Čo je kyselina chenodeoxycholová Sigma-Tau - kyselina chenodeoxycholová?
Chenodeoxycholová kyselina sigma-tau je liek, ktorý obsahuje účinnú látku kyselinu chenodeoxycholovú. Je to "primárna žlčová kyselina", ktorá je jednou z hlavných zložiek žlče (tekutina produkovaná pečeňou, ktorá pomáha tráveniu tukov).
Chenodeoxycholová kyselina sigma-tau sa používa pri liečbe dospelých a detí od jedného mesiaca veku s cerebrotendinóznou xantomatózou. Títo pacienti nie sú schopní produkovať primárnu žlčovú kyselinu chenodeoxycholovú kyselinu v dostatočnom množstve v dôsledku genetických abnormalít, ktoré spôsobujú nedostatok pečeňového enzýmu sterol 27-hydroxylázy. Keď chýbajú primárne žlčové kyseliny, telo namiesto toho produkuje abnormálne žlčové kyseliny a iné látky, ktoré sa hromadia v celom tele a spôsobujú poškodenie.
Keďže počet pacientov s týmto stavom je nízky, ochorenie sa považuje za zriedkavé a chenodeoxycholová kyselina sigma-tau bola 16. decembra 2014 označená za liek na ojedinelé ochorenia (liek používaný pri zriedkavých ochoreniach). Chenodeoxycholová kyselina sigma-tau je "hybridná medicína".
To znamená, že je podobný "referenčnému lieku", ktorý obsahuje rovnakú účinnú látku. Referenčným liekom pre chenodeoxycholovú kyselinu sigma-tau je Xenbilox. Xenbilox sa však líši od kyseliny chenodeoxycholovej kyseliny sigma-tau tým, že je povolený na iné použitie (na rozpustenie cholesterolových žlčových kameňov).
Ako sa používa kyselina chenodeoxycholová kyselina Sigma-Tau - kyselina chenodeoxycholová?
Chenodeoxycholovú kyselinu sigma-tau možno získať len na lekársky predpis. Liečbu má začať a kontrolovať lekár, ktorý má skúsenosti s liečbou cerebrotendinóznej xantomatózy alebo iných chorôb súvisiacich s produkciou primárnych žlčových kyselín.
Chenodeoxycholová kyselina sigma-tau je dostupná vo forme kapsúl (250 mg), ktoré sa majú užívať 3-krát denne v približne rovnakom čase každý deň. Denná dávka sa stanoví a upraví počas liečby pre každého pacienta podľa veku, funkcie pečene a hladín žlčových kyselín v krvi a moči. Pre malé deti a deti, ktoré nie sú schopné prehltnúť kapsuly, sa obsah týchto kapsúl môže zmiešať s 8, 4% roztokom hydrogenuhličitanu sodného, aby sa vytvorila kvapalina.
Ďalšie informácie nájdete v písomnej informácii pre používateľov.
Ako funguje kyselina chenodeoxycholová kyselina Sigma-Tau - kyselina chenodeoxycholová?
Kyselina chenodeoxycholová je jednou z hlavných primárnych žlčových kyselín produkovaných pečeňou. Kyselina chenodeoxycholová obsiahnutá v tomto lieku nahrádza kyselinu, ktorú chýba. To pomáha znížiť produkciu abnormálnych látok a prispieva k normálnej aktivite žlče v tráviacom systéme, čím sa zmierňujú symptómy ochorenia.
Aký prínos preukázal Chenodeoxycholová kyselina Sigma-Tau - kyselina chenodeoxycholová v mojich štúdiách?
