Čo je Zalmoxis - geneticky modifikované lymfocyty a na čo sa používa?
Zalmoxis je liek používaný ako doplnková liečba u dospelých pacientov podstupujúcich transplantáciu hematopoetických kmeňových buniek (HSCT, transplantát buniek, ktorý sa môže vyvinúť do rôznych typov krvných buniek) z čiastočne kompatibilného darcu (tzv. Haploidentický transplantát). Liek Zalmoxis sa používa u pacientov, ktorí mali haploidentickú transplantáciu v dôsledku závažnej rakoviny krvi, ako je napríklad leukémia a lymfóm. Pred prijatím transplantátu pacient podstúpi liečbu na odstránenie existujúcich buniek z kostnej drene, vrátane rakovinových buniek a buniek imunitného systému. Zalmoxis sa podáva na obnovu imunitného systému pacienta po transplantácii.
Zalmoxis je typ lieku na inovatívnu liečbu nazývaný "liek na somatickú bunkovú terapiu", ktorý je typom liekov obsahujúcich bunky alebo tkanivá, ktoré boli manipulované tak, že môžu byť použité na liečbu, diagnostiku alebo prevenciu ochorenia. Zalmoxis obsahuje T lymfocyty (typ bielych krviniek), ktoré boli geneticky modifikované1. Na získanie Zalmoxisu sú T lymfocyty z darcu transplantátu oddelené od zvyšku buniek v transplantáte. Tieto T lymfocyty sa potom geneticky modifikujú tak, aby obsahovali "samovražedný gén".
Keďže počet pacientov podstúpil nízku transplantáciu hematopoetických kmeňových buniek (HSCT), liek Zalmoxis bol 20. októbra 2003 označený za liek na ojedinelé ochorenia.
Ako sa Zalmoxis používa - Geneticky modifikované lymfocyty?
Zalmoxis možno získať len na lekársky predpis a liečba sa má vykonávať pod dohľadom lekára, ktorý má skúsenosti s liečbou rakoviny krvi pomocou transplantácie hematopoetických kmeňových buniek (HSCT).
Zalmoxis je pripravený na použitie ako liek špecifický pre pacienta. Podáva sa po období 21-49 dní po transplantácii, ale iba v prípade, ak transplantát ešte nevrátil imunitný systém pacienta a ak sa u pacienta nevyskytlo ochorenie transplantátu proti hostiteľovi (ku ktorému dochádza pri transplantácii buniek). útočiť na telo).
Zalmoxis sa podáva intravenóznou infúziou (kvapkaním) počas 20-60 minút, každý mesiac až do štyroch mesiacov, kým cirkulujúce T lymfocyty nedosiahnu určitú úroveň. Dávka lieku Zalmoxis závisí od telesnej hmotnosti pacienta.
Ďalšie informácie nájdete v písomnej informácii pre používateľov.
Ako Zalmoxis - geneticky modifikované lymfocyty účinkujú?
Pri podávaní po transplantácii Zalmoxis pomáha pacientovi vybudovať imunitný systém, a preto pomáha chrániť ho pred infekciou. Avšak T lymfocyty prítomné v Zalmoxis môžu niekedy napadnúť telo pacienta, čo spôsobuje ochorenie transplantátu proti hostiteľovi. T bunky v Zalmoxis majú samovražedný gén, ktorý ich robí náchylnými na lieky ganciklovir a valganciklovir. Ak sa u pacienta vyvinie transplantačné ochorenie proti hostiteľovi, podá sa ganciklovir alebo valganciklovir, ktorý zabíja T lymfocyty, ktoré majú samovražedný gén, čím liečia ochorenie a bránia ďalšiemu vývoju.
Aký prínos preukázal Zalmoxis - geneticky modifikované lymfocyty počas štúdií?
Liek Zalmoxis sa skúmal v jednej hlavnej štúdii zahŕňajúcej 30 pacientov, ktorí podstúpili haploidentickú transplantáciu v dôsledku závažnej rakoviny krvi. Zalmoxis nebol v tejto štúdii porovnávaný s inými terapiami. Hlavným meradlom účinnosti bola obnova imunitného systému, meraná hladinami T lymfocytov v krvi, u 77% pacientov liečených Zalmoxisom (23 z 30) bol imunitný systém obnovený. Choroba hostiteľskej transplantácie sa vyskytla u 10 pacientov, ktorým sa podával buď ganciklovir alebo valganciklovir samostatne alebo v kombinácii s inými liekmi. Všetkých 10 pacientov sa zotavilo z transplantovaného ochorenia proti hostiteľovi.
Údaje z hlavnej štúdie boli tiež kombinované s údajmi z druhej prebiehajúcej štúdie a miery prežitia u 37 pacientov liečených Zalmoxisom (23 v hlavnej štúdii a 14 v súčasnej štúdii) boli porovnávané s pacientmi z \ t databáza 140 pacientov, ktorí v minulosti podstúpili haploidentickú transplantáciu. Percento pacientov, ktorí prežili po jednom roku, bolo 51% u pacientov, ktorí dostávali Zalmoxis v porovnaní s 34-40% u pacientov, ktorí nedostali Zalmoxis.
