Čo je liek Evoltra?
Evoltra je koncentrát na prípravu roztoku na podanie infúziou (kvapkanie do žily). Liek obsahuje účinnú látku nazývanú klofarabín.
Na čo sa liek Evoltra používa?
Liek Evoltra sa používa na liečbu detí s akútnou lymfoblastickou leukémiou (ALL), typom rakoviny lymfocytov (typ bielych krviniek). Používa sa, keď choroba neodpovedala, alebo keď sa vrátila (relaps) po najmenej dvoch ďalších farmaceutických liekoch a neočakáva sa, že by iná liečba priniesla výsledky. Liek Evoltra bol skúmaný u pacientov mladších ako 21 rokov, ktorí po prvýkrát nakazili ALL.
Keďže počet pacientov trpiacich nízkou ALL, ochorenie sa považuje za zriedkavé a Evoltra bola 5. februára 2002 kvalifikovaná ako "liek na ojedinelé ochorenia" (liek používaný pri zriedkavých ochoreniach).
Liek sa môže podávať iba na lekársky predpis.
Ako sa liek Evoltra užíva?
Liečbu liekom Evoltra má začať a kontrolovať lekár so skúsenosťami s liečbou pacientov s akútnou leukémiou. Odporúčaná dávka je 52 mg na meter štvorcový plochy povrchu tela (vypočítaná podľa výšky a hmotnosti dieťaťa). Liek sa podáva infúziou počas dvoch hodín denne počas piatich dní. Liečba sa má opakovať každé dva až šesť týždňov. Väčšina pacientov, ktorí reagujú na liečbu, to robí po jednom alebo dvoch cykloch liečby.
Akým spôsobom liek Evoltra účinkuje?
Účinná látka lieku Evoltra, klofarabín, je cytotoxická látka (liek, ktorý zabíja oddeľujúce bunky, ako sú rakovinové bunky). Patrí do skupiny protirakovinových liekov nazývaných "antimetabolity". Klofarabín je "analóg" adenínu, ktorý je súčasťou základného genetického materiálu buniek (DNA a RNA). To znamená, že klofarabín má miesto adenínu v tele a interferuje s enzýmami, ktoré sa podieľajú na produkcii genetického materiálu nazývaného DNA polymeráza a RNA reduktáza. To zabraňuje bunkám produkovať novú DNA a RNA a spomaľuje rast rakovinových buniek.
Ako bol liek Evoltra skúmaný?
Účinky lieku Evoltra sa najprv skúmali na pokusných modeloch a potom na ľuďoch. Liek Evoltra bol skúmaný v štúdii so 61 pacientmi mladšími ako 21 rokov s ALL. Všetci pacienti už boli liečení aspoň dvoma typmi liečby a nemohli užívať žiadnu inú liečbu. Priemerný vek pacientov podstupujúcich liečbu bol 12 rokov.
Hlavným indexom účinnosti bol počet pacientov, ktorí mali remisiu (eliminácia leukémie z kostnej drene a úplné alebo čiastočné obnovenie normálnych hladín počtu buniek v krvi). Štúdia neporovnávala liek Evoltra s inou liečbou.
Aký prínos preukázal liek Evoltra v týchto štúdiách?
V hlavnej štúdii dosiahlo remisiu 20% pacientov (12 zo 61). Celkovo pacienti, ktorí sa zúčastnili na štúdii, prežili v priemere 66 týždňov.
Po liečbe liekom Evoltra bolo 10 pacientov schopných podstúpiť transplantáciu kmeňových buniek. Je to komplexná operácia, pri ktorej je kostná dreň pacienta, vrátane leukemických buniek, zničená a nahradená bunkami, ktoré ju "rekolonizujú". Kmeňové bunky sú veľmi mladé bunky, ktoré sa normálne produkujú v kostnej dreni a môžu sa vyvíjať vo všetkých rôznych typoch krvných buniek.
Aké riziká sa spájajú s užívaním lieku Evoltra?
V klinických štúdiách najčastejšie vedľajšie účinky lieku Evoltra (pozorované u viac ako 1 pacienta z 10) zahŕňali neutropéniu (nízku hladinu bielych krviniek v kombinácii s horúčkou), úzkosť, bolesť hlavy, návaly na tvári, vracanie, hnačku, \ t nauzea (pocit nevoľnosti), svrbenie, dermatitída (zápal kože), pyrexia (horúčka), zápal slizníc (zápal vlhkých membrán, ktoré pokrývajú orgány, ako napríklad tie, ktoré pokrývajú ústa vnútorne) a únava (pocit únavy).
Zoznam všetkých vedľajších účinkov pozorovaných pri používaní lieku Evoltra sa nachádza v písomnej informácii pre používateľov. Liek Evoltra by nemali užívať osoby, ktoré môžu byť precitlivené (alergické) na klofarabín alebo na iné zložky lieku. Liek Evoltra by nemali užívať pacienti so závažným ochorením obličiek alebo pečene. Keďže Evoltra je cytotoxický liek, nemá sa používať počas gravidity, pokiaľ to nie je absolútne nevyhnutné; Pred liečbou, počas liečby a po nej je potrebné sa vyhnúť dojčeniu.
Prečo bol liek Evoltra schválený?
Pacienti s ALL, ktorí neodpovedali alebo ktorí mali recidívu po najmenej dvoch liečeniach, majú veľmi malú šancu na prežitie. Výbor pre lieky na humánne použitie (CHMP) dospel k záveru, že liečba liekom Evoltra môže byť spôsobom, ako dosiahnuť remisiu a uľahčiť transplantáciu kmeňových buniek. Výbor rozhodol, že prínos lieku Evoltra prevyšuje jeho riziká pri liečbe ALL u pediatrických pacientov s relapsom alebo nereagovali na aspoň dve predchádzajúce terapie a neexistuje iná možnosť liečby, ktorá by mala priniesť trvalé výsledky., Výbor preto odporučil vydanie povolenia na uvedenie lieku Evoltra na trh.
Evoltra bola schválená za „výnimočných okolností“. To znamená, že keďže ochorenie je zriedkavé, nebolo možné získať úplné informácie o lieku Evoltra. Európska agentúra pre lieky (EMEA) každoročne preskúma nové informácie, ktoré môžu byť dostupné, av prípade potreby toto zhrnutie aktualizuje.
Aké informácie o lieku Evoltra dosiaľ neboli predložené?
Spoločnosť, ktorá vyrába liek Evoltra, vykoná štúdiu na monitorovanie používania lieku Evoltra u pacientov s ochorením obličiek a zriadi register na monitorovanie vedľajších účinkov lieku.
Aké opatrenia sa prijímajú na bezpečné používanie lieku Evoltra?
Spoločnosť, ktorá vyrába liek Evotra, zabezpečí, aby lekári poznali najlepší spôsob používania lieku Evoltra a povzbudili ich, aby používali register na monitorovanie vedľajších účinkov lieku.
Viac informácií o Evoltra
Dňa 29. mája 2006 vydala Európska komisia povolenie na uvedenie lieku Evoltra na trh platné v celej Európskej únii. Držiteľom povolenia na uvedenie na trh je spoločnosť Genzyme Europe BV
Súhrn stanoviska Výboru pre lieky na ojedinelé ochorenia na liek Evoltra, kliknite sem.
Pre úplné znenie hodnotenia (EPAR) lieku Evoltra kliknite sem.
Posledná aktualizácia tohto súhrnu: 01-2009.
