako sa liek Myozyme užíva?

Použitie tohto lieku má byť pod dohľadom lekára, ktorý má skúsenosti s liečbou Pompeho choroby alebo iných dedičných ochorení rovnakého typu.

Myozyme sa používa ako infúzia 20 mg na kilogram telesnej hmotnosti, podávaná raz za dva týždne. Počiatočná rýchlosť infúzie je 1 mg / kg za hodinu, s postupným zvyšovaním 2 mg / kg / hod. Každých 30 minút až do maximálnej rýchlosti 7 mg / kg / hod. Myozyme sa môže podávať deťom, adolescentom, dospelým a starším osobám.

Akým spôsobom liek Myozyme účinkuje?

Myozyme je enzýmová substitučná terapia, čo je terapia, ktorá slúži na to, aby pacienti dostali enzým, ktorému chýbajú. Myozyme slúži na nahradenie ľudského enzýmu alfa-glukozidázy, ktorý u ľudí s Pompeho chorobou chýba. Účinná látka lieku Myozyme, alglukozidáza alfa, je kópiou ľudského enzýmu produkovaného metódou nazývanou „technológia rekombinantnej DNA“: enzým je produkovaný bunkou, do ktorej bol zavedený gén (DNA), je schopný produkovať enzým. Tento náhradný enzým podporuje degradáciu glykogénu, ktorý zabraňuje jeho akumulácii v bunkách.

Aké štúdie sa vykonali na lieku Myozyme?

Myozyme bol predmetom dvoch hlavných štúdií zahŕňajúcich celkovo 39 novorodencov a detí s Pompeho chorobou. Títo pacienti boli porovnaní s „historickou porovnávacou skupinou“ pacientov s Pompeho chorobou, ktorí neboli liečení a nezúčastnili sa štúdií. Hlavnými ukazovateľmi účinnosti bol počet prežívajúcich pacientov a počet pacientov, ktorí nepotrebovali respirátor.

Ďalšie štúdie analyzovali účinok lieku Myozyme u 15 pacientov s neskorým nástupom ochorenia.

Aký prínos preukázal liek Myozyme v týchto štúdiách?

V prvej hlavnej štúdii vykonanej na deťoch mladších ako 6 mesiacov bolo všetkých 18 pacientov liečených liekom Myozyme nažive vo veku 18 mesiacov a 15 z nich nepotrebovalo ventiláciu, zatiaľ čo len jeden zo 42 pacientov v porovnávacej skupine. historik žil vo veku 18 mesiacov. Výsledky potvrdila iná štúdia, ktorá sa uskutočnila na deťoch vo veku od šiestich mesiacov do troch a pol roka.

Pri neskorom nástupe ochorenia sa účinok lieku Myozyme ukázal ako variabilný a merateľný. Pri tomto type ochorenia štúdie nepreukázali jasný prínos.

Aké riziká sa spájajú s užívaním lieku Myozyme?

Počas štúdií boli najčastejšie vedľajšie účinky lieku Myozyme (viac ako jeden pacient z 10) tachykardia (zvýšená srdcová frekvencia), erupcia (začervenanie), kašeľ, tachypnoe (zvýšená frekvencia dýchania), vracanie, žihľavka ( vyrážka so svrbením), vyrážka (vyrážka), pyrexia (horúčka) a zníženie saturácie kyslíkom (zníženie hladín kyslíka v krvi). Zoznam všetkých vedľajších účinkov pozorovaných pri používaní lieku Myozyme sa nachádza v písomnej informácii pre používateľov.

U pacientov užívajúcich liek Myozyme sa môžu vyvinúť protilátky (proteíny produkované ako odpoveď na liek Myozyme). Účinok týchto protilátok na bezpečnosť a účinnosť Myozymu zatiaľ nie je jasný.

Liek Myozyme by nemali užívať osoby, ktoré môžu byť precitlivené (alergické) na alglukozidázu alfa alebo iné zložky lieku.

Prečo bol liek Myozyme schválený?

Výbor pre lieky na humánne použitie (CHMP) rozhodol, že prínos lieku Myozyme je väčší ako riziká spojené s jeho používaním pri dlhodobej substitučnej liečbe enzýmami u pacientov s potvrdenou diagnózou Pompeho choroby (nedostatok alfa-glukozidázy). Výbor odporučil udeliť povolenie na uvedenie lieku Myozyme na trh.

Aké informácie o lieku Myozyme dosiaľ neboli predložené?

Spoločnosť bude pokračovať v skúmaní účinku lieku Myozyme u pacientov s neskoršou formou ochorenia.

Opatrenia prijaté na zabezpečenie bezpečného používania lieku Myozyme

Spoločnosť, ktorá vyrába liek Myozyme, pripravuje plán, ktorý zabezpečí, že liek sa bude používať bezpečne, najmä monitorovaním vývoja protilátok u pacientov užívajúcich liek Myozyme, vytvorením registra všetkých ľudí, ktorí trpia Pompeho chorobou, a zabezpečením toho, aby sa liek používal. lekári sú informovaní o možných reakciách pacientov na infúziu.