Aké riziká sa spájajú s užívaním lieku Zalmoxis - Geneticky modifikované lymfocyty?
Najčastejším vedľajším účinkom lieku Zalmoxis (ktorý sa môže vyskytnúť u viac ako 1 z 10 pacientov) je akútne ochorenie transplantátu proti hostiteľovi (stav, ktorý sa vyvíja v priebehu približne 100 dní po transplantácii). Pri použití Zalmoxisu sa tento stav môže liečiť ganciklovirom alebo valganciklovirom. Zalmoxis sa nemá podávať pacientom, ktorých imunitný systém bol obnovený. Okrem toho by sa nemal používať u pacientov, u ktorých sa už vyvinulo ochorenie transplantátu proti hostiteľovi, ktorý vyžaduje liečbu. Zoznam všetkých obmedzení a vedľajších účinkov hlásených pri používaní lieku Zalmoxis sa nachádza v písomnej informácii pre používateľov.
Prečo bol Zalmoxis - Geneticky modifikované lymfocyty schválené?
Ukázalo sa, že zalmoxis pomáha obnoviť imunitný systém pacientov, ktorí podstúpili haploidentickú transplantáciu v dôsledku závažných rakovín krvi; títo pacienti majú obmedzené terapeutické možnosti a majú zlú prognózu. Bezpečnostný profil Zalmoxisu sa považuje za prijateľný. Hlavným rizikom je transplantačná choroba proti hostiteľovi, ktorá však môže byť úspešne liečená ganciklovirom alebo valganciklovirom, ktorý zabíja T lymfocyty prítomné v Zalmoxise. Výbor agentúry pre lieky na humánne použitie (CHMP) agentúry rozhodol, že hoci sú potrebné ďalšie údaje na určenie ich rozsahu, prínos lieku Zalmoxis prevyšuje jeho riziká a odporučil, aby bol schválený na použitie v EÚ., Zalmoxis získal "podmienené schválenie". To znamená, že v budúcnosti budú k dispozícii ďalšie informácie o lieku, ktoré musí spoločnosť poskytnúť. Európska agentúra pre lieky každý rok preskúma dostupné nové informácie a tento súhrn bude zodpovedajúcim spôsobom aktualizovaný.
Aké informácie o lieku Zalmoxis dosiaľ neboli predložené?
Keďže spoločnosť Zalmoxis získala „podmienené schválenie“, spoločnosť, ktorá obchoduje so spoločnosťou Zalmoxis, poskytne výsledky prebiehajúcej štúdie o pacientoch s vysokorizikovou akútnou leukémiou. Štúdia porovná haploidentický transplantát, po ktorom nasleduje liečba Zalmoxisom s haploidentickou T-bunkovou transplantáciou, po ktorej nasleduje liečba cyklofosfamidom (liek na prevenciu vzniku transplantovaného ochorenia proti hostiteľovi) as haploidentickou transplantáciou bez T lymfocytov.
Aké opatrenia sa prijímajú na bezpečné a účinné používanie Zalmoxisu - geneticky modifikovaných lymfocytov?
Spoločnosť, ktorá obchoduje so Zalmoxisom, poskytne školenia pre zdravotníckych pracovníkov s podrobnými informáciami o rizikách vrátane transplantovaného ochorenia proti hostiteľovi a o tom, ako liek správne používať. Spoločnosť bude tiež zbierať údaje od všetkých pacientov liečených liekom Zalmoxis vyplnením registra a bude monitorovať pokrok po liečbe, aby sa dlhodobo preskúmala bezpečnosť a účinnosť lieku.
Odporúčania a preventívne opatrenia, ktoré majú dodržiavať zdravotnícki pracovníci a pacienti na bezpečné a účinné používanie lieku Zalmoxis, boli zahrnuté do súhrnu charakteristických vlastností lieku a príbalového letáku.
Viac informácií o Zalmoxis - Geneticky modifikované lymfocyty
Úplné znenie správy EPAR o lieku Zalmoxis sa nachádza na internetovej stránke agentúry: ema.europa.eu/Find medicine / Human drugs / European public assessment reports. Ak potrebujete viac informácií o liečbe Zalmoxisom, prečítajte si písomnú informáciu pre používateľov (súčasť správy EPAR) alebo sa obráťte na svojho ošetrujúceho lekára, resp. Lekárnika.
Zhrnutie stanoviska Výboru pre lieky na ojedinelé ochorenia týkajúce sa lieku Zalmoxis je dostupné na internetovej stránke agentúry: ema.europa.eu/Find liek / Ľudské lieky / Určenie zriedkavých chorôb
