Mozobil - plerixafor

Čo je liek Mozobil?

Mozobil je injekčný roztok obsahujúci účinnú látku plerixafor.

Na čo sa liek Mozobil používa?

Liek Mozobil sa používa na zbieranie hematopoetických kmeňových buniek (buniek v kostnej dreni, ktoré môžu mutovať na rôzne typy krvných buniek) na transplantáciu. Používa sa u pacientov s lymfómom alebo mnohopočetným myelómom (typy rakoviny krvných buniek) na autológnu transplantáciu (keď sa pri transplantácii používajú vlastné bunky pacienta). Používa sa len u pacientov, u ktorých je odber kmeňových buniek ťažký.

Keďže počet pacientov vyžadujúcich mobilizáciu a odber hematopoetických kmeňových buniek je nízky, toto ochorenie sa považuje za "zriedkavé", takže Mozobil bol 20. októbra 2004 označený za liek na ojedinelé ochorenia.

Ako sa liek Mozobil užíva?

Liečbu liekom Mozobil má začať a kontrolovať lekár so skúsenosťami v onkológii alebo hematológii. Po podaní lieku Mozobil pacientovi je potrebné odobrať kmeňové bunky pacienta z krvi a uložiť ich pred transplantáciou. Terapia sa preto musí vykonávať v spolupráci so špecializovaným centrom so skúsenosťami v tejto oblasti, v ktorom je možné správne vykonávať monitorovanie kmeňových buniek.

Mozobil sa používa spolu s hormónom nazývaným faktor stimulujúci kolónie granulocytov (G-CSF). G-CSF sa používa samostatne počas štyroch dní pred pridaním Mozobilu. Mozobil

Podáva sa subkutánnou injekciou šesť až jedenásť hodín pred odberom krvi každého pacienta a extrakciou kmeňových buniek. Môže byť použitý až sedem po sebe idúcich dní.

Akým spôsobom liek Mozobil účinkuje?

Mozobil sa používa na to, aby pomohol presunúť ("mobilizovať") kmeňové bunky z kostnej drene, aby sa mohli uvoľniť do krvi. Účinná látka prítomná v lieku Mozobil, Plerixafor, pôsobí inhibíciou aktivity proteínu nazývaného "chemokínový receptor CXCR4". Tento proteín pomáha udržať kmeňové bunky v kostnej dreni. Blokovaním jeho aktivity Mozobil umožňuje uvoľnenie kmeňových buniek do krvi, takže ich možno zozbierať.

Aké štúdie sa vykonali na lieku Mozobil?

Účinky lieku Mozobil sa najprv skúmali na pokusných modeloch a potom na ľuďoch.

Liek Mozobil sa porovnával s placebom (zdanlivým liekom) v dvoch hlavných štúdiách zahŕňajúcich 298 dospelých pacientov s typom lymfómu nazývaným non-Hodgkinov lymfóm a 302 dospelých s mnohopočetným myelómom. Všetkým pacientom bol tiež podávaný G-CSF. Hlavným parametrom účinnosti bol počet pacientov, u ktorých bolo možné odobrať špecifický počet kmeňových buniek z krvi za 2 až 4 dni odberu. Okrem toho sa v štúdiách pozoroval počet pacientov so špecifickým počtom zozbieraných kmeňových buniek, v ktorých sa úspešne transplantovali kmeňové bunky (začínajú normálne rásť a produkovať krvné bunky).

Aký prínos preukázal liek Mozobil v týchto štúdiách?

Mozobil bol pri mobilizácii kmeňových buniek z kostnej drene v krvi účinnejší ako placebo. U pacientov s lymfómom dosiahlo 60% pacientov užívajúcich Mozobil numerický cieľ kmeňových buniek do 4 dní od odberu (89 zo 150) v porovnaní s 20% pacientov, ktorí dostávali placebo (29). 148). U pacientov s mnohopočetným myelómom dosiahlo 72% pacientov, ktorí dostávali Mozobil, numerický cieľ kmeňových buniek (106 zo 148) v porovnaní s 34% pacientov, ktorí dostávali placebo (53 zo 154). V oboch štúdiách bol väčší počet pacientov, ktorí dostávali Mozobil, ktorí dosiahli numerický cieľ kmeňových buniek a kde boli kmeňové bunky úspešne transplantované.

Aké riziká sa spájajú s užívaním lieku Mozobil?

Najčastejšie vedľajšie účinky lieku Mozobil (pozorované u viac ako 1 pacienta z 10) sú hnačka, nauzea a reakcie v mieste vpichu. Zoznam všetkých vedľajších účinkov pozorovaných pri používaní lieku Mozobil sa nachádza v písomnej informácii pre používateľov.

Liek Mozobil by nemali užívať osoby, ktoré môžu byť precitlivené (alergické) na plerixafor alebo na iné zložky lieku.

Prečo bol liek Mozobil schválený?

Výbor pre lieky na humánne použitie (CHMP) rozhodol, že prínos lieku Mozobil je väčší ako riziká spojené s jeho používaním v kombinácii s G-CSF na zlepšenie mobilizácie hematopoetických kmeňových buniek do periférnej krvi na odber a následné použitie. autológna transplantácia u pacientov s lymfómom a mnohopočetným myelómom so zlou mobilizáciou buniek. Výbor odporučil udelenie povolenia na uvedenie lieku Mozobil na trh.