Soliris - eculizumab

Čo je liek Soliris?

Soliris je koncentrát, z ktorého sa pripravuje infúzny roztok. Obsahuje účinnú látku eculizumab.

Na čo sa liek Soliris používa?

Soliris je indikovaný na liečbu pacientov s paroxyzmálnou nočnou hemoglobinúriou (PNH), čo je zriedkavé genetické ochorenie, ktoré ohrozuje život pacienta a spôsobuje lýzu (deštrukciu) červených krviniek príliš rýchlo. Dôsledkom je anémia (pokles počtu červených krviniek), trombóza (tvorba zrazenín v krvných cievach) a tmavý moč.

Keďže počet pacientov s PNH je nízky, ochorenie sa považuje za „zriedkavé“ a liek Soliris bol 17. októbra 2003 označený za liek na ojedinelé ochorenia.

Liek je dostupný len na lekársky predpis.

Ako sa liek Soliris užíva?

Soliris by mal podávať zdravotnícky pracovník, napríklad lekár alebo zdravotná sestra, pod dohľadom lekára, ktorý má skúsenosti s liečbou pacientov s poruchami krvi.

Liečba Solirisom pozostáva z infúzie (kvapkaním do žily) 600 mg lieku počas 25-45 minút raz týždenne, po čom nasleduje dávka 900 mg počas piateho týždňa. Potom sa má dávka udržiavať na 900 mg, podávaná približne každé dva týždne. Najmenej dva týždne pred začiatkom liečby liekom Soliris by mali byť všetci pacienti očkovaní proti meningitíde spôsobenej baktériou Neisseria meningitidis a mali by byť preočkovaní podľa súčasných pokynov.

Pacienti liečení liekom Soliris musia dostať konkrétnu kartu, ktorá vysvetľuje príznaky určitých typov infekcií, s upozornením, že ak sa tieto príznaky objavia, okamžite vyhľadajte lekársku pomoc.

Akým spôsobom liek Soliris účinkuje?

Účinná látka lieku Soliris, eculizumab, je monoklonálna protilátka. Monoklonálna protilátka je protilátka (typ proteínu) navrhnutá tak, aby rozpoznávala a viazala sa na špecifickú štruktúru (antigén) v tele. Eculizumab bol navrhnutý tak, aby sa viazal na komplementárny proteín C5, ktorý je súčasťou obranného systému tela nazývaného "komplement". V EPN majú pacienti poruchu proteínu CD59 nachádzajúceho sa na povrchu červených krviniek, čo normálne zabraňuje komplementu v útoku na bunky. V dôsledku tohto defektu komplement ničí červené krvinky. Blokovaním proteínu C5 z komplementu eculizumab zabraňuje komplementu v útoku na bunky, znižuje lýzu a zmierňuje symptómy ochorenia.

Aké štúdie sa vykonali na lieku Soliris?

Účinky lieku Soliris sa najprv skúmali na pokusných modeloch a potom na ľuďoch.

Liek Soliris bol skúmaný v jednej hlavnej štúdii zahŕňajúcej 88 dospelých pacientov s PNH, ktorí v predchádzajúcom roku podstúpili najmenej štyri transfúzie na anémiu. Liek Soliris sa porovnával s placebom (zdanlivý liek). Hlavnými ukazovateľmi účinnosti bol počet pacientov, ktorých hladiny hemoglobínu (proteín v červených krvinkách) zostali vyššie ako individuálna cieľová hladina a počet transfúzií červených krviniek potrebných počas prvých 26 týždňov liečby.,

Aký prínos preukázal liek Soliris v týchto štúdiách?

Soliris bol pri zlepšovaní symptómov EPN účinnejší ako placebo. V hlavnej štúdii malo 49% pacientov (21 zo 43) liečených Solirisom stabilné hladiny hemoglobínu av priemere nepotrebovali transfúzie červených krviniek. Na porovnanie, žiadny zo 44 pacientov, ktorí užívali placebo, nemal stabilné hladiny hemoglobínu a tieto v priemere potrebovali 10 transfúzií.

Aké riziká sa spájajú s užívaním lieku Soliris?

Najčastejší vedľajší účinok lieku Soliris (pozorovaný u viac ako 1 pacienta z 10) je bolesť hlavy. Zoznam všetkých vedľajších účinkov pozorovaných pri používaní lieku Soliris sa nachádza v písomnej informácii pre používateľov.

Liek Soliris by nemali užívať ľudia, ktorí môžu byť precitlivení (alergickí) na eculizumab, myšie proteíny alebo na iné látky alebo ktorí trpia alebo by mali mať dedičný nedostatok komplementu. Vzhľadom na zvýšené riziko meningitídy sa Soliris nemá podávať osobám infikovaným Neisseria meningitidis alebo osobám, ktoré neboli proti tejto baktérii očkované.

Prečo bol liek Soliris schválený?

Výbor pre lieky na humánne použitie (CHMP) rozhodol, že prínos lieku Soliris je väčší ako riziká spojené s jeho používaním pri liečbe pacientov s paroxyzmálnou nočnou hemoglobinúriou (PNH), ale poznamenal, že dôkazy v prospech lieku Soliris sú obmedzené na subjekty, ktoré užívajú liek Soliris. predtým podrobené krvným transfúziám. Výbor odporučil udeliť povolenie na uvedenie lieku Soliris na trh.

Aké opatrenia sa prijímajú na bezpečné používanie lieku Soliris?

Výrobca lieku Soliris sa dohodne na podrobnostiach systému v každom členskom štáte, ktorý zabezpečí, že distribúcia lieku sa uskutoční až po overení, či bol pacient primerane očkovaný. Poskytne tiež predpisujúcim lekárom a pacientom informácie o bezpečnosti lieku a overí, či ho lekári predpisujú bezpečne.