Čo je Dinutuximab beta Apeiron a na čo sa používa?
Dinutuximab beta Apeiron je liek proti rakovine, ktorý sa používa na liečbu neuroblastómu, rakoviny nervových buniek, u pacientov starších ako jeden rok. Používa sa v dvoch skupinách pacientov s vysokorizikovým neuroblastómom (s vysokou pravdepodobnosťou relapsu):
- pacientov, u ktorých došlo k určitému zlepšeniu pri predchádzajúcich liekoch, vrátane transplantácie krvných kmeňových buniek (transplantácia buniek produkujúcich krv);
- pacientov, u ktorých sa neuroblastóm nezlepšil s inými protirakovinovými liečbami alebo sa opakoval.
V prípade, že sa neuroblastóm po predchádzajúcej liečbe opakoval, odporúča sa stabilizovať ju (predchádzať zhoršeniu) pred začatím liečby liekom Dinutuximab beta Apeiron. V niektorých prípadoch, keď predchádzajúca liečba nebola dostatočne účinná, sa Dinutuximab beta Apeiron používa spolu s iným liekom nazývaným interleukín-2 (aldesleukín).
Keďže počet pacientov s neuroblastómom je nízky, ochorenie sa považuje za "zriedkavé" a liek Dinutuximab beta Apeiron bol 8. novembra 2012 označený za liek na ojedinelé ochorenia.
Liek obsahuje účinnú látku dinutuximab beta.
Ako sa liek Dinutuximab beta Apeiron užíva?
Dinutuximab beta Apeiron sa podáva infúziou (kvapkaním) do žily. Každý cyklus liečby liekom sa podáva počas piatich alebo 10 dní každých 35 dní. Podáva sa celkom päť cyklov. Odporúčaná dávka závisí od hmotnosti a výšky pacienta.
V prípade výskytu niektorých vedľajších účinkov môže lekár rozhodnúť o znížení alebo odložení podávania dávok alebo, ak sú tieto účinky závažné, o zastavení liečby.
Liečba liekom Dinutuximab beta Apeiron sa nemá začať, pokiaľ pacient nemá uspokojivé výsledky v niektorých krvných testoch týkajúcich sa funkcie pečene, pľúc, obličiek a kostnej drene.
Liečbu liekom Dinutuximab beta Apeiron musí byť pod dohľadom lekára, ktorý má skúsenosti s liečbou rakoviny. Musí byť podávaný v nemocnici lekárom alebo zdravotnou sestrou, ktorá zvládne závažné alergické reakcie a kde sú v prípade potreby okamžite k dispozícii resuscitačné služby. Liek je dostupný len na lekársky predpis.
Ďalšie informácie sa nachádzajú v súhrne charakteristických vlastností lieku (súčasťou správy EPAR).
Akým spôsobom liek Dinutuximab beta Apeiron účinkuje?
Dinutuximab beta Apeiron je monoklonálna protilátka (typ proteínu) určená na rozpoznávanie a viazanie sa na štruktúru nazývanú GD2 prítomnú vo vysokých množstvách na povrchu neuroblastómových buniek, ale nie normálnych buniek.
Keď sa Dinutuximab beta Apeiron viaže na neuroblastómové bunky, robí z nich cieľ pre imunitný systém tela (prirodzená obrana), ktorý potom zabíja rakovinové bunky.
Aký prínos preukázal liek Dinutuximab beta Apeiron v týchto štúdiách?
Štúdie ukázali, že dinutuximab beta Apeiron je účinný pri zvyšovaní prežitia u pacientov s neuroblastómom.
V dvoch štúdiách sa skúmali údaje od 88 detí a dospelých s neuroblastómom, ktorí neboli liečení inou protinádorovou liečbou alebo ktorí sa vrátili. Pacienti boli liečení liekom Dinutuximab beta Apeiron plus interleukín-2 a ďalší liek nazývaný izotretinoín. V týchto štúdiách 70% a 78% pacientov, u ktorých neuroblastóm nevrátil inú liečbu, stále žili dva roky po liečbe.
U pacientov s neuroblastómom, ktorí sa opakovali, bolo 42% a 69% nažive dva roky po liečbe. V tretej štúdii dostalo 370 detí s vysokorizikovým neuroblastómom, ktorí sa vrátili po inej liečbe, Dinutuximab beta Apeiron a izotretinoín s interleukínom-2 alebo bez neho. Na začiatku liečby niektorí z týchto pacientov nevykazovali žiadne príznaky neuroblastómu a niektorí stále vykazovali niektoré príznaky ochorenia. U pacientov, ktorí nemali príznaky neuroblastómu, bolo 71% stále nažive tri roky po liečbe a výsledky boli podobné, či liečba zahŕňala interleukín-2 alebo nie. U pacientov s niektorými príznakmi neuroblastómu bolo 63% pacientov, ktorí dostávali interleukín-2, stále nažive tri roky po liečbe v porovnaní s 54% pacientov, ktorí nedostali interleukín-2.
