Na čo sa liek Kanuma - Sebelipáza alfa používa?
Kanuma je liek používaný na liečbu pacientov všetkých vekových kategórií s nedostatkom lyzozomálnej kyseliny lipázy, dedičnou poruchou spôsobenou nedostatkom enzýmu nazývaného lyzozomálna kyselina lipáza, ktorá je potrebná na metabolizovanie tukov v bunkách. Keď tento enzým chýba alebo je prítomný len vo veľmi malých množstvách, tuky sa akumulujú v bunkách tela, čo spôsobuje symptómy, ako je rastový deficit a poškodenie pečene.
Keďže počet pacientov s nedostatkom lyzozomálnej kyseliny lipázy je nízky, ochorenie sa považuje za zriedkavé a liek Kanuma bol 17. decembra 2010 označený za liek na ojedinelé ochorenia.
Kanuma obsahuje účinnú látku sebelipázu alfa.
Ako sa liek Kanuma užíva - Sebelipáza alfa?
Liečbu liekom Kanuma by mal sledovať lekár so skúsenosťami s liečbou deficitu lyzozomálnej kyseliny lipázy, iných metabolických porúch alebo ochorenia pečene. Liečba musí byť vykonaná vhodne vyškoleným zdravotníckym pracovníkom, ktorý dokáže zvládnuť lekársku pohotovosť (vrátane závažných alergií). Liek je dostupný len na lekársky predpis.
Kanuma je dostupný ako koncentrát na infúzny roztok (kvapkanie do žily). Odporúčaná dávka je 1 mg na kilogram telesnej hmotnosti, ktorá sa podáva raz za dva týždne. Infúzia by mala trvať približne 1-2 hodiny.
U pacientov mladších ako šesť mesiacov, ktorí majú rýchlo sa rozvíjajúcu chorobu, sa dávka 1 mg / kg telesnej hmotnosti podáva raz týždenne namiesto každé dva týždne; u týchto jedincov sa dávka môže zvýšiť až na 3 mg / kg telesnej hmotnosti raz týždenne v závislosti od odpovede na liečbu.
Liečba Kanumou sa má začať čo najskôr po diagnostikovaní a pokračovať v dlhodobom horizonte.
Akým spôsobom liek Kanuma - Sebelipase alfa účinkuje?
Účinná látka lieku Kanuma, sebelipáza alfa, je kópiou enzýmu, ktorý chýba u pacientov s nedostatkom lyzozomálnej kyseliny lipázy. Sebelipáza alfa nahrádza chýbajúci enzým, prispieva k metabolizmu tukov a zastavuje jeho akumuláciu v bunkách tela.
Aký prínos preukázal liek Kanuma - Sebelipase alfa v týchto štúdiách?
Kanuma bola skúmaná v dvoch hlavných štúdiách vykonaných u pacientov s nedostatkom lyzozomálnej kyseliny lipázy. Prvá štúdia zahŕňala deväť malých detí s rastovým zlyhaním alebo inými príznakmi rýchlej progresie ochorenia v prvých šiestich mesiacoch života. Štúdia ukázala, že šesť z deviatich detí liečených Kanumou dosiahlo vek jedného. Zlepšenie rastu sa pozorovalo aj u všetkých šiestich prežívajúcich detí.
Druhá štúdia, ktorá zahŕňala 66 pacientov (deti a dospelí), porovnala liek Kanuma s placebom (zdanlivý liek). Hlavným meradlom účinnosti bolo percento pacientov, u ktorých boli po piatich mesiacoch liečby pozorované normálne hladiny pečeňového enzýmu nazývaného ALT. Zvýšené hladiny ALT enzýmov sú známkou poškodenia pečene. V tejto štúdii sa zistili normálne hladiny ALT enzýmov u 31% (11 z 36 pacientov) jedincov liečených Kanumou v porovnaní so 7% (2 z 30) pacientov, ktorým bolo podávané placebo.
Aké riziká sa spájajú s užívaním lieku Kanuma - Sebelipáza alfa?
Najčastejšie vedľajšie účinky lieku Kanuma (ktoré môžu postihnúť približne 3 zo 100 pacientov) sú príznaky a príznaky závažných alergických reakcií, vrátane napnutia na hrudníku, červených očí, opuchu očných viečok, ťažkostí s dýchaním, žihľavky, návaly, návaly horúčavy. teplo, výtok z nosa, tachykardia a dýchacie ťažkosti. Tiež bol zaznamenaný vývoj protilátok proti lieku, najmä u malých detí. V tomto prípade Kanuma nemusí konať efektívne. Zoznam všetkých vedľajších účinkov pozorovaných pri používaní lieku Kanuma sa nachádza v písomnej informácii pre používateľov.
Liek Kanuma by nemali užívať pacienti, u ktorých sa vyskytli život ohrozujúce alergické reakcie na účinnú látku, ktoré sa po prerušení liečby znovu objavili po obnovení liečby. Nesmie sa podávať pacientom s potenciálne smrteľnou alergiou na vajcia alebo niektorou zo zložiek lieku Kanuma.
Prečo bol liek Kanuma - Sebelipase alfa schválený?
Výbor agentúry pre lieky na humánne použitie (CHMP) rozhodol, že prínos lieku Kanuma je väčší ako riziká spojené s jeho používaním a odporučil jeho použitie v EÚ. Výbor bral do úvahy absenciu účinných terapií pre nedostatok lyzozomálnej kyseliny lipázy a vysokú mieru úmrtnosti u malých detí s rýchlo sa rozvíjajúcim ochorením. Výbor CHMP usúdil, že liek Kanuma vyvolal významné zlepšenie prežitia u malých detí a ukázal sa ako účinný pri zmierňovaní príznakov ochorenia u jedincov všetkých vekových kategórií. Pokiaľ ide o bezpečnosť, neboli zistené žiadne závažné problémy, zatiaľ čo závažné vedľajšie účinky boli zriedkavé alebo zvládnuteľné. Sú však potrebné ďalšie údaje o dlhodobom prínose a bezpečnosti lieku.
Aké opatrenia sa prijímajú na bezpečné a účinné používanie lieku Kanuma - Sebelipáza alfa?
Bol vypracovaný plán riadenia rizík, aby sa zabezpečilo, že sa Kanuma bude používať čo najbezpečnejšie. Na základe tohto plánu boli informácie o bezpečnosti zahrnuté do súhrnu charakteristických vlastností lieku a príbalového letáku pre liek Kanuma vrátane príslušných opatrení, ktoré musia dodržiavať zdravotnícki pracovníci a pacienti.
Okrem toho spoločnosť, ktorá obchoduje s Kanumou, uskutočňuje štúdiu u malých detí s rýchlo sa vyvíjajúcim ochorením a vytvorí register pacientov všetkých vekových kategórií, aby sa dozvedela viac o prínosoch a bezpečnosti lieku Kanuma z dlhodobého hľadiska, s osobitným zreteľom na riziko. alergických reakcií a vzniku protilátok proti lieku. Spoločnosť bude tiež poskytovať informatívny materiál všetkým lekárom, ktorí by mohli predpisovať Kanumu, pozvať ich, aby zaregistrovali pacientov do registra a uviedli, ako monitorovať pacientov na vývoj protilátok a ako zvládnuť pacientov s ťažkými alergickými reakciami.
Viac informácií o lieku Kanuma - Sebelipase alfa
, Viac informácií o liečbe liekom Kanuma sa nachádza v písomnej informácii pre používateľov (súčasť správy EPAR) alebo sa obráťte na svojho ošetrujúceho lekára, resp. Lekárnika.
