Čo je Replagal?
Replagal je infúzny roztok, ktorý obsahuje účinnú látku agalsidázu alfa.
Na čo sa Replagal používa?
Replagal sa používa na liečbu pacientov s Fabryho chorobou, zriedkavým dedičným stavom.
Pacienti trpiaci týmto ochorením vykazujú nedostatok enzýmu alfa-galaktozidázy A. Tento enzým normálne rozkladá lipidový globotriaosilceramid (Gb3). Ak tento enzým chýba, Gb3 sa nemôže rozkladať a akumulovať v bunkách, napríklad v obličkových bunkách.
Pacienti s Fabryho chorobou môžu mať rozsiahle príznaky, vrátane závažných porúch, ako je zlyhanie obličiek, srdcové problémy a mozgová príhoda.
Keďže počet pacientov s Fabryho chorobou je nízky, toto ochorenie sa považuje za zriedkavé a 8. augusta 2000 bol liek Replagal označený za liek na ojedinelé ochorenia (liek na liečbu zriedkavých chorôb).
Liek je dostupný len na lekársky predpis.
Ako sa Replagal užíva?
Replagal sa má podávať pod dohľadom lekára, ktorý sa špecializuje na liečbu Fabryho choroby alebo iných dedičných metabolických porúch. Podáva sa vo forme intravenóznej infúzie 0, 2 mg / kg telesnej hmotnosti počas 40 minút každé 2 týždne. V niektorých štúdiách sa skúmal účinok Replagalu podávaného deťom a preto sa navrhlo, aby sa liek Replagal mohol používať u detí vo veku 7 až 18 rokov v rovnakej dávke. Pacienti, ktorí majú závažné problémy s obličkami, majú malú odpoveď na liečbu. Replagal je určený na dlhodobé použitie.
Ako Replagal účinkuje?
Replagal je enzýmová substitučná liečba, ktorá je terapiou, ktorá poskytuje pacientom chýbajúci enzým. Replagal má nahradiť ľudský enzým alfa-galaktozidázu A, ktorému ľudia s Fabryho chorobou chýbajú. Účinná látka lieku Replagal, agalsidáza alfa, je kópiou ľudského enzýmu produkovaného metódou nazývanou „technológia rekombinantnej DNA“: enzým je produkovaný bunkou, do ktorej bol zavedený gén (DNA), je schopný produkovať enzým. Tento náhradný enzým podporuje rozpad Gb3 tým, že bráni jeho akumulácii v bunkách.
Aké štúdie sa vykonali na lieku Replagal?
Replagal bol skúmaný v dvoch klinických štúdiách na celkovo 40 mužských pacientoch. Replagal sa porovnával s placebom (zdanlivý liek); v jednej štúdii sa meral jej účinok na bolesť, zatiaľ čo v inej štúdii sa skúmal jej účinok na elimináciu Gb3 z ľavej komory (myokardu). Štúdia sa uskutočnila aj na 15 pacientkách (nosičoch).
Liek Replagal sa skúmal aj na 24 deťoch vo veku od šesť do pol a 18 rokov.
Aký prínos preukázal Replagal v týchto štúdiách?
Po 6 mesiacoch liečby Replagal významne znížil bolesť u pacientov liečených v porovnaní s pacientmi užívajúcimi placebo (zdanlivý liek). Replagal spôsobil priemerné zníženie hmotnosti ľavej komory o 11, 5 g, zatiaľ čo pacienti liečení placebom zaznamenali nárast o 21, 8 g. Tieto výsledky ukazujú, že symptómy ochorenia sa zlepšujú alebo že ochorenie zostáva stabilné. U žien boli účinky porovnateľné s výsledkami zistenými u mužov. Deti, ktoré dostávali 6-mesačnú liečbu Replagalom, nepreukázali zvýšenie srdcovej hmotnosti a hladiny Gb3 v krvi sa znížili.
Aké riziká sa spájajú s užívaním lieku Replagal?
Najčastejšie vedľajšie účinky (pozorované u viac ako jedného pacienta z 10 počas štúdií) sú spôsobené skôr infúziou než samotným liekom. Sú to hlavne zimnica, bolesti hlavy, nevoľnosť, pyrexia (horúčka), začervenanie tváre a únava (únava), ktoré vo všeobecnosti nie sú závažné. Medzi ďalšie veľmi časté vedľajšie účinky patrí bolesť a nepohodlie. Vedľajšie účinky hlásené u detí sú podobné ako u dospelých. Zoznam všetkých vedľajších účinkov pozorovaných pri používaní lieku Replagal sa nachádza v písomnej informácii pre používateľov.
U pacientov užívajúcich Replagal sa môžu vyvinúť protilátky (proteíny produkované ako reakcia na Replagal, ktoré môžu ohroziť liečbu).
Liek Replagal by nemali užívať osoby, ktoré môžu byť precitlivené (alergické) na agalzidázu alfa alebo iné zložky lieku.
Prečo bol Replagal schválený?
Výbor pre lieky na humánne použitie (CHMP) rozhodol, že u pacientov s Fabryho chorobou môže liečba Replagalom priniesť dlhodobé klinické prínosy. Výbor CHMP rozhodol, že prínos lieku Replagal je väčší ako riziká spojené s jeho používaním a odporučil udeliť povolenie na uvedenie na trh.
Replagal bol povolený „za výnimočných okolností“, pretože, keďže sa používa na liečbu zriedkavých chorôb, nebolo možné získať podrobnejšie informácie o lieku. Európska agentúra pre lieky (EMEA) každoročne posudzuje nové dostupné informácie a podľa potreby aktualizuje tento súhrn.
Aké informácie o lieku Replagal dosiaľ neboli predložené?
Spoločnosť, ktorá vyrába Replagal, vykoná ďalšie štúdie lieku, najmä na získanie výsledkov 5 rokov liečby, iných dávok, udržiavacích dávok a štúdií na deťoch.
Viac informácií o Replagale
Dňa 3. augusta 2001 Európska komisia vydala spoločnosti TKT Europe AB povolenie na uvedenie lieku Replagal na trh platné v celej Európskej únii. Povolenie na uvedenie na trh bolo obnovené 3. augusta 2006. Pre registráciu lieku Replagal ako lieku na ojedinelé ochorenia kliknite sem.
Úplné znenie správy EPAR o lieku Replagal sa nachádza tu.
Posledná aktualizácia tohto súhrnu: 02-2007
