Čo je Elaprase?
Elaprase je koncentrát na infúzny roztok, ktorý obsahuje účinnú látku idursulfázu.
Na čo sa liek Elaprase používa?
Liek Elaprase sa používa na liečbu pacientov s Hunterovým syndrómom a je určený na dlhodobé užívanie.
Hunterov syndróm, známy tiež ako mukopolysacharidóza II, je zriedkavá dedičná porucha, ktorá postihuje predovšetkým mužov. Pacienti trpiaci touto poruchou neprodukujú enzým nazývaný iduronát-2-sulfatáza, ktorý slúži na rozklad látok v tele nazývaných glykozaminoglykány (GAG). Výsledkom je, že sa GAG postupne akumulujú vo väčšine orgánov týchto pacientov a poškodzujú ich. To spôsobuje široké spektrum príznakov, najmä ťažkosti s dýchaním a problémy s chôdzou. Pri neprítomnosti liečby sa tieto príznaky stávajú čoraz závažnejšími v priebehu času.
Keďže počet pacientov s Hunterovým syndrómom je malý, ochorenie sa považuje za zriedkavé a 11. decembra 2001 bol liek Elaprase označený za liek na ojedinelé ochorenia (liek používaný na liečbu zriedkavých chorôb).
Liek je dostupný len na lekársky predpis.
Ako sa liek Elaprase užíva?
Elaprase sa podáva každý týždeň formou intravenóznej infúzie (kvapkaním do žily). Dávka pre dospelých, deti a dospievajúcich je 0, 5 mg / kg telesnej hmotnosti. Pred podaním infúzie sa musí príslušná dávka Elapraseu zriediť vo fyziologickom roztoku.
Infúzia má trvať 3 hodiny, ktoré sa môžu postupne znižovať na 1 hodinu za predpokladu, že pacient nevykazuje reakcie na infúziu (vyrážka, svrbenie, horúčka, bolesť hlavy, hypertenzia alebo začervenanie).
Ako Elaprase účinkuje?
Účinná látka lieku Elaprase, idursulfáza, je kópiou ľudského enzýmu iduronát-2-sulfatázy. to je
produkovaný metódou známou ako "technológia rekombinantnej DNA": enzým je produkovaný ľudskou bunkou, do ktorej bol zavedený gén (DNA), ktorý ho robí schopným produkovať enzým. Idursulfáza nahrádza chýbajúci alebo nedostatočný enzým u pacientov s Hunterovým syndrómom. Poskytnutím enzýmu môžete zlepšiť alebo kontrolovať symptómy ochorenia.
Aké štúdie sa vykonali na lieku Elaprase?
Účinky lieku Elaprase sa najprv skúmali na pokusných modeloch a potom na ľuďoch.
Hlavná štúdia Elaprase bola vykonaná na 96 mužských pacientoch vo veku od 5 do 31 rokov a účinnosť lieku bola porovnávaná s účinnosťou placeba (zdanlivý liek). Hlavnými meradlami účinnosti boli pľúcne funkcie ("nútená životná kapacita", maximálne množstvo vzduchu, ktoré je pacient schopný vydávať pri dýchaní) a vzdialenosť, po ktorej môžu pacienti chodiť po 6 minútach, čo meria účinky. kĺbov ochorenia srdca, pľúc, kĺbov a iných orgánov. Tieto opatrenia boli uskutočnené pred liečbou a po 52 týždňoch liečby.
Aký prínos preukázal liek Elaprase v týchto štúdiách?
Štúdia ukázala, že Elaprase zlepšuje pľúcne funkcie a schopnosť pacientov chodiť. Po 52 týždňoch mohli pacienti liečení liekom Elaprase cestovať do vzdialenosti 43, 3 m za 6 minút, zatiaľ čo pacienti liečení placebom len 8, 2 m. Liek tiež spôsobil zlepšenie funkcie pľúc, kým u pacientov liečených placebom sa zistilo mierne zhoršenie.
Aké riziká sa spájajú s užívaním lieku Elaprase?
Najčastejšie vedľajšie účinky lieku Elaprase (pozorované u viac ako 1 pacienta z 10) sú reakcie súvisiace s infúziou, ako sú kožné reakcie (vyrážka alebo svrbenie), pyrexia (horúčka), bolesť hlavy, hypertenzia (vysoký krvný tlak) a opuch. v mieste infúzie. Ďalšími veľmi častými vedľajšími účinkami boli dyspepsia (pálenie záhy) a bolesť na hrudníku. Zoznam všetkých vedľajších účinkov pozorovaných pri používaní lieku Elaprase sa nachádza v písomnej informácii pre používateľov.
Liek Elaprase nesmú užívať osoby, ktoré sú precitlivené (alergické) na idursulfázu alebo na niektorú z pomocných látok.
Prečo bol liek Elaprase povolený?
Výbor pre lieky na humánne použitie (CHMP) dospel k záveru, že zlepšenia uvedené v tejto štúdii, hoci sú skromné, predstavujú klinický prínos pri liečbe \ t
Hunter rozhodol, že prínos lieku Elaprase je väčší ako riziká spojené s jeho používaním pri dlhodobej liečbe pacientov s Hunterovým syndrómom a odporučil udeliť povolenie na uvedenie lieku Elaprase na trh.
Liek Elaprase bol povolený za „výnimočných okolností“, pretože keďže Hunterov syndróm je zriedkavé ochorenie, nebolo možné získať podrobnejšie informácie o lieku. Európska agentúra pre lieky (EMEA) každoročne preskúma všetky nové dostupné informácie a podľa potreby aktualizuje tento súhrn.
Aké informácie o lieku Elaprase dosiaľ neboli predložené?
Spoločnosť, ktorá vyrába liek Elaprase, preskúma dlhodobé účinky lieku a preskúma, či stimuluje organizmus na tvorbu protilátok (špeciálnych proteínov) proti lieku. Spoločnosť bude tiež skúmať účinnosť lieku u pacientov mladších ako 5 rokov a bude zisťovať, či sú nejaké účinky na pľúca, srdce alebo cievy.
Aké opatrenia sa prijímajú na bezpečné používanie lieku Elaprase?
Spolocnosť, ktorá vyrába liek Elaprase, skontroluje bezpecnosť lieku pri dlhodobom skúmaní pacientov s Hunterovým syndrómom, ktorý bude zahŕňať analýzu úcinkov lieku u pacientok a štúdiu na zistenie, ci sa liek môže použit spôsobom. v domácnosti pacientov.
Viac informácií o Elaprase:
Dňa 8. januára 2007 vydala Európska komisia povolenie na uvedenie lieku Elaprase na trh platné v celej Európskej únii spoločnosti Shire Human Genetic Therapies AB.
Ak chcete zaregistrovať liek Elaprase ako liek na ojedinelé ochorenia, kliknite sem.
Úplné znenie správy EPAR o lieku Elaprase sa nachádza tu.
Posledná aktualizácia tohto súhrnu: 11-2006.
