Na čo sa liek Raxone a Idebenone používa a na čo sa používa?
Raxone je liek určený na liečbu zrakového postihnutia u dospelých a dospievajúcich vo veku od 12 rokov s dedičnou poruchou optickej neuropatie Leber (LHON), vrodenou poruchou charakterizovanou progresívnou stratou zraku. Raxone obsahuje účinnú látku idebenón.
Keďže počet pacientov s dedičnou leopovou optickou neuropatiou je nízky, ochorenie sa považuje za zriedkavé a liek Raxone bol 15. februára 2007 označený za liek na ojedinelé ochorenia.
Raxone je "hybridný" liek. To znamená, že liek Raxone je podobný „referenčnému lieku“, ktorý obsahuje rovnakú účinnú látku, ale s odlišným zložením. Referenčným liekom pre liek Raxone je Mnesis (45 mg tablety).
Ako sa liek Raxone - Idebenone užíva?
Raxone je možné získať len na lekársky predpis. Liečbu má začať a kontrolovať lekár so skúsenosťami s LHONom. Liek je dostupný vo forme tabliet 150 mg a odporúčaná dávka sú dve tablety trikrát denne, ktoré sa užívajú s jedlom.
Akým spôsobom liek Raxone - Idebenone účinkuje?
Účinná látka v Raxone, idebenón, je antioxidačné činidlo, ktoré pôsobí na mitochondrie (bunkové štruktúry, ktoré produkujú energiu potrebnú na fungovanie buniek). Mutácie (defekty) genetického materiálu mitochondrií sú pozorované u pacientov s herpetickou optickou neuropatiou Leber. To znamená, že mitochondrie nefungujú správne a namiesto vytvárania energie produkujú toxické formy kyslíka (voľné radikály), ktoré poškodzujú nervové bunky oka zodpovedné za videnie. Predpokladá sa, že idebenón pomáha zlepšovať produkciu energie obnovením mitochondriálnej funkcie, aby sa zabránilo poškodeniu buniek a strate zraku pozorovanému v LHON.
Aký prínos preukázal liek Raxone - Idebenone v týchto štúdiách?
Liek Raxone sa skúmal v jednej hlavnej štúdii zahŕňajúcej 85 pacientov s dedičnou optickou neuropatiou Leber, v ktorej sa liek Raxone porovnával s placebom (zdanlivý liek) počas obdobia 24 týždňov. Hlavným meradlom účinnosti bolo zlepšenie zraku, zaznamenané väčšinou na počte písmen, ktoré pacienti mohli prečítať pri skúmaní štandardného zobrazenia oktotypu. Na konci štúdie boli pacienti liečení liekom Raxone schopní čítať v priemere o 3 - 6 viac písmen ako pacienti užívajúci placebo. Okrem toho niektorí pacienti, ktorí na začiatku štúdie neboli schopní čítať optotypickú tabuľku (klasifikovanú ako „off chart“), boli schopní čítať aspoň jednu líniu na konci liečby a toto bolo ďalšie. klinicky dôležitý výsledok. Okrem toho u 30% pacientov liečených Raxonom (16 z 53) sa pozorovalo klinicky významné zlepšenie zraku u najmenej jedného oka v porovnaní s 10% pacientov (3 z 29) v skupine s placebom.
Ďalšie údaje podporujúce prínos lieku Raxone boli prevzaté z programu s rozšíreným prístupom, v ktorom bol liek Raxone sprístupnený jednotlivým pacientom, ktorí sa nezúčastnili na klinickej štúdii, ako aj prieskum prípadu štúdie, ktorý zahŕňal údaje. pacientov s LHON nepodstupujú žiadnu liečbu.
Z analýzy všetkých týchto údajov vyplynul koherentný model, že vo všeobecnosti väčšie percento pacientov liečených liekom Raxone preukázalo zlepšenie svojho videnia v porovnaní s pacientmi, ktorí neboli liečení alebo liečení placebom.
Aké riziká sa spájajú s užívaním lieku Raxone - Idebenone?
Najčastejšie vedľajšie účinky Raxonu (ktoré môžu postihnúť viac ako 1 z 10 ľudí) sú nazofaryngitída a kašeľ; častá je aj mierna až stredne ťažká hnačka a bolesť dolnej časti chrbta (ktoré môžu postihnúť až 1 z 10 ľudí).
Zoznam všetkých vedľajších účinkov pozorovaných pri používaní lieku Raxone a jeho obmedzeniach sa nachádza v písomnej informácii pre používateľov.
Prečo bol liek Raxone - Idebenone schválený?
Výbor agentúry pre lieky na humánne použitie (CHMP) rozhodol, že prínos lieku Raxone je väčší ako riziká spojené s jeho používaním a odporučil jeho použitie v EÚ.
Výbor zaznamenal absenciu terapií na prevenciu alebo liečbu zrakového postihnutia u pacientov s LHON. Výsledky hlavnej štúdie ukázali zlepšené videnie u pacientov liečených liekom Raxone a tento trend priaznivého účinku bol potvrdený ďalšími údajmi z programu rozšíreného prístupu a prieskumom prípadovej štúdie.
Čo sa týka bezpečnosti lieku Raxone, vedľajšie účinky pozorované pri lieku boli väčšinou mierne alebo stredne závažné.
Liek Raxone bol povolený za „výnimočných okolností“, pretože úplné informácie o lieku Raxone nebolo možné získať kvôli zriedkavosti ochorenia. Európska agentúra pre lieky každý rok preskúma dostupné nové informácie a tento súhrn bude zodpovedajúcim spôsobom aktualizovaný.
Aké informácie o lieku Raxone - Idebenone dosiaľ neboli predložené?
Keďže liek Raxone bol povolený za výnimočných okolností, spoločnosť, ktorá liek Raxone uvádza na trh, vykoná ďalšie štúdie o dlhodobých účinkoch a bezpečnosti lieku a vytvorí a bude viesť register pacientov s liekom LHON.
Aké opatrenia sa prijímajú na bezpečné a účinné používanie Raxone - Idebenone?
Bol vypracovaný plán riadenia rizík, aby sa zabezpečilo čo najbezpečnejšie používanie lieku Raxone. Na základe tohto plánu boli do súhrnu charakteristických vlastností lieku a písomnej informácie pre používateľov lieku Raxone zahrnuté informácie o bezpečnosti vrátane príslušných opatrení, ktoré musia dodržiavať zdravotnícki pracovníci a pacienti.
Ďalšie informácie o lieku Raxone - Idebenone
Ak potrebujete ďalšie informácie o liečbe liekom Raxone, prečítajte si písomnú informáciu pre používateľov (súčasť správy EPAR) alebo sa obráťte na svojho ošetrujúceho lekára, resp. Lekárnika.
Súhrn stanoviska Výboru Raxone pre lieky na ojedinelé ochorenia je dostupný na internetovej stránke agentúry: ema.Europa.eu/Find liek / Ľudské lieky / Zriedkavé ochorenia.
