Increlex - mecasermín

Čo je Increlex?

Increlex je injekčný roztok obsahujúci účinnú látku mecasermín.

Na čo sa liek Increlex používa?

Increlex je indikovaný na dlhodobú liečbu zlyhania rastu u pacientov mladších ako 18 rokov s „závažnou primárnou deficienciou rastového faktora podobného inzulínu typu -1“ (veľmi nízke hladiny hormónu v krvi nazývané faktor inzulínový rast typu -1 alebo IGF-1). IGF-1 je nevyhnutný pre rast. Pacienti s nedostatkom IGF-1 produkujú rastový hormón, ale ich telo nevykazuje žiadnu odpoveď, takže sú menšie ako ich vek. Increlex sa používa, pretože deficit je „primárny“, čo znamená, že neboli identifikované žiadne iné príčiny znížených hladín IGF1, ako je napríklad podvýživa, nízke hladiny hormónov štítnej žľazy alebo užívanie steroidov (lieky používané na zníženie alebo prevenciu zápaly). Ďalšie informácie nájdete v súhrne charakteristických vlastností lieku (ktorý je súčasťou správy EPAR).

Keďže počet pacientov s primárnym nedostatkom IGF1 je nízky, ochorenie sa považuje za „zriedkavé“ a liek Increlex bol 22. mája 2006 označený za liek na ojedinelé ochorenia.

Liek je dostupný len na lekársky predpis.

Ako sa liek Increlex užíva?

Na liečbu Increlexom majú dohliadať lekári so skúsenosťami v diagnostike a liečbe pacientov s poruchami rastu.

Odporúčaná začiatočná dávka je 0, 04 mg na kilogram telesnej hmotnosti dvakrát denne. Dávka má byť prispôsobená každému pacientovi na základe rýchlosti rastu a vedľajších účinkov. Maximálna dávka je 0, 12 mg na kilogram dvakrát denne. Increlex sa má podávať subkutánne a musí sa meniť miesto podania vždy. Liek sa nesmie nikdy aplikovať do žily. Injekcia sa má podať tesne pred jedlom alebo občerstvením. Liečba sa má ukončiť, ak pacient z akéhokoľvek dôvodu nemôže jesť. Ďalšie informácie nájdete v súhrne charakteristických vlastností produktu.

Akým spôsobom liek Increlex účinkuje?

Účinná látka lieku Increlex, mecasermín, je kópiou IGF-1. IGF-1 je veľmi dôležitý pri určovaní, koľko dieťa rastie. Tento hormón v skutočnosti stimuluje delenie a rast

a vstrebávanie živín, čo podporuje rast telesných tkanív. Increlex účinkuje rovnakým spôsobom ako prirodzený IGF-1, ktorý nahrádza chýbajúci hormón a prispieva k rastu výšky dieťaťa.

Mecasermín sa vyrába použitím "technológie rekombinantnej DNA": to znamená, že sa získava z baktérií, do ktorých sa zaviedol gén, ktorý im umožňuje produkovať IGF-1.

Aké štúdie sa vykonali na lieku Increlex?

Increlex bol skúmaný v piatich štúdiách, na ktorých sa zúčastnilo celkovo 76 detí vo veku od 1 do 15 rokov s ťažkým primárnym nedostatkom IGF-1, z ktorých deväť užívalo iný typ rekombinantného IGF-1 pred účasťou na týchto štúdiách., Pretože ochorenie je zriedkavé, mnohé z detí boli zaradené do viac ako jednej štúdie. V jednej štúdii sa liek Increlex porovnával s placebom (zdanlivý liek) u ôsmich pacientov, zatiaľ čo v iných štúdiách sa liek Increlex neporovnával s inými liekmi. Štúdie trvali od 15 mesiacov do 8 rokov a hlavnou mierou účinnosti bola rýchlosť rastu.

Aký prínos preukázal Increlex v týchto štúdiách?

Increlex spôsobil významné zvýšenie rýchlosti rastu. Ak sa výsledky všetkých štyroch štúdií posudzujú spoločne, miera rastu bola v priemere 2, 8 cm za rok pred liečbou. V prvom roku liečby narástol na 8, 0 cm av druhom na 5, 8 cm. Rýchlosť rastu sa stabilizovala na približne 4, 7 cm za rok počnúc štvrtým rokom liečby.

Niektoré štúdie sa uskutočnili aj na deťoch s defektmi v géne rastového hormónu (GH), u ktorých sa vyvinuli protilátky proti GH. Spoločnosť predložila žiadosť o povolenie používať Increlex u týchto detí, ale na konci hodnotenia lieku túto žiadosť stiahla, pretože tento stav nie je uvedený v označení lieku na ojedinelé ochorenia.

Aké riziká sa spájajú s užívaním lieku Increlex?

Najčastejšie vedľajšie účinky lieku Increlex (pozorované u viac ako 1 pacienta z 10) sú hypoglykémia (znížená koncentrácia glukózy v krvi), hypertrofia týmusu (zväčšená týmová žľaza, žľaza nachádzajúca sa pod hrudnou kosťou, ktorá sa podieľa na tvorbe \ t protilátky), bolesť hlavy, strata sluchu (strata sluchu), hypertrofia mandlí (zväčšenie mandlí), chrápanie a hypertrofia (opuch) v mieste podania. Zoznam všetkých vedľajších účinkov pozorovaných pri používaní lieku Increlex sa nachádza v písomnej informácii pre používateľov.

Increlex by nemali užívať osoby, ktoré môžu byť precitlivené (alergické) na mecasermín alebo iné zložky lieku. Nesmie sa používať ani u pacientov s podozrivým alebo aktívnym karcinómom (abnormálna bunková proliferácia). Liečba Increlexom sa má prerušiť, ak sa vyvinie dôkaz o malignite. Increlex sa nemá podávať predčasne narodeným deťom alebo novorodencom.

Prečo bol liek Increlex schválený?

Výbor pre lieky na humánne použitie (CHMP) rozhodol, že prínos lieku Increlex je väčší ako riziká spojené s jeho používaním pri dlhodobej liečbe zlyhania rastu u detí a dospievajúcich s ťažkým primárnym nedostatkom IGF-1. Výbor odporučil udeliť povolenie na uvedenie lieku Increlex na trh.

Increlex bol povolený za „výnimočných okolností“. To znamená, že keďže ochorenie je zriedkavé, nebolo možné získať úplné informácie o lieku Increlex. Európska agentúra pre lieky každý rok preskúma nové informácie, ktoré sa mohli stať dostupnými, av prípade potreby sa tento súhrn aktualizuje.

Aké informácie o lieku Increlex dosiaľ neboli predložené?

Spoločnosť, ktorá vyrába Increlex, vykoná dlhodobú štúdiu na posúdenie bezpečnosti lieku, keď sa liečba začína u malých detí a pokračuje do dospelosti.

Aké opatrenia sa prijímajú na bezpečné používanie lieku Increlex?

Spoločnosť Increlex poskytne lekárom a pacientom informačné balíčky, ktoré budú obsahovať vysvetlenia o používaní lieku a opis jeho vedľajších účinkov.

Spoločnosť tiež poskytne kalkulačky dávok, ktoré pomôžu lekárom a pacientom (alebo opatrovateľom) pripraviť správnu dávku.