Cystadane - bezvodý betaín

Čo je liek Cystadane?

Cystadane je perorálny prášok obsahujúci účinnú látku bezvodý betaín.

Na čo sa liek Cystadane používa?

Cystadane sa používa na liečbu homocystinúrie ako doplnku k iným terapiám, ako je vitamín B6 (pyridoxín), vitamín B12 (kobalamín), folát a špecifická diéta.

Homocystinúria je dedičné (genetické) ochorenie, pri ktorom telo nie je schopné úplne metabolizovať aminokyselinu metionín. Metionín je prirodzene prítomný v potravinových proteínoch a je normálne transformovaný na homocysteín, potom na cysteín. Pacienti s homocystinúriou nie sú schopní transformovať homocysteín na cysteín; v dôsledku toho sa homocysteín akumuluje v krvi a v moči. Medzi typické symptómy homocystinúrie patria: trombóza (tvorba krvných zrazenín v krvných cievach), krehkosť kostí, skeletálne anomálie, ectopia lentis (anomália, pri ktorej je kryštalická šošovka vytesnená vzhľadom na normálnu polohu) a neskorá demontáž. Je to vážne ochorenie s vysokou úmrtnosťou. Liek Cystadane sa používa u pacientov so všetkými tromi typmi známej homocystinúrie, spôsobenými nedostatkom látok potrebných na metabolizmus metionínu ("cystationín beta-syntáza" [CBS] alebo "5.10-metylentetrahydrofolát reduktáza" [MTHFR]). ) alebo defekty v "metabolizme kofaktoru kobalamínu" (cbl).

Keďže počet pacientov s homocystinúriou je nízky, ochorenie sa považuje za zriedkavé a liek Cystadane bol 9. júla 2001 označený za liek na ojedinelé ochorenia.

Liek je dostupný len na lekársky predpis.

Ako sa liek Cystadane užíva?

Na liečbu liekom Cystadane by mal dohliadať lekár, ktorý má skúsenosti s liečbou pacientov s homocystinúriou.

Štandardná dávka lieku Cystadane odporúčaná u pacientov starších ako 10 rokov je 6 g denne, rozdelených do dvoch rovnakých dávok. Deti mladšie ako 10 rokov musia užívať 100 mg na kilogram telesnej hmotnosti denne, rozdelené do dvoch rovnakých dávok. Dávka pre deti môže byť upravená na základe odpovede na liečbu (monitorovaná meraním hladín homocysteínu v krvi); zvýšenie frekvencie dvakrát denne alebo dávka nad 150 mg na kilogram telesnej hmotnosti však nezlepšuje prínos lieku Cystadane. Účelom liečby je udržiavať hladiny homocysteínu v plazme pod 15 μM alebo čo najnižšie. Tento výsledok sa zvyčajne dosiahne do jedného mesiaca.

Spolu s Cystadane sa dodávajú 3 odmerné lyžičky s obsahom 100 mg, 150 mg a 1 g

prach. Dávka sa musí úplne rozpustiť vo vode, šťave, mlieku, potravinách určených pre dojčatá alebo v potravinách a musí sa užiť ihneď po zmiešaní.

Akým spôsobom liek Cystadane účinkuje?

Betaín je prírodná látka extrahovaná z cukrovej repy. V homocystinúrii betaín znižuje plazmatické hladiny homocysteínu uľahčujúce reakciu v tele nazývanú "remetylácia", takže homocysteín je opäť transformovaný na metionín. Týmto spôsobom sa zlepšujú symptómy ochorenia.

Aké štúdie sa vykonali na Cystadane?

Spoločnosť predložila údaje o Cystadane z vedeckej literatúry. Tieto zahŕňali 202 hlásení opisujúcich účinky lieku Cystadane podávaného v rôznych dávkach na hladiny homocysteínu u pacientov s homocystinúriou rôzneho veku. Informácie o symptómoch, dávke a trvaní liečby a iných liekoch boli poskytnuté aj pre 140 pacientov

súčasne. Väčšina pacientov tiež užívala vitamín B6 alebo B12 alebo folát. Informácie z týchto štúdií boli porovnané s publikovanými správami opisujúcimi výsledky pozorované u neliečených pacientov s rovnakým ochorením.

Aký prínos preukázal liek Cystadane v týchto štúdiách?

Pacienti, ktorí užívali liek Cystadane, vykazovali väčšie zníženie hladín homocysteínu ako neliečení pacienti, ktorí sa spájali so zlepšenými príznakmi kardiovaskulárneho systému (srdce a cievy) a zlepšeným nervovým systémom hláseným približne troma štvrtinami pacientov. liečených Cystadane. Liek bol účinný pri liečbe pacientov so všetkými tromi typmi homocystinúrie.

Aké riziká sa spájajú s užívaním lieku Cystadane?

Najčastejšie vedľajšie účinky lieku Cystadane (pozorované u viac ako 1 pacienta z 10) sú hladiny

vysoké hladiny metionínu v plazme. U pacientov užívajúcich Cystadane sa majú monitorovať hladiny metionínu, pretože zvýšenie týchto hladín môže súvisieť s edémom mozgu (opuch mozgu). Pacienti, u ktorých sa vyskytnú príznaky edému mozgu, ako sú ranné bolesti hlavy so zvracaním alebo zmeny zraku, by mali informovať svojho lekára, pretože liečba Cystadaneom môže byť potrebná. Zoznam všetkých vedľajších účinkov pozorovaných pri používaní lieku Cystadane sa nachádza v písomnej informácii pre používateľov. Liek Cystadane by nemali užívať pacienti, ktorí sú precitlivení (alergickí) na betaín.

Prečo bol liek Cystadane schválený?

Výbor pre lieky na humánne použitie (CHMP) dospel k záveru, že napriek obmedzeným systematickým štúdiám lieku Cystadane je liek užitočný ako doplnková liečba pri liečbe homocystinúrie, ako doplnku k terapiám na báze vitamínov a v kombinácii s liekom na báze vitamínov. špecifická diéta. Výbor poznamenáva, že Cystadane nenahrádza inú liečbu.

Výbor CHMP rozhodol, že prínos lieku Cystadane je väčší ako riziká spojené s jeho používaním ako doplnková liečba homocystinúrie, ak sa používa v súlade s indikáciami lieku, a preto odporučil udeliť povolenie na uvedenie na trh.