Čo je Exjade?
Exjade je zdravotnícka pomôcka, ktorá ako účinnú látku obsahuje deferasirox. Liek je dostupný vo forme bielych dispergovateľných okrúhlych tabliet, ktoré, rozpustené v kvapaline, ako je voda, vytvárajú suspenziu, ktorú môže pacient piť. Každá tableta obsahuje 125 mg, 250 mg alebo 500 mg deferasiroxu.
Na čo sa liek Exjade používa?
Exjade je indikovaný na liečbu stavu známeho ako chronické preťaženie železom (nadbytok železa v tele) v dôsledku častých krvných transfúzií.
- Liek Exjade sa používa na zníženie množstva železa prítomného v tele pacientov (starších ako šesť rokov), ktorí trpia vrodeným ochorením nazývaným beta talasémia major, na ktorého liečbu sa musia podrobiť častým transfúziám krvi. Pacienti s beta talasémiou major nie sú schopní produkovať dostatočné množstvo hemoglobínu (proteín nachádzajúci sa v červených krvinkách, ktorý prenáša kyslík v tele), a preto vyžadujú časté transfúzie krvi. "Časté transfúzie" znamenajú najmenej 7 ml koncentrovaných červených krviniek na kilogram telesnej hmotnosti za mesiac.
- Exjade je tiež indikovaný, keď je liečba deferoxamínom (iný liek používaný na liečbu chronického preťaženia železom) kontraindikovaná alebo nedostatočná u pacientov trpiacich inými typmi anémie, detí vo veku od dvoch do piatich rokov a pacientov s beta talasémiou. ktoré dostávajú zriedkavé transfúzie.
Pretože počet pacientov trpiacich chronickým preťažením železom je nízky, ochorenie sa považuje za zriedkavé. Exjade bol 13. marca 2002 označený za liek na ojedinelé ochorenia.
Liek je dostupný len na lekársky predpis.
Ako sa liek Exjade užíva?
Liečbu Exjade majú začať a udržiavať lekári, ktorí majú skúsenosti s liečbou chronického preťaženia železom v dôsledku častých transfúzií krvi. Exjade sa môžu liečiť len pacienti, ktorí nemajú renálnu dysfunkciu. Liečba začína po transfúzii pacientovi približne 100 ml koncentrovaných červených krviniek na každý kilogram telesnej hmotnosti alebo keď sú prítomné príznaky preťaženia železom
sérum, proteín, ktorý uchováva železo, presahuje 1 mg na liter). Liečba zvyčajne začína dávkou 20 mg na kilogram telesnej hmotnosti. V závislosti od pacientovej transfúzie sa môžu použiť aj počiatočné dávky 10 mg alebo 30 mg / kg. Tieto dávky sa následne upravujú, ak je to potrebné, každé tri až šesť mesiacov v závislosti od odpovede pacienta.
Exjade sa musí užívať každý deň, najlepšie v rovnakom čase, nalačno (najmenej 30 minút pred jedlom). Počet tabliet každej koncentrácie tvoriacej dávku sa vypočíta na základe telesnej hmotnosti pacienta. Tablety sa rozpustia ich zmiešaním v pohári vody alebo ovocnej šťavy, aby sa získala suspenzia, ktorú môže pacient piť.
Akým spôsobom Exjade účinkuje?
Keď pacienti dostávajú opakované transfúzie na liečbu anémie, transfúzne červené krvinky privádzajú železo do tela. Telo však nemá prirodzený spôsob, ako odstrániť prebytočné železo, ktoré má tendenciu sa hromadiť a časom môže poškodiť dôležité orgány, ako je srdce alebo pečeň. Účinná látka lieku Exjade, deferasirox, je "chelátor železa". Viaže sa na železo prítomné v tele za vzniku zlúčeniny nazývanej "chelát", ktorá môže byť vylučovaná organizmom, najmä stolicou. To pomáha pri preťažení železa a zabraňuje poškodeniu v dôsledku prebytku železa.
Aké štúdie sa vykonali na lieku Exjade?