Chenodeoxycholová kyselina sigma-tau bola analyzovaná v štúdii, ktorá skúmala záznamy 35 pacientov s cerebrotendinovou xantomatózou liečených kyselinou chenodeoxycholovou počas približne 9 rokov. Z 23 pacientov, u ktorých boli k dispozícii hladiny žlčových kyselín, všetci mali zníženú hladinu (priemerne 56-69 µmol / l). Zo 14 pacientov, u ktorých boli v moči k dispozícii hladiny žlčových kyselín, malo 79% (11 zo 14) v poslednej analýze znížené hladiny. Väčšina pacientov tiež ukázala zlepšenie príznakov ochorenia: všetky hlásili zlepšenie hnačky, 89% pacientov vykazovalo zlepšenie mentálnych schopností, 60% pacientov vykazovalo zlepšenie v mobilite, kým 85% vykazovalo zlepšenie. 77% pacientov malo psychiatrické zlepšenie na základe dvoch rôznych skóre.
Aké riziká sa spájajú s kyselinou chenodeoxycholovou Sigma-Tau - kyselinou chenodeoxycholovou?
Vedľajšie účinky pozorované pri chenodeoxycholovej kyseline sigma-tau sú zápcha a abnormálne hodnoty pečeňových testov; z dostupných údajov však nebolo možné spoľahlivo odhadnúť ich frekvenciu. Boli mierne až stredne závažné a neboli trvanlivé.
Zoznam obmedzení nájdete v písomnej informácii pre používateľov.
Prečo bola schválená kyselina chenodeoxycholová kyselina Sigma-Tau - kyselina chenodeoxycholová?
Kyselina chenodeoxycholová sa používa pri liečbe cerebrotendínovej xanthomatózy počas približne 40 rokov, hoci na takéto použitie nebola povolená. Vzhľadom na vzácnosť ochorenia sú však dostupné údaje o používaní lieku stále obmedzené. Štúdie však ukázali, že liek má priaznivé účinky na pacientov a nemá žiadne významné vedľajšie účinky. Výbor agentúry pre lieky na humánne použitie (CHMP) preto rozhodol, že prínos chenodeoxycholovej kyseliny sigma-tau je väčší ako riziká spojené s jej používaním a odporučil, aby bol schválený na použitie v EÚ.
Chenodeoxycholová kyselina sigma-tau bola povolená za „výnimočných okolností“, pretože nebolo možné získať úplné informácie o nej kvôli zriedkavosti ochorenia. Európska agentúra pre lieky každý rok preskúma dostupné nové informácie a tento súhrn bude zodpovedajúcim spôsobom aktualizovaný.
Aké informácie o lieku Chenodeoxycholic acid sigmatau ešte neboli predložené?
Keďže chenodeoxycholová kyselina sigma-tau bola povolená za výnimočných okolností, spoločnosť, ktorá ju uvádza na trh, zriadi register na monitorovanie jeho prínosov a bezpečnosti.
Aké opatrenia sa prijímajú na bezpečné a účinné používanie kyseliny chenodeoxycholovej Sigma-Tau - kyseliny chenodeoxycholovej?
Odporúčania a preventívne opatrenia, ktoré majú dodržiavať zdravotnícki pracovníci a pacienti na bezpečné a účinné používanie kyseliny chenodeoxycholovej kyseliny sigma-tau, boli zahrnuté do súhrnu charakteristických vlastností lieku a písomnej informácie pre používateľov.
Ďalšie informácie o Chenodeoxycholovej kyseline Sigma-Tau - Chenodeoxycholovej kyseline
Úplnú verziu EPAR verzie Chenodeoxycholovej kyseliny sigma-tau sa nachádza na internetovej stránke agentúry: ema.europa.eu/Find medicine / Human drugs / European public assessment reports. Ďalšie informácie o liečbe liekom Chenodeoxycholic acid sigma-tau sa nachádzajú v písomnej informácii pre používateľov (súčasť správy EPAR) alebo sa obráťte na svojho ošetrujúceho lekára, resp. Lekárnika.
Zhrnutie stanoviska Výboru pre lieky na ojedinelé ochorenia týkajúce sa chenodeoxycholovej kyseliny sigma-tau je k dispozícii na internetovej stránke agentúry: ema.europa.eu/Find liek / Ľudské lieky / Zriedkavé ochorenia.
