Čo je Busilvex?
Busilvex je koncentrát na infúzny roztok (kvapkanie do žily) obsahujúci účinnú látku busulfán.
Na čo sa liek Busilvex používa?
Busilvex je indikovaný na "kondicionáciu" (prípravnú) liečbu pred transplantáciou hematopoetických progenitorových buniek (buniek, ktoré generujú krvné bunky) u dospelých a detských pacientov. Tento typ transplantátu sa vykonáva u jedincov, ktorí trpia zmenami krvi (napríklad vzácnou formou anémie) alebo krvnými nádormi, v ktorých je preto nevyhnutné nahradiť krvotvorné bunky. Po liečbe Busilvexom nasleduje liečba iným liekom (cyklofosfamid u dospelých a cyklofosfamid alebo melfalan u detí).
Keďže počet pacientov podstupujúcich tento typ kondicionovania a transplantácií je v Európskej únii (EÚ) nízky, busulfán bol 29. decembra 2000 označený za liek na ojedinelé ochorenia.
Liek je dostupný len na lekársky predpis.
Ako sa Busilvex užíva?
Podávanie Busilvexu sa má vykonávať pod dohľadom lekára, ktorý má skúsenosti s pred transplantáciou. Odporúčaná dávka Busilvexu u dospelých je 0, 8 mg na kilogram telesnej hmotnosti. U detí a dospievajúcich (do 17 rokov) závisí odporúčané dávkovanie Busilvexu od telesnej hmotnosti pacienta a pohybuje sa v rozmedzí od 0, 8 do 1, 2 mg / kg. Busilvex sa podáva ako centrálna intravenózna infúzia (kvapkanie do centrálnej žily v hrudníku). Každá infúzia trvá dve hodiny a podáva sa pacientovi každých šesť hodín počas štyroch po sebe nasledujúcich dní pred liečbou cyklofosfamidom alebo melfalanom a transplantáciou. Pred podaním Busilvexu sa pacienti majú predliečiť antikonvulzívami (na prevenciu záchvatov) a antiemetikami (na prevenciu zvracania).
Akým spôsobom Busilvex účinkuje?
Účinná látka lieku Busilvex, busulfán, patrí do skupiny liekov nazývaných "alkylačné činidlá". Tieto látky sú "cytotoxické", tj zabíjajú bunky, najmä tie, ktoré sa rýchlo vyvíjajú, ako sú nádorové alebo progenitorové bunky (alebo "kmeňové bunky") (tj bunky, ktoré produkujú iné typy buniek). Busulfán sa používa pred transplantáciou na neutralizáciu abnormálnych buniek a hematopoetických progenitorových buniek u pacienta. Tento proces sa nazýva "myeloablácia". Liečba cyklofosfamidom alebo melfalanom sa potom používa na potlačenie imunitného systému, čím sa znižuje prirodzená obranyschopnosť organizmu. To podporuje "štepenie" transplantovaných buniek (to znamená, že bunky začínajú rásť a produkujú normálne krvné bunky).
Ako bol liek Busilvex skúmaný?
Účinky lieku Busilvex sa najprv skúmali na pokusných modeloch a potom na ľuďoch. Farmaceutická spoločnosť prezentovala údaje z experimentálnych modelov odvodených z vedeckej literatúry.
Busilvex bol skúmaný u pacientov, väčšinou trpiacich rakovinou krvi, ktorí potrebovali transplantáciu hematopoetických progenitorových buniek. Uskutočnili sa dve hlavné štúdie zahŕňajúce 103 dospelých a jedna štúdia zahŕňajúca 55 detí. Hlavný parameter účinnosti bol založený na počte pacientov s myeloabláciou (tj zníženým počtom bielych krviniek a krvných doštičiek) a „štepom“ (čas potrebný na návrat bielych krviniek na vyššie hladiny).
Aký prínos preukázal Busilvex v týchto štúdiách?
Myeloablácia bola pozorovaná u všetkých pacientov, dospelých a detí. Štep sa získal v priemere po desiatich dňoch (u dospelých) alebo 11 dní (u detí) v prípadoch "autológnej transplantácie" (tj transplantácie vlastných buniek pacienta, odobratých a uskladnených pred transplantáciou). Štep bol dosiahnutý po 13 dňoch (u dospelých) a 21 dňoch (u detí) pri "alogénnych transplantátoch" (transplantácia darcovských buniek).
Aké riziká sa spájajú s užívaním lieku Busilvex?
Okrem zníženia počtu cirkulujúcich krvných buniek, čo je cieľom tohto lieku, patrí medzi najzávažnejšie vedľajšie účinky liečby Busilvexom infekcia, poruchy pečene, vrátane obštrukcie pečeňovej žily, ochorenie transplantátu voči transplantovanej chorobe. hostiteľa (keď transplantované bunky napadnú organizmus pacienta) a respiračných (pľúcnych) porúch. Zoznam všetkých vedľajších účinkov pozorovaných pri používaní lieku Busilvex sa nachádza v písomnej informácii pre používateľov.
Liek Busilvex by nemali užívať osoby, ktoré môžu byť precitlivené (alergické) na busulfán alebo na iné zložky lieku. Liek sa nesmie podávať gravidným ženám. Pri začatí liečby Busilvexom sa má dojčenie prerušiť. Busilvex môže poškodiť fertilitu oboch pohlaví. Pacientky by preto nemali otehotnieť počas liečby a do šiestich mesiacov po jej ukončení a pacienti v mužskom veku by nemali pocas liecby liekom a až do šiestich mesiacov po liecbe tento procreactate.
Osobitná pozornosť sa odporúča, ak sa súbežne užívajú také lieky, ako je itrakonazol (používaný pri určitých typoch infekcií), chetobemidón (používaný na liečbu bolesti) a paracetamol. Viac informácií nájdete v písomnej informácii pre používateľov.
Prečo bol Busilvex schválený?
Výbor pre lieky na humánne použitie (CHMP) dospel k záveru, že účinnosť lieku Busilvex bola preukázaná a že je alternatívou k tabletám busulfánu, ktoré majú nevýhody vrátane vysokého počtu tabliet, ktoré je potrebné užívať. Výbor CHMP rozhodol, že prínos lieku Busilvex prevyšuje jeho riziká ako kondicionačná liečba pred transplantáciou hematopoetických progenitorových buniek. Výbor preto odporučil udeliť povolenie na uvedenie lieku Busilvex na trh.
Ďalšie informácie o spoločnosti Busilvex:
Dňa 9. júla 2003 Európska komisia udelila povolenie na uvedenie lieku Pierre Fabre Médicament na trh v rámci EÚ pre spoločnosť Busilvex. Povolenie na uvedenie na trh bolo obnovené 9. júla 2008.
Ak sa chcete zaregistrovať ako liek na ojedinelé ochorenia lieku Busilvex, kliknite sem .
Úplné znenie správy EPAR o lieku Busilvex sa nachádza tu.
Posledná aktualizácia tohto súhrnu: 07-2008.
