Čo je liek Ferriprox?
Ferriprox je liek, ktorý obsahuje účinnú látku deferiprón. Je dostupný vo forme bielych tabliet v tvare kapsuly (500 mg) a vo forme perorálneho roztoku (100 mg / ml).
Na čo sa liek Ferriprox používa?
Ferriprox je indikovaný na liečbu akumulácie železa (nadbytok železa v tele) u pacientov s talasémiou major. Je to dedičné ochorenie, pri ktorom pacienti nie sú schopní produkovať dostatočné množstvo hemoglobínu, proteínu obsiahnutého v červených krvinkách, ktorý prenáša kyslík do tela. Ferriprox sa používa, keď je liečba deferoxamínom (štandardná liečba akumulácie železa) kontraindikovaná alebo nedostatočná.
Liek je dostupný len na lekársky predpis.
Ako sa liek Ferriprox užíva?
Liečbu liekom Ferriprox má začať a udržiavať lekár, ktorý má skúsenosti s liečbou pacientov s talasémiou.
Celková denná dávka Ferriproxu je 75-100 mg na kilogram telesnej hmotnosti, rozdelená do troch samostatných dávok. Ak sa používajú tablety, počet tabliet na dávku sa má vypočítať zaokrúhlením na polovicu tablety. Ak sa používa perorálny roztok, dávka sa má zaokrúhliť na 2, 5 ml. Napríklad pacient s hmotnosťou 70 kg bude musieť užívať tri a pol tablety alebo 17, 5 ml perorálneho roztoku trikrát denne. Dávky nad 100 mg / kg denne sa neodporúčajú kvôli možnému zvýšenému riziku vedľajších účinkov.
Pacienti užívajúci Ferriprox alebo ich opatrovatelia musia dostať memorandum, aby pacientovi pripomenuli, ako liek užívať bezpečne.
Akým spôsobom liek Ferriprox účinkuje?
Pacienti s talasémiou major musia podstúpiť časté krvné transfúzie. Keď pacienti dostávajú opakované transfúzie, transfúzne červené krvinky privádzajú železo do tela, ktoré však nemá prirodzený spôsob, ako odstrániť prebytočné železo, ktoré má preto tendenciu sa hromadiť. Časom môže prebytočné železo poškodiť dôležité orgány, ako napríklad srdce alebo pečeň. Účinná látka lieku Ferriprox, deferiprón, je "chelátor železa". Viaže sa na železo prítomné v tele za vzniku zlúčeniny, ktorá sa môže vylučovať organizmom, najmä močom, av menšej miere stolicou. To pomáha pri preťažení železa a zabraňuje poškodeniu v dôsledku prebytku železa.
Ako bol liek Ferriprox skúmaný?
Liek Ferriprox sa spočiatku skúmal v troch štúdiách, na ktorých sa zúčastnilo 247 pacientov starších ako 10 rokov s talasémiou major. V hlavnej štúdii sa účinnosť lieku Ferriprox v priebehu dvoch rokov porovnávala s účinnosťou deferoxamínu u 71 pacientov. Štúdia bola „otvorená“, čo znamená, že lekár a pacienti vedeli, ktorý liek užívali, pretože Ferriprox sa užíva ústami, zatiaľ čo deferoxamín sa podáva subkutánnou infúziou (injekcia sa vykonáva veľmi pomaly pod kožou) celú noc. V následnej štúdii sa alternatívne použitie lieku Ferriprox a deferoxamínu (každý týždeň podával Ferriprox počas piatich dní a deferoxamínu počas dvoch dní) porovnalo u 60 pacientov s nepretržitou liečbou monoterapiou deferoxamínom (samotnou) počas obdobia, počas ktorého sa liek podával v priebehu liečby. 12 mesiacov.
Vo všetkých štúdiách bola hlavnou mierou účinnosti zmena hladín feritínu v krvi. Feritín je proteín, ktorý uchováva železo v tele. Hladina feritínu v krvi indikuje množstvo železa nahromadeného v tele.
Aký prínos preukázal Ferriprox v týchto štúdiách?
V počiatočnej štúdii porovnávajúcej Ferriprox s deferoxamínom boli priemerné hladiny sérového feritínu podobné v oboch liečených skupinách. Zdá sa však, že priemerná koncentrácia železa v pečeni pacientov liečených Ferriproxom sa zvýšila viac ako u pacientov liečených deferoxamínom.
V štúdii s alternatívnou liečbou režim dávkovania, ktorý zahŕňal kombináciu Ferriproxu počas piatich dní s deferoxamínom počas dvoch dní, vykazoval rovnaké zníženie hladín feritínu v krvi pri liečbe deferoxamínom v monoterapii. Avšak počet pacientov, ktorí sa zúčastnili na štúdii, bol príliš malý na to, aby preukázal, či je tento režim taký účinný ako samotná liečba deferoxamínom.
Aké riziká sa spájajú s užívaním lieku Ferriprox?
Najčastejšie vedľajšie účinky lieku Ferriprox (pozorované u viac ako 1 pacienta z 10) sú načervenalá / hnedá moč (príznak vylučovania železa), nauzea, bolesť brucha (bolesť žalúdka) a vracanie. Menej častým, ale závažným vedľajším účinkom je agranulocytóza (veľmi nízke koncentrácie granulocytov, typ bielych krviniek).
Liek Ferriprox by nemali užívať osoby, ktoré môžu byť precitlivené (alergické) na deferiprón alebo na iné zložky lieku. Liek Ferriprox by nemali užívať osoby, ktoré utrpeli opakované epizódy neutropénie (znížený počet neutrofilov, typ bielych krviniek) alebo ktorí trpeli agranulocytózou. Ferriprox sa nemá užívať s liekmi, ktoré by mohli spôsobiť neutropéniu alebo agranulocytózu. Liek sa nemá používať počas tehotenstva alebo počas dojčenia.
Prečo bol liek Ferriprox schválený?
Výbor pre lieky na humánne použitie (CHMP) rozhodol, že prínos lieku Ferriprox je väčší ako riziká spojené s jeho používaním pri liečbe preťaženia železom u pacientov s talasémiou major, keď je liečba deferoxamínom kontraindikovaná alebo nedostatočná, a preto odporúča použitie lieku Ferriprox. udelenie povolenia na uvedenie na trh pre liek Ferriprox.
Liek Ferriprox bol pôvodne povolený za „výnimočných okolností“, pretože v čase schválenia lieku boli k dispozícii neúplné informácie o lieku na liečbu zriedkavého ochorenia. Keďže farmaceutická spoločnosť poskytla požadované doplňujúce informácie, podmienka, ktorá bola označená ako "výnimočné okolnosti", bola 12. apríla 2002 odstránená.
Ďalšie informácie o spoločnosti Ferriprox:
Dňa 25. augusta 1999 vydala Európska komisia povolenie na uvedenie lieku Ferriprox na trh platné v celej Európskej únii. Platnosť povolenia na uvedenie na trh bola obnovená 25. augusta 2004 a 25. augusta 2009. Držiteľom povolenia na uvedenie na trh je spoločnosť Apotex Europe BV
Úplné znenie správy EPAR o lieku Ferriprox sa nachádza tu.
Posledná aktualizácia tohto súhrnu: 08-2009.
