Na čo sa liek Cystadrops - Mercaptamine používa?
Cystadrops je očný (očný) liek používaný u pacientov vo veku od 2 rokov s cystinózou. Cystinóza je dedičné ochorenie charakterizované akumuláciou prirodzenej látky nazývanej cystín v tele, ktorá spôsobuje tvorbu škodlivých kryštálov, najmä v obličkách a rohovke (priehľadná membrána, ktorá tvorí prednú časť oka). Cystadrops sa používa na zníženie akumulácie kryštálov cystínu v rohovke.
Keďže počet pacientov s cystinózou je nízky, ochorenie sa považuje za „zriedkavé“ a Cystadrops bol 7. novembra 2008 označený za liek na ojedinelé ochorenia.
Cystadrops obsahuje účinnú látku merkaptamín (tiež známy ako cysteamín).
Ako sa liek Cystadrops - Mercaptamine užíva?
Cystadrops je možné získať len na lekársky predpis. Liečba sa má začať pod dohľadom lekára, ktorý má skúsenosti s liečbou cystinózy.
Cystadrops je dostupný vo forme očných kvapiek. Odporúčaná dávka je 1 kvapka do každého oka 4-krát denne počas bdenia. Lekár môže dávku postupne znižovať až na 1 kvapku denne na základe výsledkov oftalmologických vyšetrení. Liečba by nemala byť prerušená na dlhú dobu.
Ďalšie informácie nájdete v písomnej informácii pre používateľov
Akým spôsobom liek Cystadrops - Mercaptamine účinkuje?
Poškodenie spôsobené akumuláciou kryštálov cystínu v bunkách rohovky môže spôsobiť vážne zrakové problémy. Účinná látka v Cystadrops, merkaptamín, reaguje s cystínom, rozpúšťa sa a tvorí látky, ktoré môžu byť eliminované z buniek. Pri aplikácii na oko sa znižuje množstvo cystínu prítomného v bunkách rohovky a poškodenie očí je obmedzené.
Aký prínos preukázal liek Cystadrops - Mercaptamine v týchto štúdiách?
Cystadrops sa porovnával s iným menej koncentrovaným roztokom očných kvapiek merkaptamínu v hlavnej štúdii s 32 pacientmi vo veku od 2 rokov s cystinózou. Hlavné meradlo účinnosti bolo založené na redukcii kryštálov cystínu rohovky pozorovaných pod mikroskopom a kvantifikované skóre nazývaným IVCM medzi 0 a 28 (kde 0 zodpovedalo neprítomnosti kryštálov). Na začiatku štúdie mali pacienti v oboch skupinách priemerné skóre 10.
Cystadrops bol účinnejší ako porovnávací liek pri znižovaní kryštálov rohovky cystínu po 3 mesiacoch liečby: u pacientov liečených Cystadropsom sa skóre IVCM znížilo o 4, 6 bodu, zatiaľ čo u pacientov liečených komparátorom sa liek znížil. 0, 5 bodu. Terapia Cystadrops tiež pomohla znížiť fotofóbiu (pocit nepohodlia v oku spojený s vystavením jasnému svetlu).
Aké riziká sa spájajú s užívaním lieku Cystadrops - Mercaptamine?
Najčastejšie vedľajšie účinky lieku Cystadrops (ktoré môžu postihnúť viac ako 1 z 10 ľudí) ovplyvňujú oko a zahŕňajú bolesť, svrbenie a podráždenie očí, zvýšené slzenie, rozmazané videnie a hyperémiu (sčervenanie) v oku. Tieto účinky sú zvyčajne miernej alebo strednej intenzity a nie sú trvalé.
Zoznam všetkých obmedzení a vedľajších účinkov hlásených pri používaní lieku Cystadrops sa nachádza v písomnej informácii pre používateľov
Prečo bol liek Cystadrops - Mercaptamine schválený?
Očné kvapky na báze merkaptamínu vyrobené lokálne v lekárňach alebo nemocniciach sa už mnoho rokov používajú na liečbu očných príznakov cystinózy. Okrem toho jedna štúdia ukázala, že Cystadrops je účinný pri redukcii kryštálov cystínu rohovky. Liek tiež zlepšil iné príznaky cystinózy, ako je fotofóbia. Pokiaľ ide o bezpečnosť, nežiaduce účinky na oko, hoci sú veľmi časté, sú zvyčajne zvládnuteľné.
Výbor agentúry pre lieky na humánne použitie (CHMP) rozhodol, že prínos lieku Cystadrops je väčší ako riziká spojené s jeho používaním a odporučil jeho používanie v EÚ.
Aké opatrenia sa prijímajú na bezpečné a účinné používanie lieku Cystadrops - Mercaptamine?
Odporúčania a preventívne opatrenia, ktoré majú dodržiavať zdravotnícki pracovníci a pacienti na bezpečné a účinné používanie lieku Cystadrops, boli zahrnuté do súhrnu charakteristických vlastností lieku a písomnej informácie pre používateľov.
Viac informácií o Cystadrops - Mercaptamine
Úplné znenie správy EPAR o lieku Cystadrops sa nachádza na webovej stránke agentúry: ema.europa.eu/Find medicine / Ľudské lieky / Európske verejné hodnotiace správy. Ak potrebujete ďalšie informácie o liečbe Cystadrops, prečítajte si písomnú informáciu pre používateľov (súčasť správy EPAR) alebo sa obráťte na svojho ošetrujúceho lekára, resp. Lekárnika.
Zhrnutie stanoviska Výboru pre lieky na ojedinelé ochorenia týkajúce sa lieku Cystadrops je dostupné na internetovej stránke agentúry: ema.europa.eu/Find liek / Ľudské lieky / Určenie zriedkavých chorôb.
