Xyrem - nátriumoxybutyrát

Čo je liek Xyrem?

Xyrem je perorálny roztok obsahujúci účinnú látku nátriumoxybutyrát (500 mg / ml).

Na čo sa liek Xyrem používa?

Liek Xyrem sa používa na liečbu narkolepsie s kataplexiou u dospelých pacientov. Narkolepsia je porucha spánku, ktorá spôsobuje nadmernú dennú ospalosť. Kataplexia je príznakom narkolepsie, charakterizovanej náhlou svalovou slabosťou spôsobenou silnými emóciami, ako je hnev, strach, radosť, smiech alebo prekvapenie. Niekedy kataplexia môže spôsobiť pád.

Keďže počet pacientov s narkolepsiou je nízky, ochorenie sa považuje za "zriedkavé" a liek Xyrem bol 3. februára 2003 označený za liek na ojedinelé ochorenia.

Liek je možné získať len na lekársky predpis.

Ako sa liek Xyrem užíva?

Liečba Xyremom sa má začať a vykonávať pod vedením lekára, ktorý má skúsenosti s liečbou porúch spánku. Kvôli možnému zneužitiu nátriumoxybutyrátu musí lekár

hodnotiť pacientov s pozitívnou anamnézou užívania drog.

Dávka je 4, 5 až 9 g denne, rozdelená do dvoch rovnakých dávok. Maximálna denná dávka je 9 g. Odporúčaná začiatočná dávka sú dve dávky 2, 25 g (4, 5 ml) denne. Dávka sa potom môže nastaviť v intervaloch 1 až 2 týždne na základe odpovede pacienta. U pacientov s poruchami pečene sa má úvodná dávka znížiť na polovicu. Pacienti s problémami s obličkami musia dodržiavať diétu s nízkym príjmom sodíka. Pacienti užívajúci liek Xyrem by sa mali vyhýbať používaniu alkoholických nápojov, pretože alkohol môže zvýšiť účinky lieku.

Xyrem sa dodáva s odmerným meracím prístrojom a odmerkou. Pred užitím sa musí každá dávka Xyremu zriediť vodou. Prvá dávka dňa sa má užiť pred spaním, najmenej 2-3 hodiny po jedle. Druhá dávka sa má užiť o 2, 5-4 hodiny neskôr. Ďalšie informácie nájdete v písomnej informácii pre používateľov.

Akým spôsobom liek Xyrem účinkuje?

Účinná látka lieku Xyrem, nátriumoxybutyrát, je depresívum centrálneho nervového systému. Presný mechanizmus účinku nátriumoxybutyrátu zatiaľ nie je známy, ale predpokladá sa, že táto látka sa viaže na špecifické receptívne molekuly prítomné na povrchu niektorých mozgových buniek. Týmto spôsobom indukuje zmeny v mozgovej aktivite, uprednostňuje spánok s pomalými vlnami (delta) a stabilizuje nočný spánok. Keď sa liek Xyrem užíva pred spaním, zvyšuje hlboký spánok a nočný spánok, čím sa znižuje počet spánkových záchvatov počas dňa. To zlepšuje príznaky narkolepsie.

Ako bol liek Xyrem skúmaný?

Účinky Xyremu na narkolepsiu s kataplexiou sa skúmali u 707 pacientov v štyroch štúdiách. Vo všetkých štúdiách sa liek Xyrem podával v dennej dávke 3 až 9 g a porovnával sa s placebom (zdanlivý liek). Prvá štúdia (136 pacientov) skúmala účinky lieku Xyrem na počet epizód kataplexie počas 4 týždňov liečby. Druhá štúdia vykonaná na 56 pacientoch liečených Xyremom počas najmenej 6 mesiacov porovnávala skupinu pacientov, ktorí pokračovali v liečbe v dávke stanovenej so skupinou namiesto toho, aby prešli na placebo. Štúdia merala počet epizód kataplexie počas 2 týždňov. Ďalšie dve štúdie (516 pacientov) analyzovali účinky lieku Xyrem na nadmernú dennú ospalosť a na iné príznaky narkolepsie, a to ako v monoterapii, tak aj v súvislosti s liečbou, ktorú už pacient užíval (modafinil: stimulant používaný pri liečbe narkolepsie). Hlavnou mierou účinnosti bola zmena dennej ospalosti.

Aký prínos preukázal liek Xyrem v týchto štúdiách?

Liek Xyrem bol pri znižovaní príznakov účinnejší ako placebo. V prvej štúdii denná dávka 9 g znížila počet epizód kataplexie o 16, 1 (z 23, 5 na 8, 7) týždenne v porovnaní so znížením o 4, 3 týždenne u pacientov liečených placebom. Druhá štúdia ukázala, že Xyrem pokračoval v prevencii záchvatov kataplexie po dlhodobej liečbe: počet epizód u pacientov, ktorí pokračovali v liečbe Xyremom, zostal nezmenený počas 2 týždňov, zatiaľ čo u jedincov, ktorí boli liečení \ t po placebe došlo k nárastu o 21, 0. Xyrem tiež znížil dennú ospalosť u oboch pacientov, ktorí pokračovali v užívaní modafinilu, a u tých, ktorí užívali samotný Xyrem.

Aké riziká sa spájajú s užívaním lieku Xyrem?

Najčastejšie hlásené nežiaduce reakcie lieku Xyrem (u viac ako 1 z 10 pacientov) sú závraty, bolesti hlavy a nevoľnosť. Nevoľnosť je častejšia u žien ako u mužov. Xyrem môže tiež spôsobiť útlm dýchania (inhibíciu dýchania). Zoznam všetkých vedľajších účinkov pozorovaných pri používaní lieku Xyrem sa nachádza v písomnej informácii pre používateľov.

Liek Xyrem by nemali užívať osoby, ktoré môžu byť precitlivené (alergické) na nátriumoxybutyrát alebo na iné látky. Nesmú ho užívať ani ľudia s „nedostatkom sukcinát-semialdehyddehydrogenázy“ (zriedkavá metabolická porucha) alebo osobami liečenými opioidnými liekmi (napr. Niektoré lieky proti bolesti) alebo barbiturátmi (napríklad niektoré anestetiká a lieky používané na prevenciu záchvatov). Z dôvodu možného zneužitia nátriumoxybutyrátu musí lekár starostlivo zhodnotiť pacientov užívajúcich Xyrem.

Prečo bol liek Xyrem schválený?

Výbor pre lieky na humánne použitie (CHMP) rozhodol, že prínos lieku Xyrem je väčší ako riziká spojené s jeho používaním pri liečbe narkolepsie s kataplexiou u dospelých pacientov. Hoci dávka 9 g bola najúčinnejšia, pri tejto dávke sa pozorovali vysoké hladiny nežiaducich reakcií, takže výbor odporučil počiatočnú dávku 4, 5 g denne. Pretože účinná dávka sa blíži dávke, pre ktorú sa vedľajšie účinky stanú závažnými, zvýšenie dávky by sa malo vykonávať prísne pod dohľadom lekára, ktorý sa špecializuje na liečbu porúch spánku. Výbor odporučil udeliť povolenie na uvedenie lieku Xyrem na trh.

Aké opatrenia sa prijímajú na bezpečné používanie lieku Xyrem?

Spoločnosť, ktorá vyrába liek Xyrem, zníži riziko zneužívania drog tým, že poskytne zdravotníckym pracovníkom a pacientom informačný materiál, ktorý bude prísne kontrolovať distribúciu lieku a monitorovať jeho používanie.