V týchto štúdiách boli výsledky s liekom Dinutuximab beta Apeiron lepšie ako výsledky pozorované u pacientov liečených na neuroblastóm bez Dinutuximab beta Apeiron.
Aké riziká sa spájajú s užívaním lieku Dinutuximab beta Apeiron?
Najčastejšie vedľajšie účinky lieku Dinutuximab beta Apeiron (ktoré môžu postihnúť viac ako 7 z 10 ľudí) sú pyrexia (horúčka) a bolesť. Iné vedľajšie účinky (ktoré môžu postihnúť viac ako 3 z 10 ľudí) sú precitlivenosť (alergia), vracanie, hnačka, syndróm úniku kapilár (strata tekutín z krvných ciev, ktoré môžu spôsobiť opuch a pokles krvného tlaku) a hypotenziu (tlak nízky krvný tlak).
Dinutuximab beta Apeiron by nemali užívať pacienti s transplantovaným ochorením proti hostiteľovi (keď transplantované bunky útočia na telo) v ťažkej alebo difúznej forme.
Zoznam všetkých obmedzení a vedľajších účinkov pozorovaných pri používaní lieku Dinutuximab beta Apeiron sa nachádza v písomnej informácii pre používateľov.
Prečo bol liek Dinutuximab beta Apeiron schválený?
Výbor agentúry pre lieky na humánne použitie (CHMP) agentúry poznamenal, že neexistujú terapeutické možnosti, ktoré by zabránili relapsu vysoko rizikového neuroblastómu.
Celkovo údaje o výsledkoch lieku Dinutuximab beta Apeiron ukazujú, že liek je účinný. Na úplné pochopenie účinnosti lieku sú však potrebné ďalšie informácie.
Hoci liečba liekom Dinutuximab beta Apeiron môže spôsobiť závažné vedľajšie účinky, bezpečnosť lieku sa považuje za prijateľnú.
Výbor CHMP preto rozhodol, že prínos lieku Dinutuximab beta Apeiron je väčší ako riziká spojené s jeho používaním a odporučil jeho použitie v EÚ.
Dinutuximab beta Apeiron bol povolený za „výnimočných okolností“, pretože z etických dôvodov nebolo možné získať úplné informácie o lieku Dinutuximab beta Apeiron. Keďže dinutuximab je odporúčaná liečba pre vysoko rizikový neuroblastóm, bolo by neetické viesť štúdiu, v ktorej by niektorí pacienti dostávali placebo (zdanlivý liek). Európska agentúra pre lieky každý rok preskúma dostupné nové informácie a tento súhrn bude zodpovedajúcim spôsobom aktualizovaný.
Aké informácie o lieku Dinutuximab beta Apeiron dosiaľ neboli predložené?
Keďže liek Dinutuximab beta Apeiron bol povolený za výnimočných okolností, spoločnosť, ktorá predáva liek Dinutuximab beta Apeiron, bude monitorovať bezpečnosť lieku na základe registra pacientov a poskytovať každoročné aktualizácie. Spoločnosť tiež vykoná testy s cieľom získať ďalšie informácie o tom, ako liek lieči telo a ako imunitný systém reaguje na liek. Spoločnosť poskytne výsledky štúdie týkajúcej sa účinku podávania Dinutuximab beta Apeiron spolu s interleukínom-2. Okrem toho predloží správu o päťročnej miere prežitia pacientov, ktorí sa zúčastnili na štúdiách.
Aké opatrenia sa prijímajú na bezpečné a účinné používanie lieku Dinutuximab beta Apeiron?
Odporúčania a opatrenia, ktoré musia dodržiavať zdravotnícki pracovníci a pacienti na bezpečné a účinné používanie lieku Dinutuximab beta Apeiron, boli zahrnuté do súhrnu charakteristických vlastností lieku a príbalového letáku.
Viac informácií o Dinutuximab beta Apeiron
Úplnú verziu správy EPAR lieku Dinutuximab beta Apeiron sa nachádza na internetovej stránke agentúry: ema.europa.eu/Find medicine / Human drugs / European public assessment reports. Ďalšie informácie o liečbe liekom Dinutuximab beta Apeiron sa nachádzajú v písomnej informácii pre používateľov (súčasť správy EPAR) alebo sa obráťte na svojho ošetrujúceho lekára, resp. Lekárnika.
Zhrnutie stanoviska Výboru pre lieky na ojedinelé ochorenia týkajúce sa lieku Dinutuximab beta Apeiron je dostupné na internetovej stránke agentúry: ema.europa.eu/Find liek / Ľudské lieky / Určenie zriedkavých chorôb.
