Okrem nájdenia dostatočného priestoru v energetických nápojoch a doplnkoch na reguláciu hmotnosti je kofeín súčasťou formulácie skutočných liečivých špecialít.
Táto látka sa skutočne ukázala ako užitočná:
- pri liečbe a prevencii bronchopulmonálnej dysplázie u predčasne narodených novorodencov. Za týchto okolností použitie kofeínu pomáha zvýšiť prírastok hmotnosti počas liečby a znížiť výskyt mozgovej obrny a oneskorenia v kognitívnom a jazykovom vývoji. Na druhej strane sú pri dlhodobom užívaní možné mierne vedľajšie účinky.
- Pri primárnej liečbe (ale nie pri relatívnej prevencii) apnoe u predčasne narodených detí (napr. Peyona®).
- Pri liečbe ortostatickej hypotenzie (prudký pokles tlaku pri predpokladanom vzpriamenom tlaku).
Kofeín je tiež prítomný v niektorých voľne predajných liekoch na kontrolu bolesti a bolesti hlavy, čím sa zabezpečuje vyššia účinnosť charakteristickej aktívnej zložky a jej rýchlejšia absorpcia.
Často je kofeín prítomný vo forme citrátu kofeínu, ktorý zaručuje rýchlejší nástup jeho terapeutického účinku.