Na čo sa Spinraza a Nusinersen používajú?
Spinraza je liek používaný na liečbu spinálnej svalovej atrofie (SMA) 5q, genetického ochorenia, ktoré spôsobuje slabosť a svalovú atrofiu, dokonca aj pľúcnych svalov. Choroba je spojená s defektom chromozómu 5q a symptómy zvyčajne začínajú krátko po narodení.
Keďže počet pacientov s SMA je nízky, ochorenie sa považuje za zriedkavé a Spinraza bol 2. apríla 2012 označený za liek na ojedinelé ochorenia.
Spinraza obsahuje účinnú látku nusinersen.
Ako sa liek Spinraza používa - Nusinersen?
Spinraza sa dá získať len na lekársky predpis a liečbu musí začať lekár so skúsenosťami s liečbou SMA.
Liek je dostupný vo forme injekčného roztoku v 12 mg injekčných liekovkách. Liek sa podáva intratekálnou injekciou (v bedrovej oblasti priamo do chrbtice) lekárom alebo zdravotnou sestrou, ktorá má skúsenosti s vykonávaním tohto postupu. Pred podaním Spinrazy môže byť potrebné upokojiť pacienta (podať liek na jeho upokojenie).
Odporúčaná dávka je 12 mg (jedna injekčná liekovka), ktorá sa má podať čo najskôr po diagnostikovaní SMA u pacienta. Po prvej dávke by mali nasledovať ďalšie 3 dávky po 2, 4 a 9 týždňoch a potom dávka každé 4 týždne. Liečba by mala pokračovať, až kým pacient nebude mať prospech. Ďalšie informácie nájdete v písomnej informácii pre používateľov.
Ako funguje Spinraza - Nusinersen?
Pacientom so SMA chýba proteín nazývaný "faktor prežitia motorických neurónov" (SMN), ktorý je nevyhnutný pre prežitie a normálne fungovanie motorických neurónov (nervové bunky v mieche, ktoré kontrolujú svalové pohyby). SMN proteín je produkovaný dvoma génmi, SMN1 a SMN2. Pacienti so SMA nemajú gén SMN1, ale majú gén SMN2, ktorý väčšinou produkuje krátky SMN proteín, ktorý nefunguje rovnako ako proteín plnej dĺžky.
Spinraza je antisense syntetický oligonukleotid (typ genetického materiálu), ktorý umožňuje génu SMN2 produkovať proteín plnej dĺžky, ktorý môže fungovať normálne. To nahrádza chýbajúci proteín, čím zmierňuje príznaky ochorenia.
Aký prínos preukázal Spinraza - Nusinersen v týchto štúdiách?
Hlavná štúdia zahŕňajúca 121 novorodencov (priemerný vek 7 mesiacov) s SMA ukázala, že Spinraza je účinný pri zlepšovaní pohybu v porovnaní s placebom (zdanlivá injekcia).
Po roku liečby sa u 51% novorodencov, ktorým sa podával Spinraza (37 zo 73), dosiahol pokrok vo vývoji kontroly na hlave, valcovanie, sedenia, lezenia, vstávania a chôdze, zatiaľ čo \ t U novorodencov, ktorí dostávali placebo, sa nepozorovali žiadne podobné pokroky, okrem toho väčšina novorodencov liečených Spinrazou prežila dlhšie a vyžadovala asistované dýchanie neskôr ako tí, ktorí dostávali placebo.
V súčasnosti prebieha ďalšia štúdia na vyhodnotenie účinnosti Spinrazy u detí s menej závažným SMA a diagnostikovaných v neskoršom štádiu (priemerný vek 3 roky). Priebežná analýza ukázala, že výsledky sú v súlade s výsledkami novorodencov, u ktorých ochorenie malo skorší nástup.
Aké riziká sa spájajú s užívaním lieku Spinraza - Nusinersen?
Najčastejšie vedľajšie účinky lieku Spinraza (ktoré môžu postihnúť viac ako 1 z 10 ľudí) sú bolesť hlavy a bolesť chrbta; u novorodencov sa však tieto vedľajšie účinky nemohli hodnotiť, pretože ich neboli schopné komunikovať. Predpokladá sa, že tieto vedľajšie účinky sú spôsobené injekciami do chrbtice na podanie lieku.
Zoznam všetkých vedľajších účinkov a obmedzení pri používaní lieku Spinraza sa nachádza v písomnej informácii pre používateľov.
Prečo bol Spinraza - Nusinersen schválený?
Výbor pre lieky na humánne použitie (CHMP) vo svojom hodnotení uznal závažnosť ochorenia a naliehavú potrebu účinnej liečby.
Bolo preukázané, že spinraza určuje klinicky významné zlepšenie u malých detí s ochorením v rôznych stupňoch závažnosti. Aj keď liek nebol testovaný u pacientov s najzávažnejšími a najmiernejšími formami SMA, očakáva sa, že bude poskytovať podobné výhody aj týmto pacientom.
Vedľajšie účinky sa považovali za zvládnuteľné, pretože väčšina z nich súvisí s cestou podávania lieku.
Výbor CHMP preto rozhodol, že prínos lieku Spinraza je väčší ako riziká spojené s jeho používaním a odporučil, aby bol liek schválený na použitie v EÚ.
Aké opatrenia sa prijímajú na bezpečné a účinné používanie lieku Spinraza - Nusinersen?
Spoločnosť, ktorá uvádza Spinrazu, dokončí prebiehajúce štúdie o dlhodobej bezpečnosti a účinnosti lieku u pacientov, ktorí majú príznaky SMA au pacientov, ktorí ešte nemajú žiadne príznaky.
Odporúčania a preventívne opatrenia, ktoré majú dodržiavať zdravotnícki pracovníci a pacienti na bezpečné a účinné používanie lieku Spinraza, boli zahrnuté do súhrnu charakteristických vlastností lieku a príbalového letáku.
Viac informácií o Spinraza - Nusinersen
Úplnú verziu správy EPAR Spinrazy nájdete na internetovej stránke agentúry: ema.europa.eu/Find medicine / Human drugs / European public assessment reports. Ak potrebujete ďalšie informácie o liečbe liekom Spinraza, prečítajte si písomnú informáciu pre používateľov (súčasť správy EPAR) alebo sa obráťte na svojho ošetrujúceho lekára, resp. Lekárnika.
Zhrnutie stanoviska Výboru pre lieky na ojedinelé ochorenia týkajúce sa lieku Spinraza je dostupné na internetovej stránke agentúry: ema.europa.eu/Find liek / Ľudské lieky / Určenie zriedkavých chorôb.