Účinky lieku Exjade sa testovali na pokusných modeloch a potom na ľuďoch. Hlavná štúdia účinnosti porovnávala liek Exjade s deferoxamínom u 591 pacientov s beta talasémiou major (z ktorých približne polovica bola mladšia ako 16 rokov a 56 rokov bola mladšia ako šesť rokov). V štúdii vedel lekár aj pacient o použitom lieku. Je to preto, že keď sa Exjade podáva perorálne, deferoxamín sa užíva subkutánnou infúziou (injekcia sa vykonáva veľmi pomaly pod kožou) počas noci. Účinnosť bola meraná sledovaním hladín železa v pečeni pred a po roku liečby liekmi.
Ďalšia štúdia skúmala účinnosť lieku Exjade u 184 pacientov, ktorí nemohli byť liečení deferoxamínom, vrátane pacientov s beta talasémiou major a inými typmi anémie.
Aký prínos preukázal Exjade v týchto štúdiách?
Na konci hlavnej štúdie 53% pacientov, ktorí dostávali Exjade, preukázalo dostatočnú odpoveď na liečbu v porovnaní so 66% pacientov liečených deferoxamínom. To znamená, že liek Exjade nemusí byť taký účinný ako porovnávací liek. Vzhľadom na 381 pacientov, ktorí mali na začiatku štúdie obzvlášť vysoké hladiny železa v pečeni a ktorí dostali porovnateľné množstvo lieku Exjade alebo deferoxamínu, boli obidva lieky účinné. V tejto štúdii boli pacienti vo veku do 6 rokov príliš málo na to, aby dokázali bezpečnosť a účinnosť lieku Exjade v tejto vekovej skupine.
V ďalšej štúdii viac ako polovica pacientov, ktorí nemohli byť liečení deferoxamínom, reagovala na liečbu Exjade po jednom roku vrátane pacientov vo veku od dvoch do piatich rokov.
Aké riziká sa spájajú s užívaním lieku Exjade?
Najčastejším vedľajším účinkom lieku Exjade (pozorovaným u viac ako 1 pacienta z 10) je zvýšenie kreatinínu v krvi ( marker problémov s obličkami). Zoznam všetkých vedľajších účinkov pozorovaných pri používaní lieku Exjade sa nachádza v písomnej informácii pre používateľov.
Exjade je kontraindikovaný u ľudí, ktorí sú precitlivení (alergickí) na deferasirox alebo na ktorúkoľvek inú pomocnú látku au ľudí s klírensom kreatinínu (meraním schopnosti obličiek vylučovať kreatinín v krvi) menej ako 60 ml za minútu. Nesmie sa používať v kombinácii s inými chelátormi železa.
Je veľmi dôležité, aby sa funkcie obličiek a pečene pacientov kontrolovali krvnými testami pred začiatkom liečby Exjade a pravidelne počas liečby liekom. Ak sa u pacienta vyvinie ochorenie obličiek alebo pečene, dávka má byť rizoto alebo liečba ukončená. Exjade je kontraindikovaný u ľudí so závažným ochorením pečene, pretože nebol na týchto pacientoch testovaný.
Prečo bol liek Exjade schválený?
Výbor pre lieky na humánne použitie (CHMP) dospel k záveru, že prínos lieku Exjade prevažuje nad rizikami pri liečbe chronického preťaženia železom v dôsledku častých transfúzií krvi u pacientov s beta talasémiou major. U pacientov, ktorí dostávajú menej časté transfúzie, je Exjade alternatívou k deferoxamínu, keď sa nemôže použiť alebo je nedostatočný. Výbor preto odporučil udeliť povolenie na uvedenie tohto lieku na trh.
Aké opatrenia sa prijímajú na bezpečné používanie lieku Exjade?
Od spoločnosti zodpovednej za dodávku lieku Exjade sa vyžaduje, aby pripravil dokumentáciu pre lekárov, ktorá sa má distribuovať v čase uvedenia lieku na trh, aby sa zabezpečilo, že v čase predpisovania lieku sú si vedomí potreby monitorovania zdravia pacienta, najmä funkcie obličiek. Spoločnosť pripraví aj podobný súbor pre pacientov.
Viac informácií o Exjade
Dňa 28. augusta 2006 Európska komisia vydala spoločnosti Novartis Europharm Limited povolenie na uvedenie lieku Exjade na trh platné v celej Európskej únii.
Súhrn stanoviska Výboru pre lieky na ojedinelé ochorenia na Exjade je k dispozícii tu.
Plné znenie hodnotenia (EPAR) Exjade, kliknite sem.
Posledná aktualizácia tohto súhrnu: 08-2008.
