Na čo sa liek Orkambi - Lumacaftor / Ivacaftor používa?
Orkambi je liek používaný na liečbu cystickej fibrózy u pacientov vo veku najmenej 12 rokov, ktorí nesú genetickú mutáciu známu ako mutácia F508del. Táto mutácia ovplyvňuje gén, ktorý kóduje proteín, známy ako regulátor transmembránovej vodivosti cystickej fibrózy (CFTR), ktorý sa podieľa na regulácii produkcie hlienu a tráviacich štiav. Orkambi sa používa u pacientov, ktorí zdedili mutáciu oboch rodičov a sú preto nositeľmi oboch kópií génu CFTR.
Cystická fibróza je dedičné ochorenie, ktoré má závažné účinky na pľúca a tráviaci systém. Ovplyvňuje bunky, ktoré produkujú hlien a tráviace šťavy. Pri cystickej fibróze sa sekréty stávajú hustými a spôsobujú blokádu. Akumulácia hustých a viskóznych sekrétov v pľúcach je príčinou zápalu a chronických infekcií. V čreve blokovanie pankreatických kanálikov spomaľuje trávenie potravy a spôsobuje neadekvátny vývoj. Orkambi obsahuje účinné látky lumacaftor a ivacaftor.
Ako sa liek Orkambi - Lumacaftor / Ivacaftor užíva?
Orkambi môže predpísať iba lekár so skúsenosťami s liečbou cystickej fibrózy. Liek sa má predpisovať len pacientom vo veku najmenej 12 rokov so zavedenou mutáciou F508del na oboch kópiách génu CFTR.
Orkambi je dostupný vo forme tabliet obsahujúcich 200 mg lumacaftoru a 125 mg ivakaftoru. Odporúčaná dávka lieku Orkambi sú dve tablety dvakrát denne, pričom 12-hodinová dávka sa užíva s jedlom obsahujúcim tuky, ako sú jedlá pripravené z masla alebo olejov, alebo potraviny obsahujúce vajcia, syry, orechy, plnotučné mlieko alebo mäso.
U pacientov s problémami s pečeňou alebo užívaním niektorých liekov, o ktorých je známe, že sú silnými inhibítormi CYP3A4, môže byť potrebné znížiť dávku lieku Orkambi.
Akým spôsobom liek Orkambi - Lumacaftor / Ivacaftor účinkuje?
Cystická fibróza je spôsobená mutáciou v géne CFTR. Tento gén produkuje proteín známy ako "regulátor transmembránovej vodivosti cystickej fibrózy" (CFTR), ktorý sa podieľa na regulácii produkcie hlienu a tráviacich štiav. Tieto mutácie znižujú počet kanálov pre proteín CFTR na povrchu bunky alebo ovplyvňujú jeho fungovanie. Tieto kanály slúžia na transport iónov (atómov a molekúl s elektrickým nábojom) smerom dovnútra a zvonku buniek. Ak sú kanály defektné, hlien a žalúdočné šťavy sa môžu stať abnormálne hustými a viskóznymi.
Jedna z účinných látok obsiahnutých v lieku Orkambi, lumacaftor, zvyšuje počet CFTR proteínov na povrchu bunky, zatiaľ čo druhý, ivakaftor, zvyšuje aktivitu defektného CFTR proteínu. To normalizuje transport iónov cez membránové kanály, čím sa vylučuje menej hustý.
Aký prínos preukázal liek Orkambi - Lumacaftor / Ivacaftor v týchto štúdiách?
Ukázalo sa, že liek Orkambi je účinný pri zlepšovaní pľúcnych funkcií v dvoch hlavných štúdiách zahŕňajúcich 1 108 pacientov s cystickou fibrózou vo veku od 12 rokov s mutáciou F508del na obidvoch kópiách génu CFTR. V štúdiách sa liek Orkambi porovnával s placebom (zdanlivý liek); obe boli pridané k normálnej terapii podávanej pacientom. Hlavný parameter účinnosti bol založený na percentuálnom zlepšení FEV1 očakávanom pre pacienta, čo je ukazovateľ dobrého fungovania pľúc.
Výsledky prvej štúdie ukázali, že po 24 týždňoch liečby mali pacienti užívajúci liek Orkambi priemerné zlepšenie FEV1 o 2, 41 percentuálneho bodu vyššie ako pacienti liečení placebom, pričom táto hodnota bola 2, \ t 65 v druhej štúdii.
Výsledkom liečby liekom Orkambi bolo aj zníženie počtu exacerbácií, ktoré si vyžadovali hospitalizáciu alebo liečbu antibiotikami. Celkovo sa počet exacerbácií znížil o 39% v porovnaní s placebom.
Aké riziká sa spájajú s užívaním lieku Orkambi - Lumacaftor / Ivacaftor?
Najčastejšie vedľajšie účinky lieku Orkambi (ktoré môžu postihnúť viac ako 1 z 10 ľudí) sú dyspnoe (dýchavičnosť), hnačka a nauzea (pocit nevoľnosti). Medzi závažné vedľajšie účinky patria problémy s pečeňou, ako sú zvýšené pečeňové enzýmy, cholestatická hepatitída (akumulácia žlče, ktorá vedie k zápalu pečene) a hepatálna encefalopatia (ochorenie mozgu spôsobené problémami s pečeňou). Celkovo sa tieto závažné vedľajšie účinky vyskytli u viac ako 1 z 200 ľudí počas klinických štúdií.
Zoznam všetkých vedľajších účinkov pozorovaných pri používaní lieku Orkambi a obmedzenia sú uvedené v písomnej informácii pre používateľov.
Prečo bol liek Orkambi - Lumacaftor / Ivacaftor schválený?
Výbor agentúry pre lieky na humánne použitie (CHMP) rozhodol, že prínos lieku Orkambi je väčší ako riziká spojené s jeho používaním a odporučil, aby bol liek schválený na používanie v EÚ.
Hoci priaznivé účinky lieku Orkambi boli konzistentné v štúdiách vykonaných a podobných štúdiám liekov užívaných na liečbu príznakov cystickej fibrózy, ukázalo sa, že sú nižšie ako tie, ktoré sa očakávajú v prípade lieku, ktorý ovplyvňuje mechanizmus ochorenia a nie jeho príznaky., Keďže cystická fibróza spôsobená mutáciou F508del je obzvlášť závažná, výbor CHMP usúdil, že pozorované účinky boli klinicky relevantné pre pacientov bez alternatívnych možností liečby. Okrem toho výbor poznamenal, že prínos lieku Orkambi sa zachoval počas 48-týždňového obdobia liečby. Vedľajšie účinky lieku Orkambi ovplyvnili najmä črevné a dýchacie funkcie a vo všeobecnosti sa považovali za mierne až stredne ťažké a zvládnuteľné.
Aké opatrenia sa prijímajú na bezpečné a účinné používanie lieku Orkambi - Lumacaftor / Ivacaftor?
Bol vypracovaný plán riadenia rizík s cieľom zabezpečiť, aby sa liek Orkambi používal čo najbezpečnejšie. Na základe tohto plánu boli informácie o bezpečnosti zahrnuté do súhrnu charakteristických vlastností lieku a príbalového letáku pre liek Orkambi, vrátane príslušných opatrení, ktoré musia dodržiavať zdravotnícki pracovníci a pacienti.
Viac informácií o Orkambi - Lumacaftor / Ivacaftor
Ak potrebujete ďalšie informácie o liečbe liekom Orkambi, prečítajte si písomnú informáciu pre používateľov (súčasť správy EPAR) alebo sa obráťte na svojho ošetrujúceho lekára, resp. Lekárnika.
