Privigen - normálny ľudský imunoglobulín

Čo je to Privigen?

Privigen je infúzny roztok (kvapká do žily). Privigen obsahuje účinnú látku ľudský normálny imunoglobulín.

Na čo sa Privigen používa?

Privigen sa používa v troch hlavných skupinách pacientov: \ t

pacientov s rizikom infekcie, pretože nemajú dostatok protilátok (bielkoviny prirodzene prítomné v krvi, ktoré pomáhajú telu bojovať proti infekciám a iným chorobám). Títo pacienti majú vrodený nedostatok protilátok (syndróm primárnej imunodeficiencie, PID), ako aj pacienti, ktorých nedostatok protilátok je spôsobený rakovinou krvi (myelóm alebo chronická lymfoidná leukémia) alebo deti so syndrómom získanej imunodeficiencie (AIDS), časté infekcie. Tieto stavy sa nazývajú syndrómy imunodeficiencie a indikovanou liečbou je substitučná terapia;
pacientov s určitými poruchami imunitného systému. Títo pacienti majú anomáliu imunitného systému (obranný systém ľudského tela), ktorý musí byť vyriešený. Môžu to byť pacienti s idiopatickou trombocytopenickou purpurou (ITP) s nedostatočným počtom krvných doštičiek (zložky krvi, ktoré podporujú koaguláciu) a sú vystavení vysokému riziku krvácania a pacientov s určitými ochoreniami (Guillain Barré syndróm, Kawasakiho choroba ); tento typ liečby sa nazýva imunomodulácia (imunitná regulácia);
pacientov, ktorí podstúpili transplantáciu kostnej drene.

Liek je dostupný len na lekársky predpis.

Ako sa liek Privigen užíva?

Privigen sa podáva intravenóznou infúziou, zvyčajne lekárom alebo zdravotnou sestrou. Dávka a frekvencia infúzií (koľkokrát sa podávajú) závisí od liečeného ochorenia. Pri náhradnej terapii môže byť potrebné zmeniť dávku na základe odpovede pacienta. Úplné informácie sú uvedené v súhrne charakteristických vlastností lieku, ktorý je súčasťou správy EPAR.

Ako funguje Privigen?

Účinná látka lieku Privigen, ľudský normálny imunoglobulín, je vysoko purifikovaný proteín extrahovaný z ľudskej plazmy (zložka krvi). V podstate obsahuje imunoglobulín G (IgG), čo je typ protilátky. IgG sa používa v medicíne od osemdesiatych rokov a má široké spektrum účinnosti proti infekčným organizmom. Privigen pomáha obnoviť abnormálne nízke hladiny IgG v krvi na normálne hladiny. Pri vyšších dávkach môže pomôcť regulovať imunitný systém ovplyvnený abnormalitami a modulovať imunitnú odpoveď.

Aké štúdie sa vykonali na lieku Privigen?

Keďže ľudský normálny imunoglobulín sa už nejaký čas používa na liečbu uvedených ochorení, na potvrdenie účinnosti a bezpečnosti lieku Privigen pre pacientov v súlade s platnými usmerneniami boli potrebné len dve menšie štúdie.

V prvej štúdii sa Privigen používal ako náhradná liečba u 80 pacientov s PID, s podávaním v intervaloch troch alebo štyroch týždňov. Hlavným meradlom účinnosti bol počet závažných bakteriálnych infekcií v priebehu jedného roka liečby.

Druhá štúdia skúmala použitie Privigenu na imunomoduláciu u 57 subjektov s ITP. Privigen bol podávaný dva dni po sebe. Hlavným parametrom účinnosti bol maximálny počet krvných doštičiek získaných počas týždňa po podaní Privigenu.

V žiadnej z týchto dvoch štúdií nebol Privigen v porovnaní s inými liekmi.

Aký prínos preukázal liek Privigen v týchto štúdiách?

V prvej štúdii mali pacienti v priemere 0, 08 závažných infekcií v priebehu jedného roka. Vzhľadom na to, že táto hodnota je nižšia ako štandardná prahová hodnota infekcie za rok, znamená to účinnosť lieku v substitučnej terapii.

V druhej štúdii malo 46 (81%) z 57 pacientov najmenej jedenkrát počas štúdie počet krvných doštičiek vyšší ako 50 miliónov krvných doštičiek na mililiter. To potvrdilo, že Privigen je účinný pri imunomodulácii.

Aké riziká sa spájajú s užívaním lieku Privigen?

Najčastejším vedľajším účinkom Privigenu (pozorovaným u viac ako 1 pacienta z 10) je bolesť hlavy. Niektoré vedľajšie účinky sa s najväčšou pravdepodobnosťou vyskytnú, ak sa infúzia vyskytne pri vysokej rýchlosti, u pacientov s nízkymi hladinami imunoglobulínov alebo u pacientov liečených Privigenom po prvýkrát alebo dlho po poslednom podaní. Zoznam všetkých vedľajších účinkov pozorovaných pri používaní lieku Privigen sa nachádza v písomnej informácii pre používateľov.

Liek Privigen by nemali užívať ľudia, ktorí môžu byť alergickí na normálny ľudský imunoglobulín alebo na akúkoľvek inú zložku alebo u pacientov, ktorí sú alergickí na iné typy imunoglobulínov, najmä ak majú nedostatok imunoglobulínu A (IgA) a majú anti-IgA protilátky. Privigen sa nemá podávať pacientom s hyperprolinémiou (genetická dysfunkcia, ktorá spôsobuje vysoké hladiny aminokyselín prolínu v krvi).

Prečo bol liek Privigen schválený?

Podľa súčasných usmernení môžu byť lieky, u ktorých sa preukázalo, že sú účinné u pacientov s PID au pacientov s ITP, tiež povolené na liečbu všetkých typov primárnej imunodeficiencie, ako aj prípadov nedostatku protilátok v dôsledku rakoviny krvi a AIDS u detí. Môžu byť tiež povolené bez toho, aby museli vykonať osobitné štúdie, na liečbu pacientov so syndrómom Guillain Barré, pacientov s Kawasakiho chorobou a pacientov, ktorí majú podstúpiť transplantáciu kostnej drene.

Výbor pre lieky na humánne použitie (CHMP) preto dospel k záveru, že prínos lieku Privigen je väčší ako riziká s tým spojené pre pacientov vyžadujúcich IgG na substitučnú liečbu, imunomoduláciu alebo transplantáciu kostnej drene a odporúčané uvoľňovanie. povolenia na uvedenie lieku na trh. Výbor odporucil udeliť povolenie na uvedenie lieku Privigen na trh.