Čo je Cerezyme?
Cerezyme je prášok používaný na prípravu infúzneho roztoku (kvapkanie do žily). Obsahuje účinnú látku imiglucerázu.
Na čo sa liek Cerezyme používa?
Cerezyme sa používa na dlhodobú liečbu pacientov s Gaucherovou chorobou. Gaucherova choroba je zriedkavé dedičné ochorenie charakterizované nedostatkom enzýmu nazývaného glukocerebrozidáza, ktorý normálne rozkladá odpadový lipidový produkt nazývaný glukocerebrosid. Bez tohto enzýmu sa lipidový glukocerebroid akumuluje v tele, všeobecne v pečeni, slezine a kostnej dreni, čo spôsobuje symptómy ochorenia: anémiu (nízke hladiny červených krviniek), únavu, sklon k ekchymóze a krvácanie, zväčšenie sleziny a pečene, bolesti kostí a zlomeniny.
Cerezyme je indikovaný u pacientov s Gaucherovou chorobou typu 1, ktorá neovplyvňuje nervové bunky alebo typ 3, ktorý dlhodobo postihuje nervové bunky. Pacienti musia mať príznaky, ktoré neovplyvňujú nervový systém, vrátane jednej alebo viacerých z nasledujúcich stavov:
- anémia;
- trombocytopénia (nízky počet krvných doštičiek);
- problémy s kosťami;
- zväčšenie pečene alebo sleziny.
Liek je dostupný len na lekársky predpis.
Ako sa Cerezyme užíva?
Pacienti trpiaci Gaucherovou chorobou musia byť liečení lekári, ktorí majú skúsenosti s liečbou tohto ochorenia. Cerezyme sa zvyčajne podáva formou infúzie každé dva týždne. Dávka a frekvencia infúzií sa má upraviť pre každého pacienta na základe symptómov a odpovede na liečbu. Prvé infúzie sa majú podávať pomaly a rýchlosť infúzie sa môže zvýšiť pod dohľadom lekára alebo zdravotnej sestry. Cerezyme je indikovaný na dlhodobé užívanie.
Akým spôsobom liek Cerezyme účinkuje?
V minulosti bola Gaucherova choroba liečená použitím enzýmu nazývaného algluceráza, ktorý bol pripravený z ľudskej placenty. Imigluceráza, účinná látka Cerezymu, je kópiou tohto enzýmu, ktorý sa vyrába metódou známou ako „technológia rekombinantnej DNA“: enzým je produkovaný bunkou, do ktorej bol vložený gén (DNA) ktorý je schopný produkovať enzým. Imigluceráza nahrádza enzým, ktorý chýba v Gaucheovej chorobe a podporuje rozklad glukocerebroidu, ktorý zabraňuje jeho akumulácii v tele.
Aké štúdie sa vykonali na lieku Cerezyme?
V prípade Gaucherovej choroby typu 1 bol liek Cerezyme skúmaný v troch štúdiách, na ktorých sa zúčastnilo celkovo 40 pacientov, čo je prijateľné množstvo vzhľadom na to, že ochorenie je veľmi zriedkavé. Tieto štúdie porovnávali schopnosť Cerezymu a schopnosť alglucerázy kontrolovať symptómy Gaucherovej choroby, hodnotiac vzostup počtu červených krviniek a krvných doštičiek v krvi a pokles objemu pečene a sleziny. Pre Gaucherovu chorobu typu 3, ktorá je mimoriadne zriedkavá, spoločnosť predložila údaje z publikovaných článkov a osobitný register pacientov s Gaucherovou chorobou.
Aký prínos preukázal Cerezyme v týchto štúdiách?
Štúdie ukázali, že Cerezyme je pri kontrole symptómov Gaucherovej choroby rovnako bezpečný a účinný ako algluceráza. Tiež sa ukázalo, že pacienti môžu bezpečne prejsť z liečby alglucerázou na liečbu Cerezyme.
Aké riziká sa spájajú s užívaním lieku Cerezyme?
Najčastejšie vedľajšie účinky Cerezymu (pozorované u 1 až 10 pacientov zo 100) sú respiračné symptómy (ťažkosti s dýchaním), žihľavka (vyrážka) alebo angioedém (subkutánny opuch), svrbenie a kožná vyrážka. U pacientov sa môžu vyvinúť protilátky (proteíny produkované organizmom ako reakcia na Cerezyme, ktoré môžu ohroziť liečbu) a počas prvého roka liečby sa musia sledovať, aby sa zistili akékoľvek príznaky alergických reakcií na Cerezyme.
Cerezyme sa má používať s opatrnosťou u pacientov, ktorí môžu byť precitlivení (alergickí) na imiglucerázu alebo na niektorú z pomocných látok.
Prečo bol Cerezyme schválený?
Výbor pre lieky na humánne použitie (CHMP) rozhodol, že Cerezyme účinne kontroluje príznaky Gaucherovej choroby typu 1 a typu 3. Výbor rozhodol, že prínos lieku Cerezyme prevyšuje jeho riziká, ako napr. dlhodobá enzýmová substitučná liečba u pacientov s potvrdenou diagnózou neuropatickej Gaucherovej choroby (typ 1) alebo chronickej neuropatickej (typ 3), ktorá tiež vykazuje významné neurologické klinické prejavy ochorenia. Výbor odporucil udeliť povolenie na uvedenie lieku Cerezyme na trh.
Viac informácií o Cerezyme:
Dňa 17. novembra 1997 Európska komisia udelila Cenzyme Europe BV povolenie na uvedenie lieku Cerezyme na trh platné v celej Európskej únii. Povolenie na uvedenie na trh bolo obnovené 17. novembra 2002 a 17. novembra 2007.
Úplné znenie správy EPAR o lieku Cerezyme sa nachádza tu.
Posledná aktualizácia tohto súhrnu: 06-2009
